LMNA関連拡張型心筋症患者におけるARRY-371797のロールオーバー研究
2022年3月3日 更新者：Pfizer
ラミンA / C遺伝子変異による症候性遺伝性拡張型心筋症患者におけるARRY-371797の非盲検ロールオーバー研究
これは、Array BioPharma が後援する LMNA 関連拡張型心筋症の患者を対象とした研究で、以前に ARRY-371797 を投与された患者を対象に、治験薬 ARRY-371797 の安全性と有効性を調査するために設計されたロールオーバー研究であり、治験責任医師の意見では、治療を継続することで利益が得られます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University Of Colorado Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham & Women's Hospital
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53713
- Meriter Wisconsin Heart
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- Array BioPharma が後援する臨床研究で、LMNA 変異に続発する遺伝性拡張型心筋症の治療薬として ARRY-371797 を受け取りました。
- 治験責任医師の意見では、継続的な ARRY-371797 治療の恩恵を受ける可能性があります。
- 追加の基準があります。
主な除外基準:
- -研究の完了またはスポンサーによる研究の終了以外の理由で、親研究での治療が中止された。
- 追加の基準があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ARRY-371797
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複数回投与、1回のスケジュール
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬の最終投与後30日までのベースライン（すなわち、最大282週間）
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AE は、因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。
SAE は、次の結果のいずれかをもたらすか、またはその他の理由で重大とみなされる AE でした。初期または長期の入院患者;生命を脅かす経験（即死のリスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。
治療中に発生した AE は、治験薬の最終投与後 30 日までのベースライン間 (すなわち、最大 282 週間まで) で、治療前には存在しなかった、または治療前の状態と比較して悪化したイベントでした。
有害事象には、重篤な有害事象と重篤でない有害事象の両方が含まれていました。
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治験薬の最終投与後30日までのベースライン（すなわち、最大282週間）
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臨床検査血液検査結果のベースライン値から最悪値に変化した参加者の数
時間枠：ベースライン、ベースライン後（治験薬の初回投与から最長 282 週間までの任意の期間）
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この結果測定では、国立がん研究所共通用語基準 (NCI-CTC) グレード (グレード 0 = 正常範囲内、グレード 1 = 軽度、グレード 2 = 中等度、グレード 3 = 重度、グレード 4 = 生命を脅かす) およびベースライン後の最悪の CTC グレードへの対応する変更/シフトが提示されました。
ヘモグロビン (g/L)、血小板 (10^9/L)、白血球 (10^9/L)、好中球 (10^9/L)、リンパ球 (10^9/L) のシフト データが報告されています。 ) および好酸球 (10^9/L)。
ベースラインは、親研究における研究治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義され、ベースライン後の最悪値は、最大282週間までの研究薬物の最初の投与間の最悪値として定義されました。
少なくとも 1 人の参加者がデータを持っているカテゴリのみが報告されました。
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ベースライン、ベースライン後（治験薬の初回投与から最長 282 週間までの任意の期間）
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臨床検査化学検査結果のベースライン値から最悪値に変化した参加者の数
時間枠：ベースライン、ベースライン後（治験薬の初回投与から最長 282 週間までの任意の期間）
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このアウトカム指標では、NCI-CTC グレード (グレード 0 = 正常範囲内、グレード 1 = 軽度、グレード 2 = 中等度、グレード 3 = 重度、グレード 4 = 生命を脅かす) ごとのベースライン検査化学値を持つ参加者の数およびベースライン後の最悪のCTCグレードへの対応する変更/シフトが提示されました。
ラボパラメータのシフトデータが報告されています: アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、1 リットルあたりの国際単位 (IU/L)、アルブミン、ビリルビン、尿素窒素、カルシウム、クレアチニン、グルコース、マグネシウム、1 デシリットルあたりのタンパク質およびリン酸グラム ( g/dL)、カリウムおよびナトリウム、ミリモル/リットル (mmol/L)。
ベースラインは、親研究における研究治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義され、ベースライン後の最悪値は、最大282週間までの研究薬物の最初の投与間の最悪値として定義されました。
少なくとも 1 人の参加者がデータを持っているカテゴリのみが報告されました。
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ベースライン、ベースライン後（治験薬の初回投与から最長 282 週間までの任意の期間）
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身体検査所見に異常のある参加者数
時間枠：治験薬の最終投与後30日までのベースライン（すなわち、最大282週間）
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身体検査には、皮膚、頭、耳、目、鼻、のど、心血管系、腹部、および肺の評価が含まれていました。
身体検査の異常は、研究者の裁量に基づいていた。
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治験薬の最終投与後30日までのベースライン（すなわち、最大282週間）
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バイタルサインに異常のある参加者数
時間枠：治験薬の最終投与後30日までのベースライン（すなわち、最大282週間）
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以下のバイタル サイン パラメータは、臨床的意義の徴候について事前に指定された範囲の結果を使用して分析されました。 1 分間の拍数 (bpm): <40bpm および >120 bpm、摂氏温度 (C): <36.1 および > 37.2 ℃。
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治験薬の最終投与後30日までのベースライン（すなわち、最大282週間）
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異常な12誘導心電図（ECG）所見のある参加者の数
時間枠：治験薬の最終投与後30日までのベースライン（すなわち、最大282週間）
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次の ECG パラメータは、臨床的意義の徴候について事前に指定された範囲の結果を使用して分析されました。 QT/QTcF (フリデリシアの式を使用して補正された QT 間隔) 基準: QT 間隔 >500 ms; QTcF 間隔 >450 ミリ秒;またはQTcFのベースラインからの変化> 30ミリ秒。
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治験薬の最終投与後30日までのベースライン（すなわち、最大282週間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1 日目、24、48、72、96 週目および早期終了時の 6 分間歩行テスト (6MWT) 距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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6MWT は、参加者が平らで硬い表面を 6 分間で素早く歩くことができる距離です。
参加者は、設定された 30 メートルのコースを 6 分間 (計時) 歩いてもらい、歩いた距離 (メートル) を記録しました。
指定された時点での 6MWT 距離のベースラインからの変化が報告されました。
ベースラインは、親研究における研究治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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1日目、24、48、72、96週および早期終了時の左心室収縮終期指数（LVESVI）および左心室拡張終期容積指数（LVEDVI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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LVESVI と LVEDVI は、左心室リモデリングの心エコー評価でした。
ベースラインは、親研究における研究治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了時の左心室質量 (LVM) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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LVM は、心エコー検査によって推定されるグラム単位の左心室の重量です。
このアウトカム指標では、ベースラインは親研究の投与前のベースラインです。
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ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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1 日目、24、48、72、96 週および早期終了時の左室駆出率 (LVEF) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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LVEF は、心エコー検査によって推定された、各収縮で左心室から駆出された拡張末期容積 (EDV) の割合でした。
EDV は、収縮直前の心室内の血液量でした。
ベースラインは、親研究における研究治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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1 日目、24、48、72、96 週および早期終了時の左心室質量 (LVM) のベースラインから容積比への変化
時間枠：ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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LVM を心エコー検査で推定した拡張末期容積で割った値。
ベースラインは、親研究における研究治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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1 日目、24、48、72、96 週および早期終了時の右心室拡張末期径のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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心エコー検査で測定された、拡張期の終わりの右心室の内径。
ベースラインは、親研究における研究治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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1 日目、24、48、72、96 週目および早期終了時の右心室分画面積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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右心室部分面積変化は、心エコー検査によって推定される全体的な右心室収縮機能の尺度です。
このアウトカム指標では、ベースラインは親研究の投与前のベースラインです。
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ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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1日目、24、48、72、96週および早期終了訪問時の36項目の簡易フォーム（SF-36）健康調査スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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SF-36 健康調査は、参加者の健康状態を測定するための参加者報告調査です。
これは、健康の 8 つのさまざまな側面 (活力、身体機能、身体の痛み、一般的な健康認識、身体的役割機能、感情的役割機能、社会的役割機能、精神的健康) を測定するために使用される 36 項目のアンケートです。
8 つの側面のそれぞれのスコア範囲は 0 (障害が最大) から 100 (障害なし) で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
この分析では、ベースラインは、親研究での研究治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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1日目、24、48、72、96週および早期終了時のカンザスシティ心筋症アンケート（KCCQ）スコアによる生活の質のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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KCCQ は、次の 10 の要約スコアに定量化された 23 項目の心不全固有のアンケートでした: 身体的制限スコア、症状頻度スコア、症状重症度スコア、症状安定性スコア、症状合計スコア、生活の質スコア、社会的干渉スコア、自己効力感スコア、全体的な要約スコア、および臨床要約スコア。
これらのスコアは 0 から 100 の範囲で、スコアが高いほど機能が向上し、症状が少なく、疾患固有の生活の質が向上していることを示しています。
この分析では、ベースラインは、親研究での研究治療の最初の投与前の最後の非欠損値として定義されました。
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ベースライン、1 日目、24、48、72、96 週目、および早期終了の訪問 (最大 282 週間の最大期間内の任意の時点)
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ARRY-371797 および代謝物の平均血漿濃度 (AR00420643、AR00428028、AR00486705)
時間枠：1日目、12週目および24週目の投与前および投与後
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ARRY-371797 およびその代謝物 (AR00420643、AR00428028、および AR00486705) の血漿中濃度は、1 日目、12 週目および 24 週目に、投与前および投与後の両方でまとめられました。
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1日目、12週目および24週目の投与前および投与後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年2月2日
一次修了 (実際)
2020年12月21日
研究の完了 (実際)
2020年12月21日
試験登録日
最初に提出
2015年1月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年1月29日
最初の投稿 (見積もり)
2015年1月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月3日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- ARRAY-797-001
- C4411001 (その他の識別子：Alias Study Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
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