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Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-661 in combinazione con Ivacaftor

8 maggio 2018 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-661 in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione CFTR F508del

Questo è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico in persone con fibrosi cistica (FC) che sono omozigoti per la mutazione del gene del regolatore della conduttanza transmembrana F508del CF (CFTR).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico in persone con FC che sono omozigoti per la mutazione F508del-CFTR. Questo studio è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di VX-661 in combinazione con Ivacaftor (IVA, VX-770). Il regime di trattamento attivo comprendeva una dose mattutina di una compressa di associazione a dose fissa (FDC) da 100 milligrammi (mg) VX-661/150 mg IVA una volta al giorno (qd) e una dose serale di IVA 150 mg da assumere circa 12 ore dopo la dose mattutina. Il regime placebo consisteva in compresse abbinate visivamente da assumere con lo stesso programma del trattamento attivo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

510

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Danimarca
      • Copenhagen O, Danimarca
  • Francia
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille cedex 20, Bouches-du-Rhone, Francia
    • Finistere
      • Roscoff, Finistere, Francia
    • Girande
      • Bordeaux, Girande, Francia
    • Nord
      • Lille Cedex, Nord, Francia
    • Paris
      • Paris Cedex 19, Paris, Francia
      • Paris cedex 14, Paris, Francia
    • Rhone
      • Pierre Benite cedex, Rhone, Francia
  • Germania
      • Berlin, Germania
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Germania
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Germania
      • Wuerzburg, Bayern, Germania
    • Berlin
      • Belfast, Berlin, Germania
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Germania
      • Giessen, Hessen, Germania
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Italia
      • Genova, Italia
      • Palermo, Italia
      • Roma, Italia
      • Torino, Italia
      • Verona, Italia
  • Olanda
      • Den Haag, Olanda
      • Groningen, Olanda
      • Nijmegen, Olanda
      • Rotterdam, Olanda
      • Utrecht, Olanda
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
      • London, Regno Unito
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Regno Unito
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito
    • Tyne & Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne & Wear, Regno Unito
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
      • Madrid, Spagna
      • Sevilla, Spagna
      • Valencia, Spagna
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stati Uniti
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti
      • Buffalo, New York, Stati Uniti
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti
      • Rochester, New York, Stati Uniti
      • Syracuse, New York, Stati Uniti
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti
      • Tyler, Texas, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
  • Svezia
      • Goteborg, Svezia
      • Stockholm, Svezia
      • Uppsala, Svezia
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
      • Zuerich, Svizzera

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Omozigote per la mutazione F508del CFTR, genotipo da confermare alla Visita di Screening
  • Diagnosi confermata di FC definita come valore di cloruro nel sudore ≥60 mmol/L mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina
  • Volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1) ≥40% e ≤90% del normale previsto per età, sesso e altezza durante lo screening
  • Malattia CF stabile secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Disponibilità a rimanere su un regime terapeutico stabile per la FC fino alla settimana 24 o, se applicabile, alla visita di follow-up di sicurezza

Criteri di esclusione:

  • Storia di qualsiasi comorbidità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al partecipante.
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia (compresi gli antibiotici) per malattie polmonari entro 28 giorni prima del Giorno 1 (prima dose del farmaco in studio)
  • Donne in gravidanza o che allattano (le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e al giorno 1)
  • Partecipanti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo che non sono disposti a seguire i requisiti di contraccezione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo abbinato a VX-661 più IVA compressa FDC somministrata per via orale al mattino e placebo abbinato a compressa IVA somministrata per via orale la sera fino alla settimana 24.
Droga: VX-661 Plus Ivacaftor Combinazione Placebo
FDC compressa, uso orale
Droga: Ivacaftor placebo
Compressa, uso orale
Sperimentale: VX-661/IVA
Compressa VX-661 100 mg più IVA 150 mg FDC somministrata per via orale al mattino e compressa IVA 150 mg somministrata per via orale la sera fino alla settimana 24.
Droga: Ivacaftor
Compressa, uso orale
Droga: Combinazione VX-661 Plus Ivacaftor
FDC compressa, uso orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale (giorno 1) in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Giorno 1, fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Giorno 1, fino alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione relativa rispetto al basale (giorno 1) in ppFEV1 fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Giorno 1, fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Giorno 1, fino alla settimana 24
Numero di riacutizzazioni polmonari all'anno
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 24
L'esacerbazione polmonare è stata definita come un nuovo evento o un cambiamento nella terapia antibiotica per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari. Sono stati segnalati eventi di esacerbazione polmonare per anno (48 settimane).
Dal giorno 1 alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale (giorno 1) dell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 24
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 24
Il BMI è stato definito come peso in chilogrammi (kg) diviso per altezza in metro quadrato (m^2).
Giorno 1, Settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale (giorno 1) nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Giorno 1, fino alla settimana 24
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Giorno 1, fino alla settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; l'evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa , anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico. Qualsiasi evento avverso aumentato di gravità o sviluppato di recente durante o dopo la somministrazione iniziale del farmaco in studio fino alla settimana 28 è stato considerato emergente dal trattamento.
Dal giorno 1 alla settimana 28
Numero di partecipanti con almeno una riacutizzazione polmonare riacutizzazione polmonare fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 24
L'esacerbazione polmonare è stata definita come un nuovo evento o un cambiamento nella terapia antibiotica per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari. I dati sul tempo all'evento non sono stati raccolti e, invece, sono stati raccolti e segnalati il ​​numero di soggetti con il primo evento. Il tempo alla prima riacutizzazione polmonare doveva essere stimato utilizzando le stime di Kaplan-Meier (KM). Tuttavia, a causa di meno del 50% degli eventi, i dati relativi al tempo al primo evento non sono stati stimati. Invece, è stato raccolto e riportato il numero di partecipanti con almeno un evento di esacerbazione polmonare.
Dal giorno 1 alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale (giorno 1) del cloruro nel sudore fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Giorno 1, fino alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Giorno 1, fino alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale (giorno 1) del punteggio Z dell'IMC alla settimana 24 nei partecipanti di età inferiore a (<) 20 anni al momento dello screening)
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 24
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza in m^2. z-score è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Il BMI, aggiustato per età e sesso, è stato analizzato come BMI-per-age z-score (BMI z-score).
Giorno 1, Settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale (giorno 1) del peso corporeo alla settimana 24
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 24
Giorno 1, Settimana 24
Concentrazioni plasmatiche minime (Ctrough) di VX-661, metaboliti VX-661 (M1 VX-661 e M2-VX-661), Ivacaftor (IVA) e metabolita IVA (M1-IVA)
Lasso di tempo: Dose pre-mattutina alla settimana 16
Questo risultato non era pianificato per essere valutato nel braccio Placebo.
Dose pre-mattutina alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

20 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

20 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

27 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX14-661-106

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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