Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En rollover-undersøgelse af ARRY-371797 hos patienter med LMNA-relateret dilateret kardiomyopati

3. marts 2022 opdateret af: Pfizer

En åben-label rollover-undersøgelse af ARRY-371797 hos patienter med symptomatisk genetisk dilateret kardiomyopati på grund af en Lamin A/C-genmutation

Dette er et rollover-studie designet til at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​forsøgsstudielægemidlet ARRY-371797 hos patienter, der tidligere har modtaget ARRY-371797 i et studie for patienter med LMNA-relateret dilateret kardiomyopati sponsoreret af Array BioPharma og kan efter investigators mening, drage fordel af fortsat behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53713
        • Meriter Wisconsin Heart

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Modtog ARRY-371797 som behandling for en genetisk dilateret kardiomyopati sekundær til LMNA-mutationer i et klinisk studie sponsoreret af Array BioPharma.
  • Kan efter efterforskerens mening drage fordel af fortsat ARRY-371797-behandling.
  • Der findes yderligere kriterier.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Afbrudt behandling i moderstudiet af en hvilken som helst anden grund end undersøgelsens afslutning eller sponsorafslutning af undersøgelsen.
  • Der findes yderligere kriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARRY-371797
Medicin: ARRY-371797, p38-hæmmer, oral
flere doser, enkelt skema

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. maksimalt op til 282 uger)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. Behandlingsfremkaldende bivirkninger var hændelser mellem baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. maksimalt op til 282 uger), som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling. Bivirkninger omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. maksimalt op til 282 uger)
Antal deltagere med ændring fra basisværdi i kliniske laboratoriehæmatologiske testresultater til værste værdi
Tidsramme: Baseline, Post-Baseline (når som helst fra første dosis af forsøgslægemidlet til maksimal varighed på op til 282 uger)
I dette resultatmål, antallet af deltagere med baseline laboratoriehæmatologiværdier i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria (NCI-CTC) grad (grad 0= inden for normale grænser, grad 1=mild, grad 2=moderat, grad 3= svær, Grad 4 = livstruende) og tilsvarende ændringer/skift til de værste CTC-grader efter baseline blev præsenteret. Forskydningsdata er blevet rapporteret for hæmatologiske parametre: hæmoglobin (g/L), blodplader (10^9/L), leukocytter (10^9/L), neutrofiler (10^9/L), lymfocytter (10^9/L). ) og eosinofiler (10^9/L). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende administration af undersøgelsesbehandlingen i moderstudiet og den værste post-baseline værdi defineret som den værste værdi mellem første dosis af undersøgelseslægemidlet op til maksimum 282 uger. Kun de kategorier, hvori mindst 1 deltager havde data, blev rapporteret.
Baseline, Post-Baseline (når som helst fra første dosis af forsøgslægemidlet til maksimal varighed på op til 282 uger)
Antal deltagere med ændring fra basisværdi i kliniske laboratoriekemi-testresultater til værste værdi
Tidsramme: Baseline, Post-Baseline (når som helst fra første dosis af forsøgslægemidlet til maksimal varighed på op til 282 uger)
I dette resultatmål er antallet af deltagere med baseline laboratoriekemiværdier i henhold til NCI-CTC-graden (grad 0= inden for normale grænser, grad 1=mild, grad 2=moderat, grad 3= svær, grad 4= livstruende) og tilsvarende ændringer/skift til de værste CTC-grader efter baseline blev præsenteret. Der er rapporteret skiftdata for laboratorieparametre: alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, international enhed pr. liter (IE/L), albumin, bilirubin, urinstofnitrogen, calcium, kreatinin, glucose, magnesium, protein og fosfat gram pr. deciliter ( g/dL), kalium og natrium, millimol pr. liter (mmol/L). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende administration af undersøgelsesbehandlingen i moderstudiet og den værste post-baseline værdi defineret som den værste værdi mellem første dosis af undersøgelseslægemidlet op til maksimum 282 uger. Kun de kategorier, hvori mindst 1 deltager havde data, blev rapporteret.
Baseline, Post-Baseline (når som helst fra første dosis af forsøgslægemidlet til maksimal varighed på op til 282 uger)
Antal deltagere med unormale fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. maksimalt op til 282 uger)
Fysisk undersøgelse omfattede vurdering af hud, hoved, ører, øjne, næse, hals, kardiovaskulær system, mave og lunger. Abnormitet i fysisk undersøgelse var baseret på efterforskerens skøn.
Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. maksimalt op til 282 uger)
Antal deltagere med abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. maksimalt op til 282 uger)
Følgende parametre for vitale tegn blev analyseret ved hjælp af forudbestemt række resultater for tegn på klinisk signifikans: systolisk blodtryk i millimeter kviksølv (mmHg): <90 mmHg og ≥160 mmHg, diastolisk blodtryk: <60 mmHg og ≥100 mmHg, hjertefrekvens i slag pr. minut (bpm): <40bpm og >120 bpm, temperatur i grader Celsius (C): <36,1 og > 37,2 grader C.
Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. maksimalt op til 282 uger)
Antal deltagere med unormale 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) fund
Tidsramme: Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. maksimalt op til 282 uger)
Følgende EKG-parametre blev analyseret under anvendelse af forudbestemt række resultater for tegn på klinisk signifikans: hjertefrekvens: <40 bpm og >120 bpm; QT/QTcF (QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericias formel) kriterier: QT-interval >500 ms; QTcF-interval >450 ms; eller skift fra baseline i QTcF >30 ms.
Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. maksimalt op til 282 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i seks minutters gangtest (6MWT) distance på dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidligt afsluttet besøg
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
6MWT var den distance, som en deltager hurtigt kunne gå på en flad, hård overflade i løbet af 6 minutter. Deltagerne blev bedt om at gå en fastsat bane på 30 meter i 6 minutter (tidsbestemt), og den gåede distance (i meter) blev registreret. Ændring fra baseline i 6MWT-afstand på specificerede tidspunkter blev rapporteret. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende administration af undersøgelsesbehandlingen i moderstudiet.
Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ende systolisk indeks (LVESVI) og venstre ventrikulær ende diastolisk volumenindeks (LVEDVI) på dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig termineringsbesøg
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
LVESVI og LVEDVI var ekkokardiografisk vurdering af venstre ventrikulær remodellering. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende administration af undersøgelsesbehandlingen i moderstudiet.
Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masse (LVM) på dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidligt afsluttet besøg
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
LVM er vægten af ​​venstre ventrikel i gram estimeret ved ekkokardiografi. For dette resultatmål er baseline basislinjen før dosis af forældreundersøgelsen.
Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) på dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidligt afsluttet besøg
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
LVEF var den fraktion af det endediastoliske volumen (EDV), der blev slynget ud af venstre ventrikel med hver kontraktion, estimeret ved ekkokardiografi. EDV var volumenet af blod i en ventrikel umiddelbart før en kontraktion. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende administration af undersøgelsesbehandlingen i moderstudiet.
Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masse (LVM) til volumenforhold på dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidligt afsluttet besøg
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
LVM divideret med slutdiastolisk volumen, estimeret ved ekkokardiografi. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende administration af undersøgelsesbehandlingen i moderstudiet.
Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Ændring fra baseline i højre ventrikulær ende diastolisk diameter på dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidligt afsluttet besøg
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Den indre diameter af højre ventrikel ved slutningen af ​​diastolen, målt ved ekkokardiografi. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende administration af undersøgelsesbehandlingen i moderstudiet.
Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Ændring fra baseline i højre ventrikulær fraktionsområde på dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidligt afsluttet besøg
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Ændring af højre ventrikulær fraktionel areal er et mål for global højre ventrikels systoliske funktion estimeret ved ekkokardiografi. For dette resultatmål er baseline basislinjen før dosis af forældreundersøgelsen.
Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Ændring fra baseline i 36-element kortform (SF-36) sundhedsundersøgelsesresultat på dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidligt ophørsbesøg
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
SF-36 sundhedsundersøgelsen er en deltagerrapporteret undersøgelse for at måle deltagernes helbred. Det er et spørgeskema med 36 punkter, der bruges til at måle 8 forskellige aspekter af sundhed (vitalitet, fysisk funktion, kropslig smerte, generelle sundhedsopfattelser, fysisk rollefunktion, følelsesmæssig rollefunktion, social rollefunktion, mental sundhed). Scoreintervallet for hvert af de 8 aspekter var fra 0 (maksimalt handicap) til 100 (ingen handicap), højere score indikerer god helbredstilstand. Til denne analyse blev baseline defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende administration af undersøgelsesbehandlingen i moderundersøgelsen.
Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Ændring fra baseline i livskvalitet af Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) resultater på dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidligt ophørsbesøg
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
KCCQ var et 23-punkts hjertesvigtsspecifikt spørgeskema kvantificeret i følgende 10 opsummerende scores: fysisk begrænsningsscore, symptomfrekvensscore, symptomsværhedsscore, symptomstabilitetsscore, total symptomscore, livskvalitetsscore, social interferensscore, self-efficacy score , samlet resuméscore og klinisk resuméscore. Disse scores varierede fra 0 til 100, hvor højere score indikerede bedre funktion, færre symptomer og bedre sygdomsspecifik livskvalitet. Til denne analyse blev baseline defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den indledende administration af undersøgelsesbehandlingen i moderundersøgelsen.
Baseline, dag 1, uge ​​24, 48, 72, 96 og tidlig afslutningsbesøg (når som helst inden for den maksimale varighed på op til 282 uger)
Gennemsnitlig plasmakoncentration af ARRY-371797 og metabolitter (AR00420643, AR00428028, AR00486705)
Tidsramme: Før dosis og efter dosis på dag 1, uge ​​12 og 24
Plasmakoncentrationer af ARRY-371797 og dets metabolitter (AR00420643, AR00428028 og AR00486705) blev opsummeret på dag 1, uge ​​12 og 24 både før og efter dosis.
Før dosis og efter dosis på dag 1, uge ​​12 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

21. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. januar 2015

Først opslået (Skøn)

30. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARRAY-797-001
  • C4411001 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner