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Uno studio di rollover su ARRY-371797 in pazienti con cardiomiopatia dilatativa correlata a LMNA

3 marzo 2022 aggiornato da: Pfizer

Uno studio rollover in aperto su ARRY-371797 in pazienti con cardiomiopatia dilatativa genetica sintomatica dovuta a una mutazione del gene Lamin A/C

Questo è uno studio di rollover progettato per indagare la sicurezza e l'efficacia del farmaco in studio sperimentale ARRY-371797 in pazienti che hanno precedentemente ricevuto ARRY-371797 in uno studio per pazienti con cardiomiopatia dilatativa correlata a LMNA sponsorizzato da Array BioPharma e può, secondo l'opinione dello sperimentatore, trarre beneficio dal proseguimento del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53713
        • Meriter Wisconsin Heart

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Ha ricevuto ARRY-371797 come trattamento per una cardiomiopatia dilatativa genetica secondaria a mutazioni LMNA in uno studio clinico sponsorizzato da Array BioPharma.
  • Può, secondo l'opinione dello sperimentatore, trarre beneficio dal trattamento continuato con ARRY-371797.
  • Esistono criteri aggiuntivi.

Criteri chiave di esclusione:

  • Interruzione del trattamento nello studio principale per qualsiasi motivo diverso dal completamento dello studio o dalla cessazione dello studio da parte dello Sponsor.
  • Esistono criteri aggiuntivi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARRY-371797
Droga: ARRY-371797, inibitore di p38, orale
dose multipla, singola schedula

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero, massimo fino a 282 settimane)
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Un SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli eventi avversi emersi dal trattamento erano eventi tra il basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (vale a dire, massimo fino a 282 settimane) che erano assenti prima del trattamento o che erano peggiorati rispetto allo stato pre-trattamento. Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero, massimo fino a 282 settimane)
Numero di partecipanti con variazione dal valore basale nei risultati dei test ematologici di laboratorio clinico al valore peggiore
Lasso di tempo: Basale, post-basale (in qualsiasi momento dalla prima dose del farmaco in studio alla durata massima fino a 282 settimane)
In questa misura di esito, il numero di partecipanti con valori di ematologia di laboratorio al basale secondo il grado NCI-CTC (National Cancer Institute Common Terminology Criteria) (Grado 0 = entro i limiti normali, Grado 1 = Lieve, Grado 2 = Moderato, Grado 3 = Grave, Grado 4 = pericolo di vita) e sono stati presentati i corrispondenti cambiamenti/passaggio ai peggiori gradi CTC dopo il basale. I dati di shift sono stati riportati per i parametri ematologici: emoglobina (g/L), piastrine (10^9/L), leucociti (10^9/L), neutrofili (10^9/L), linfociti (10^9/L) ) ed eosinofili (10^9/L). Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della somministrazione iniziale del trattamento in studio nello studio parent e il peggior valore post-basale definito come il peggior valore tra la prima dose del farmaco in studio fino a un massimo di 282 settimane. Sono state riportate solo le categorie in cui almeno 1 partecipante disponeva di dati.
Basale, post-basale (in qualsiasi momento dalla prima dose del farmaco in studio alla durata massima fino a 282 settimane)
Numero di partecipanti con variazione dal valore basale nei risultati dei test di chimica di laboratorio clinico al valore peggiore
Lasso di tempo: Basale, post-basale (in qualsiasi momento dalla prima dose del farmaco in studio alla durata massima fino a 282 settimane)
In questa misura di esito, il numero di partecipanti con valori di chimica di laboratorio al basale secondo il grado NCI-CTC (Grado 0= entro i limiti normali, Grado 1=lieve, Grado 2=Moderato, Grado 3=Severo, Grado 4= Pericoloso per la vita) e sono stati presentati i corrispondenti cambiamenti/passaggio ai peggiori gradi CTC dopo il basale. I dati di spostamento sono stati riportati per i parametri di laboratorio: alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, unità internazionali per litro (IU/L), albumina, bilirubina, azoto ureico, calcio, creatinina, glucosio, magnesio, grammi di proteine ​​e fosfato per decilitro ( g/dL), potassio e sodio, millimoli per litro (mmol/L). Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della somministrazione iniziale del trattamento in studio nello studio parent e il peggior valore post-basale definito come il peggior valore tra la prima dose del farmaco in studio fino a un massimo di 282 settimane. Sono state riportate solo le categorie in cui almeno 1 partecipante disponeva di dati.
Basale, post-basale (in qualsiasi momento dalla prima dose del farmaco in studio alla durata massima fino a 282 settimane)
Numero di partecipanti con risultati anormali dell'esame fisico
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero, massimo fino a 282 settimane)
L'esame fisico comprendeva la valutazione di pelle, testa, orecchie, occhi, naso, gola, sistema cardiovascolare, addome e polmoni. Le anomalie nell'esame fisico erano basate sulla discrezione dell'investigatore.
Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero, massimo fino a 282 settimane)
Numero di partecipanti con anomalie nei segni vitali
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero, massimo fino a 282 settimane)
I seguenti parametri dei segni vitali sono stati analizzati utilizzando un intervallo di risultati prespecificato per i segni di rilevanza clinica: pressione arteriosa sistolica in millimetri di mercurio (mmHg): <90 mmHg e ≥160 mmHg, pressione arteriosa diastolica: <60 mmHg e ≥100 mmHg, frequenza cardiaca in battiti al minuto (bpm): <40bpm e >120 bpm, temperatura in gradi Celsius (C): <36,1 e > 37,2 gradi C.
Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero, massimo fino a 282 settimane)
Numero di partecipanti con risultati anormali dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG).
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero, massimo fino a 282 settimane)
I seguenti parametri ECG sono stati analizzati utilizzando un intervallo di risultati prespecificato per i segni di rilevanza clinica: frequenza cardiaca: <40 bpm e >120 bpm; Criteri QT/QTcF (intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia): intervallo QT >500 ms; intervallo QTcF >450 ms; o cambiamento rispetto al basale in QTcF >30 ms.
Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero, massimo fino a 282 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella distanza del Six Minute Walk Test (6MWT) al giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di fine anticipata
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
6MWT era la distanza che un partecipante poteva percorrere rapidamente su una superficie piana e dura in un periodo di 6 minuti. Ai partecipanti è stato chiesto di percorrere un percorso prestabilito di 30 metri per 6 minuti (a tempo) ed è stata registrata la distanza percorsa (in metri). È stata segnalata la variazione rispetto al basale della distanza 6MWT in punti temporali specificati. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della somministrazione iniziale del trattamento in studio nello studio genitore.
Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Variazione rispetto al basale dell'indice telesistolico del ventricolo sinistro (LVESVI) e dell'indice del volume telediastolico del ventricolo sinistro (LVEDVI) al giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata
Lasso di tempo: Basale, Giorno 1, Settimane 24, 48, 72, 96 e visita di fine anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
LVESVI e LVEDVI erano valutazione ecocardiografica del rimodellamento ventricolare sinistro. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della somministrazione iniziale del trattamento in studio nello studio genitore.
Basale, Giorno 1, Settimane 24, 48, 72, 96 e visita di fine anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Variazione rispetto al basale della massa ventricolare sinistra (LVM) al giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
LVM è il peso del ventricolo sinistro in grammi stimato dall'ecocardiografia. Per questa misura di esito, il valore di riferimento è il valore di base pre-dose dello studio parentale.
Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) al giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
LVEF era la frazione del volume telediastolico (EDV) che veniva espulso dal ventricolo sinistro ad ogni contrazione, stimata mediante ecocardiografia. EDV era il volume di sangue all'interno di un ventricolo immediatamente prima di una contrazione. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della somministrazione iniziale del trattamento in studio nello studio genitore.
Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Variazione dal basale della massa ventricolare sinistra (LVM) al rapporto volumetrico al giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
LVM diviso per il volume telediastolico, stimato mediante ecocardiografia. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della somministrazione iniziale del trattamento in studio nello studio genitore.
Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Variazione rispetto al basale del diametro telediastolico del ventricolo destro al giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Il diametro interno del ventricolo destro alla fine della diastole, misurato mediante ecocardiografia. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della somministrazione iniziale del trattamento in studio nello studio genitore.
Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Variazione rispetto al basale nell'area frazionaria del ventricolo destro al giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
La variazione dell'area frazionaria del ventricolo destro è una misura della funzione sistolica globale del ventricolo destro stimata dall'ecocardiografia. Per questa misura di esito, il valore di riferimento è il valore di base pre-dose dello studio parentale.
Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del sondaggio sulla salute in forma breve a 36 elementi (SF-36) al giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di fine anticipata
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Il sondaggio sulla salute SF-36 è un sondaggio riportato dai partecipanti per misurare la salute dei partecipanti. Si tratta di un questionario di 36 voci utilizzato per misurare 8 diversi aspetti della salute (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezioni generali sulla salute, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale, salute mentale). L'intervallo di punteggio per ciascuno degli 8 aspetti andava da 0 (massima disabilità) a 100 (nessuna disabilità), punteggi più alti indicavano buone condizioni di salute. Per questa analisi, il valore basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della somministrazione iniziale del trattamento in studio nello studio genitore.
Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Variazione rispetto al basale nella qualità della vita in base ai punteggi del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) al giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di interruzione anticipata
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
KCCQ era un questionario specifico per l'insufficienza cardiaca di 23 voci quantificato nei seguenti 10 punteggi riassuntivi: punteggio di limitazione fisica, punteggio di frequenza dei sintomi, punteggio di gravità dei sintomi, punteggio di stabilità dei sintomi, punteggio totale dei sintomi, punteggio di qualità della vita, punteggio di interferenza sociale, punteggio di autoefficacia , punteggio di riepilogo generale e punteggio di riepilogo clinico. Questi punteggi variavano da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicavano un migliore funzionamento, meno sintomi e una migliore qualità della vita specifica per malattia. Per questa analisi, il valore basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della somministrazione iniziale del trattamento in studio nello studio genitore.
Basale, giorno 1, settimane 24, 48, 72, 96 e visita di conclusione anticipata (in qualsiasi momento entro la durata massima fino a 282 settimane)
Concentrazione plasmatica media di ARRY-371797 e metaboliti (AR00420643, AR00428028, AR00486705)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose il Giorno 1, le Settimane 12 e 24
Le concentrazioni plasmatiche di ARRY-371797 e dei suoi metaboliti (AR00420643, AR00428028 e AR00486705) sono state riassunte al giorno 1, settimane 12 e 24 sia prima che dopo la dose.
Pre-dose e post-dose il Giorno 1, le Settimane 12 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 febbraio 2015

Completamento primario (Effettivo)

21 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

21 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

30 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARRAY-797-001
  • C4411001 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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