Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie typu rollover ARRY-371797 u pacjentów z kardiomiopatią rozstrzeniową związaną z LMNA

3 marca 2022 zaktualizowane przez: Pfizer

Otwarte badanie typu „rollover” dotyczące ARRY-371797 u pacjentów z objawową genetyczną kardiomiopatią rozstrzeniową spowodowaną mutacją genu Laminy A/C

Jest to ponowne badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności badanego leku ARRY-371797 u pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali ARRY-371797 w badaniu pacjentów z kardiomiopatią rozstrzeniową związaną z LMNA, sponsorowanym przez Array BioPharma i może, w opinii badacza, czerpać korzyści z kontynuacji leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53713
        • Meriter Wisconsin Heart

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Otrzymał ARRY-371797 jako leczenie genetycznej kardiomiopatii rozstrzeniowej wtórnej do mutacji LMNA w badaniu klinicznym sponsorowanym przez Array BioPharma.
  • Może, w opinii Badacza, skorzystać z kontynuacji leczenia ARRY-371797.
  • Istnieją dodatkowe kryteria.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Przerwanie leczenia w badaniu macierzystym z jakiegokolwiek innego powodu niż ukończenie badania lub zakończenie badania przez sponsora.
  • Istnieją dodatkowe kryteria.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ARRY-371797
Lek: ARRY-371797, inhibitor p38, doustnie
dawka wielokrotna, schemat pojedynczy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. maksymalnie do 282 tygodni)
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych skutków lub uznanym za istotny z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem były zdarzeniami występującymi od wartości początkowej do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. maksymalnie do 282 tygodni), których nie było przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu sprzed leczenia. AE obejmowały zarówno poważne, jak i inne niż poważne zdarzenia niepożądane.
Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. maksymalnie do 282 tygodni)
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana od wartości wyjściowej w wynikach laboratoryjnych badań hematologicznych do wartości najgorszej
Ramy czasowe: Linia bazowa, po linii bazowej (w dowolnym czasie od pierwszej dawki badanego leku do maksymalnego czasu trwania do 282 tygodni)
W tym pomiarze wyników liczba uczestników z wyjściowymi wartościami hematologicznymi badań laboratoryjnych zgodnie ze stopniem National Cancer Institute Common Terminology Criteria (NCI-CTC) (stopień 0 = w granicach normy, stopień 1 = łagodne, stopień 2 = umiarkowane, stopień 3 = ciężki, stopień 4 = zagrażający życiu) i odpowiadające im zmiany/przesunięcie do najgorszych stopni CTC po punkcie wyjściowym. Dane dotyczące przesunięć podano dla parametrów hematologicznych: hemoglobina (g/l), płytki krwi (10^9/l), leukocyty (10^9/l), neutrofile (10^9/l), limfocyty (10^9/l) ) i eozynofile (10^9/L). Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed początkowym podaniem badanego leku w badaniu macierzystym, a najgorszą wartość po linii podstawowej zdefiniowano jako najgorszą wartość między pierwszą dawką badanego leku do maksymalnie 282 tygodni. Zgłoszono tylko te kategorie, w których co najmniej 1 uczestnik posiadał dane.
Linia bazowa, po linii bazowej (w dowolnym czasie od pierwszej dawki badanego leku do maksymalnego czasu trwania do 282 tygodni)
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana od wartości wyjściowej w wynikach badań chemii laboratorium klinicznego do wartości najgorszej
Ramy czasowe: Linia bazowa, po linii bazowej (w dowolnym czasie od pierwszej dawki badanego leku do maksymalnego czasu trwania do 282 tygodni)
W tym pomiarze wyniku liczba uczestników z wyjściowymi wartościami biochemii laboratoryjnej zgodnie ze stopniem NCI-CTC (stopień 0= w granicach normy, stopień 1=łagodny, stopień 2=umiarkowany, stopień 3= ciężki, stopień 4=zagrażający życiu) oraz przedstawiono odpowiednie zmiany/przesunięcie do najgorszych stopni CTC po wartości wyjściowej. Dane dotyczące przesunięć podano dla parametrów laboratoryjnych: aminotransferazy alaninowej, fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy asparaginianowej, jednostek międzynarodowych na litr (j.m./l), albuminy, bilirubiny, azotu mocznikowego, wapnia, kreatyniny, glukozy, magnezu, białka i fosforanów w gramach na decylitr ( g/dl), potas i sód, milimole na litr (mmol/l). Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed początkowym podaniem badanego leku w badaniu macierzystym, a najgorszą wartość po linii podstawowej zdefiniowano jako najgorszą wartość między pierwszą dawką badanego leku do maksymalnie 282 tygodni. Zgłoszono tylko te kategorie, w których co najmniej 1 uczestnik posiadał dane.
Linia bazowa, po linii bazowej (w dowolnym czasie od pierwszej dawki badanego leku do maksymalnego czasu trwania do 282 tygodni)
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badania fizykalnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. maksymalnie do 282 tygodni)
Badanie fizykalne obejmowało ocenę skóry, głowy, uszu, oczu, nosa, gardła, układu sercowo-naczyniowego, brzucha i płuc. Nieprawidłowości w badaniu fizykalnym były oparte na uznaniu badacza.
Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. maksymalnie do 282 tygodni)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. maksymalnie do 282 tygodni)
Następujące parametry funkcji życiowych zostały przeanalizowane przy użyciu wcześniej określonego zakresu wyników dla objawów o znaczeniu klinicznym: skurczowe ciśnienie krwi w milimetrach słupa rtęci (mmHg): <90 mmHg i ≥160 mmHg, rozkurczowe ciśnienie krwi: <60 mmHg i ≥100 mmHg, częstość akcji serca w uderzeniach na minutę (bpm): <40bpm i >120 bpm, temperatura w stopniach Celsjusza (C): <36,1 i > 37,2 stopnia C.
Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. maksymalnie do 282 tygodni)
Liczba uczestników z nieprawidłowym wynikiem 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. maksymalnie do 282 tygodni)
Następujące parametry EKG zostały przeanalizowane przy użyciu wcześniej określonego zakresu wyników dla objawów o znaczeniu klinicznym: częstość akcji serca: <40 uderzeń na minutę i >120 uderzeń na minutę; Kryteria QT/QTcF (odstęp QT skorygowany za pomocą wzoru Fridericii): odstęp QT >500 ms; odstęp QTcF >450 ms; lub zmiana od wartości wyjściowej w QTcF >30 ms.
Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. maksymalnie do 282 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana dystansu w stosunku do wartości wyjściowych w sześciominutowym teście marszu (6MWT) w 1. dniu, 24., 48., 72., 96. tygodniu i na wizycie przedterminowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
6MWT to odległość, jaką uczestnik mógł szybko przejść po płaskiej, twardej powierzchni w ciągu 6 minut. Uczestników poproszono o przejście ustalonej trasy o długości 30 metrów przez 6 minut (z pomiarem czasu), a przebytą odległość (w metrach) zapisywano. Odnotowano zmiany w odległości 6MWT w stosunku do wartości wyjściowych w określonych punktach czasowych. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed początkowym podaniem badanego leku w badaniu macierzystym.
Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika końcowoskurczowego lewej komory (LVESVI) i wskaźnika końcoworozkurczowej objętości lewej komory (LVEDVI) w 1. dniu, 24., 48., 72., 96. tygodniu i na wizycie przedterminowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
LVESVI i LVEDVI były echokardiograficzną oceną przebudowy lewej komory. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed początkowym podaniem badanego leku w badaniu macierzystym.
Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Zmiana masy lewej komory (LVM) w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 1., w tygodniach 24, 48, 72, 96 i na wizycie przedterminowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
LVM to masa lewej komory w gramach oszacowana za pomocą echokardiografii. W przypadku tej miary wyniku, linia bazowa jest linią bazową przed podaniem dawki w badaniu rodzica.
Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (ang. Left Ventricular Ejection Fraction, LVEF) w stosunku do wartości wyjściowych w 1. dniu, 24., 48., 72., 96. tygodniu i na wizycie przedterminowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
LVEF była ułamkiem objętości końcoworozkurczowej (EDV), która została wyrzucona z lewej komory przy każdym skurczu, oszacowana za pomocą echokardiografii. EDV to objętość krwi w komorze bezpośrednio przed skurczem. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed początkowym podaniem badanego leku w badaniu macierzystym.
Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Zmiana masy lewej komory (LVM) od wartości wyjściowej do stosunku objętości w 1. dniu, 24., 48., 72., 96. tygodniu i na wizycie przedterminowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
LVM podzielona przez objętość końcoworozkurczową, oszacowaną za pomocą echokardiografii. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed początkowym podaniem badanego leku w badaniu macierzystym.
Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej średnicy końcoworozkurczowej prawej komory w 1. dniu, 24., 48., 72., 96. tygodniu i na wizycie przedterminowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Wewnętrzna średnica prawej komory na końcu rozkurczu, mierzona za pomocą echokardiografii. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed początkowym podaniem badanego leku w badaniu macierzystym.
Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych we frakcyjnym obszarze prawej komory w dniu 1., tygodniach 24., 48., 72., 96. i na wizycie przedterminowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Frakcyjna zmiana pola powierzchni prawej komory jest miarą globalnej funkcji skurczowej prawej komory oszacowanej za pomocą echokardiografii. W przypadku tej miary wyniku, linia bazowa jest linią bazową przed podaniem dawki w badaniu rodzica.
Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Zmiana wyniku kwestionariusza zdrowotnego w 36-itemowym krótkim formularzu (SF-36) w stosunku do wartości początkowej w 1. dniu, 24., 48., 72., 96. tygodniu i na wizycie przedterminowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Ankieta zdrowotna SF-36 jest ankietą zgłaszaną przez uczestników, mającą na celu pomiar stanu zdrowia uczestnika. Jest to 36-punktowy kwestionariusz służący do pomiaru 8 różnych aspektów zdrowia (witalność, funkcjonowanie fizyczne, ból ciała, ogólne postrzeganie zdrowia, funkcjonowanie w rolach fizycznych, funkcjonowanie w rolach emocjonalnych, funkcjonowanie w rolach społecznych, zdrowie psychiczne). Zakres punktacji dla każdego z 8 aspektów wynosił od 0 (maksymalna niepełnosprawność) do 100 (brak niepełnosprawności), przy czym wyższe wyniki wskazują na dobry stan zdrowia. W tej analizie wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed początkowym podaniem badanego leku w badaniu macierzystym.
Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Zmiana jakości życia w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie wyników kwestionariusza Kansas City Cardiomiopathy Questionnaire (KCCQ) w dniu 1., tygodniach 24., 48., 72., 96. i na wizycie przedterminowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
KCCQ był 23-punktowym kwestionariuszem specyficznym dla niewydolności serca skwantyfikowanym w następujących 10 punktacjach podsumowujących: punktacja ograniczeń fizycznych, ocena częstości objawów, ocena nasilenia objawów, ocena stabilności objawów, ogólna ocena objawów, ocena jakości życia, ocena interferencji społecznej, ocena własnej skuteczności , sumaryczny wynik ogólny i sumaryczny wynik kliniczny. Wyniki te wahały się od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki wskazywały na lepsze funkcjonowanie, mniej objawów i lepszą jakość życia związaną z chorobą. W tej analizie wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed początkowym podaniem badanego leku w badaniu macierzystym.
Punkt wyjściowy, dzień 1, tydzień 24, 48, 72, 96 i wizyta przedterminowa (w dowolnym momencie w maksymalnym czasie trwania do 282 tygodni)
Średnie stężenie ARRY-371797 i metabolitów w osoczu (AR00420643, AR00428028, AR00486705)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i po dawce w dniu 1., w 12. i 24. tygodniu
Stężenia ARRY-371797 i jego metabolitów w osoczu (AR00420643, AR00428028 i AR00486705) podsumowano w 1. dniu, 12. i 24. tygodniu zarówno przed, jak i po podaniu dawki.
Przed podaniem dawki i po dawce w dniu 1., w 12. i 24. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 stycznia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARRAY-797-001
  • C4411001 (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj