Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En rollover-studie av ARRY-371797 hos pasienter med LMNA-relatert dilatert kardiomyopati

3. mars 2022 oppdatert av: Pfizer

En åpen rullende studie av ARRY-371797 hos pasienter med symptomatisk genetisk utvidet kardiomyopati på grunn av en Lamin A/C-genmutasjon

Dette er en rollover-studie designet for å undersøke sikkerheten og effektiviteten til undersøkelsesstudiemedikamentet ARRY-371797 hos pasienter som tidligere har mottatt ARRY-371797 i en studie for pasienter med LMNA-relatert dilatert kardiomyopati sponset av Array BioPharma og kan, etter etterforskerens mening, dra nytte av fortsatt behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53713
        • Meriter Wisconsin Heart

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mottok ARRY-371797 som behandling for en genetisk utvidet kardiomyopati sekundært til LMNA-mutasjoner i en klinisk studie sponset av Array BioPharma.
  • Kan, etter etterforskerens mening, ha nytte av fortsatt ARRY-371797-behandling.
  • Ytterligere kriterier finnes.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Avbrutt behandling i foreldrestudien av en annen grunn enn studieavslutning eller sponsoravslutning av studien.
  • Ytterligere kriterier finnes.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ARRY-371797
Legemiddel: ARRY-371797, p38-hemmer, oral
flere doser, enkelt skjema

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. maksimalt opptil 282 uker)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. En SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. Behandlingsfremkallende bivirkninger var hendelser mellom baseline opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. maksimalt opptil 282 uker) som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling. Bivirkninger inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
Baseline opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. maksimalt opptil 282 uker)
Antall deltakere med endring fra baselineverdi i kliniske laboratoriehematologiske testresultater til dårligste verdi
Tidsramme: Baseline, Post-Baseline (når som helst fra første dose av studiemedikamentet til maksimal varighet på opptil 282 uker)
I dette utfallsmålet, antall deltakere med baseline laboratoriehematologiverdier i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria (NCI-CTC) karakter (grad 0= innenfor normale grenser, grad 1=mild, grad 2=moderat, grad 3= alvorlig, Grad 4 = livstruende) og tilsvarende endringer/skifte til de dårligste CTC-karakterene etter baseline ble presentert. Skiftdata er rapportert for hematologiske parametere: hemoglobin (g/L), blodplater (10^9/L), leukocytter (10^9/L), nøytrofiler (10^9/L), lymfocytter (10^9/L). ) og eosinofiler (10^9/L). Baseline ble definert som siste ikke-manglende verdi før den første administrasjonen av studiebehandlingen i foreldrestudien og verste post-baseline-verdi definert som dårligste verdi mellom første dose av studiemedikamentet opp til maksimalt 282 uker. Bare de kategoriene der minst 1 deltaker hadde data ble rapportert.
Baseline, Post-Baseline (når som helst fra første dose av studiemedikamentet til maksimal varighet på opptil 282 uker)
Antall deltakere med endring fra baselineverdi i kliniske laboratoriekjemitestresultater til dårligste verdi
Tidsramme: Baseline, Post-Baseline (når som helst fra første dose av studiemedikamentet til maksimal varighet på opptil 282 uker)
I dette utfallsmålet, antall deltakere med baseline laboratoriekjemiverdier i henhold til NCI-CTC karakter (grad 0= innenfor normale grenser, grad 1=mild, grad 2=moderat, grad 3= alvorlig, grad 4= livstruende) og tilsvarende endringer/skifte til de dårligste CTC-karakterene etter baseline ble presentert. Skiftdata er rapportert for laboratorieparametre: alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, internasjonal enhet per liter (IE/L), albumin, bilirubin, ureanitrogen, kalsium, kreatinin, glukose, magnesium, protein og fosfat gram per desiliter ( g/dL), kalium og natrium, millimol per liter (mmol/L). Baseline ble definert som siste ikke-manglende verdi før den første administrasjonen av studiebehandlingen i foreldrestudien og verste post-baseline-verdi definert som dårligste verdi mellom første dose av studiemedikamentet opp til maksimalt 282 uker. Bare de kategoriene der minst 1 deltaker hadde data ble rapportert.
Baseline, Post-Baseline (når som helst fra første dose av studiemedikamentet til maksimal varighet på opptil 282 uker)
Antall deltakere med unormale fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Baseline opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. maksimalt opptil 282 uker)
Fysisk undersøkelse inkluderte vurdering av hud, hode, ører, øyne, nese, svelg, kardiovaskulært system, mage og lunger. Unormalitet i fysisk undersøkelse var basert på etterforskerens skjønn.
Baseline opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. maksimalt opptil 282 uker)
Antall deltakere med abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Baseline opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. maksimalt opptil 282 uker)
Følgende vitale tegn-parametere ble analysert ved bruk av forhåndsspesifiserte resultater for tegn på klinisk betydning: systolisk blodtrykk i millimeter kvikksølv (mmHg): <90 mmHg og ≥160 mmHg, diastolisk blodtrykk: <60 mmHg og ≥100 mmHg, hjertefrekvens i slag per minutt (bpm): <40bpm og >120 bpm, temperatur i grader Celsius (C): <36,1 og > 37,2 grader C.
Baseline opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. maksimalt opptil 282 uker)
Antall deltakere med unormale funn av 12-avlednings elektrokardiogram (EKG).
Tidsramme: Baseline opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. maksimalt opptil 282 uker)
Følgende EKG-parametere ble analysert ved bruk av et forhåndsspesifisert resultatområde for tegn på klinisk signifikans: hjertefrekvens: <40 bpm og >120 bpm; QT/QTcF (QT-intervall korrigert med Fridericias formel) kriterier: QT-intervall >500 ms; QTcF-intervall >450 ms; eller endre fra baseline i QTcF >30 ms.
Baseline opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. maksimalt opptil 282 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i seks minutters gangtest (6MWT) avstand på dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk
Tidsramme: Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
6MWT var avstanden som en deltaker raskt kunne gå på et flatt, hardt underlag i løpet av 6 minutter. Deltakerne ble bedt om å gå en fastsatt kurs på 30 meter i 6 minutter (tidsbestemt), og avstanden som gikk (i meter) ble registrert. Endring fra baseline i 6MWT avstand på angitte tidspunkter ble rapportert. Baseline ble definert som siste ikke-manglende verdi før den første administrasjonen av studiebehandlingen i foreldrestudien.
Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Endring fra baseline i venstre ventrikulær ende systolisk indeks (LVESVI) og venstre ventrikulær ende diastolisk volumindeks (LVEDVI) på dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig termineringsbesøk
Tidsramme: Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
LVESVI og LVEDVI var ekkokardiografisk vurdering av venstre ventrikkel-remodellering. Baseline ble definert som siste ikke-manglende verdi før den første administrasjonen av studiebehandlingen i foreldrestudien.
Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Endring fra baseline i venstre ventrikkelmasse (LVM) på dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk
Tidsramme: Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
LVM er vekten av venstre ventrikkel i gram beregnet ved ekkokardiografi. For dette utfallsmålet er baseline grunnlinjen før dosen av foreldrestudien.
Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Endring fra baseline i venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) på dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk
Tidsramme: Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
LVEF var brøkdelen av det endediastoliske volumet (EDV) som ble kastet ut av venstre ventrikkel med hver sammentrekning, estimert ved ekkokardiografi. EDV var volumet av blod i en ventrikkel rett før en sammentrekning. Baseline ble definert som siste ikke-manglende verdi før den første administrasjonen av studiebehandlingen i foreldrestudien.
Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Endring fra baseline i venstre ventrikkelmasse (LVM) til volumforhold på dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig termineringsbesøk
Tidsramme: Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
LVM delt på sluttdiastolisk volum, estimert ved ekkokardiografi. Baseline ble definert som siste ikke-manglende verdi før den første administrasjonen av studiebehandlingen i foreldrestudien.
Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Endring fra baseline i høyre ventrikulær ende diastolisk diameter på dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk
Tidsramme: Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Den indre diameteren til høyre ventrikkel ved slutten av diastolen, målt ved ekkokardiografi. Baseline ble definert som siste ikke-manglende verdi før den første administrasjonen av studiebehandlingen i foreldrestudien.
Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Endring fra baseline i høyre ventrikkel-fraksjonsområde på dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk
Tidsramme: Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Høyre ventrikkels fraksjonsarealendring er et mål på global høyre ventrikkels systoliske funksjon estimert ved ekkokardiografi. For dette utfallsmålet er baseline grunnlinjen før dosen av foreldrestudien.
Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Endring fra baseline i 36-element kortform (SF-36) helseundersøkelsesscore på dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk
Tidsramme: Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
SF-36 helseundersøkelsen er en deltakerrapportert undersøkelse for å måle deltakerens helse. Det er et spørreskjema med 36 elementer som brukes til å måle 8 ulike aspekter ved helse (vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, fysisk rollefunksjon, følelsesmessig rollefunksjon, sosial rollefunksjon, mental helse). Poengområdet for hvert av de 8 aspektene var fra 0 (maksimal funksjonshemming) til 100 (ingen funksjonshemming), høyere skårer indikerer god helsetilstand. For denne analysen ble baseline definert som siste ikke-manglende verdi før den første administrasjonen av studiebehandlingen i foreldrestudien.
Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Endring fra baseline i livskvalitet av Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)-score på dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk
Tidsramme: Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
KCCQ var et 23-elements hjertesviktspesifikt spørreskjema kvantifisert i følgende 10 oppsummeringsskårer: fysisk begrensningsscore, symptomfrekvensskåre, symptomalvorlighetsskåre, symptomstabilitetsscore, total symptomscore, livskvalitetsscore, sosial interferensscore, selveffektivitetsscore. , samlet oppsummering og klinisk oppsummering. Disse skårene varierte fra 0 til 100, der høyere skårer indikerte bedre funksjon, færre symptomer og bedre sykdomsspesifikk livskvalitet. For denne analysen ble baseline definert som siste ikke-manglende verdi før den første administrasjonen av studiebehandlingen i foreldrestudien.
Baseline, dag 1, uke 24, 48, 72, 96 og tidlig avslutningsbesøk (når som helst innenfor maksimal varighet på opptil 282 uker)
Gjennomsnittlig plasmakonsentrasjon av ARRY-371797 og metabolitter (AR00420643, AR00428028, AR00486705)
Tidsramme: Før dose og etter dose på dag 1, uke 12 og 24
Plasmakonsentrasjoner av ARRY-371797 og dets metabolitter (AR00420643, AR00428028 og AR00486705) ble oppsummert på dag 1, uke 12 og 24 både før og etter dose.
Før dose og etter dose på dag 1, uke 12 og 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

21. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

21. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2015

Først lagt ut (Anslag)

30. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARRAY-797-001
  • C4411001 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere