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Um estudo rollover de ARRY-371797 em pacientes com cardiomiopatia dilatada relacionada ao LMNA

3 de março de 2022 atualizado por: Pfizer

Um estudo rollover aberto de ARRY-371797 em pacientes com cardiomiopatia dilatada genética sintomática devido a uma mutação no gene Lamin A/C

Este é um estudo rollover projetado para investigar a segurança e a eficácia do medicamento do estudo experimental ARRY-371797 em pacientes que receberam anteriormente ARRY-371797 em um estudo para pacientes com cardiomiopatia dilatada relacionada ao LMNA patrocinado pela Array BioPharma e pode, na opinião do investigador, obter benefícios com o tratamento continuado.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53713
        • Meriter Wisconsin Heart

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Recebeu ARRY-371797 como tratamento para uma cardiomiopatia dilatada genética secundária a mutações LMNA em um estudo clínico patrocinado pela Array BioPharma.
  • Pode, na opinião do investigador, se beneficiar do tratamento ARRY-371797 continuado.
  • Existem critérios adicionais.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Tratamento descontinuado no estudo parental por qualquer motivo que não seja a conclusão do estudo ou o término do estudo pelo patrocinador.
  • Existem critérios adicionais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ARRY-371797
Medicamento: ARRY-371797, inibidor de p38, oral
dose múltipla, esquema único

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (ou seja, máximo até 282 semanas)
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. Um SAE foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita. EAs emergentes do tratamento foram eventos entre a linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (ou seja, máximo até 282 semanas) que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram em relação ao estado pré-tratamento. Os EAs incluíram eventos adversos graves e não graves.
Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (ou seja, máximo até 282 semanas)
Número de participantes com alteração do valor da linha de base nos resultados dos testes de hematologia de laboratório clínico para o pior valor
Prazo: Linha de base, pós-linha de base (a qualquer momento desde a primeira dose do medicamento do estudo até a duração máxima de até 282 semanas)
Nesta medida de resultado, o número de participantes com valores basais de hematologia laboratorial de acordo com o grau dos Critérios Comuns de Terminologia do National Cancer Institute (NCI-CTC) (Grau 0 = dentro dos limites normais, Grau 1 = Leve, Grau 2 = Moderado, Grau 3 = Grave, Grau 4 = risco de vida) e alterações/mudança correspondentes para os piores graus de CTC após o início do estudo foram apresentados. Dados de mudança foram relatados para parâmetros hematológicos: hemoglobina (g/L), plaquetas (10^9/L), leucócitos (10^9/L), neutrófilos (10^9/L), linfócitos (10^9/L ) e eosinófilos (10^9/L). A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração inicial do tratamento do estudo no estudo parental e o pior valor pós-linha de base definido como o pior valor entre a primeira dose do medicamento do estudo até o máximo de 282 semanas. Apenas as categorias em que pelo menos 1 participante tinha dados foram relatadas.
Linha de base, pós-linha de base (a qualquer momento desde a primeira dose do medicamento do estudo até a duração máxima de até 282 semanas)
Número de participantes com alteração do valor da linha de base nos resultados do teste químico de laboratório clínico para o pior valor
Prazo: Linha de base, pós-linha de base (a qualquer momento desde a primeira dose do medicamento do estudo até a duração máxima de até 282 semanas)
Nesta medida de resultado, o número de participantes com valores de química de laboratório de linha de base de acordo com o grau NCI-CTC (Grau 0 = dentro dos limites normais, Grau 1 = Leve, Grau 2 = Moderado, Grau 3 = Grave, Grau 4 = Risco de vida) e mudanças/mudança correspondentes para os piores graus de CTC após a linha de base foram apresentadas. Dados de mudança foram relatados para parâmetros laboratoriais: alanina aminotransferase, fosfatase alcalina, aspartato aminotransferase, unidade internacional por litro (UI/L), albumina, bilirrubina, nitrogênio ureico, cálcio, creatinina, glicose, magnésio, proteína e fosfato gramas por decilitro ( g/dL), potássio e sódio, milimol por litro (mmol/L). A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração inicial do tratamento do estudo no estudo parental e o pior valor pós-linha de base definido como o pior valor entre a primeira dose do medicamento do estudo até o máximo de 282 semanas. Apenas as categorias em que pelo menos 1 participante tinha dados foram relatadas.
Linha de base, pós-linha de base (a qualquer momento desde a primeira dose do medicamento do estudo até a duração máxima de até 282 semanas)
Número de participantes com achados de exame físico anormais
Prazo: Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (ou seja, máximo até 282 semanas)
O exame físico incluiu a avaliação da pele, cabeça, orelhas, olhos, nariz, garganta, sistema cardiovascular, abdome e pulmões. Anormalidades no exame físico foram baseadas no critério do investigador.
Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (ou seja, máximo até 282 semanas)
Número de participantes com anormalidades nos sinais vitais
Prazo: Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (ou seja, máximo até 282 semanas)
Os seguintes parâmetros de sinais vitais foram analisados ​​usando uma faixa pré-especificada de resultados para sinais de significância clínica: pressão arterial sistólica em milímetros de mercúrio (mmHg): <90 mmHg e ≥160 mmHg, pressão arterial diastólica: <60 mmHg e ≥100 mmHg, frequência cardíaca em batimentos por minuto (bpm): <40bpm e >120 bpm, temperatura em graus Celsius (C): <36,1 e > 37,2 graus C.
Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (ou seja, máximo até 282 semanas)
Número de participantes com achados anormais de eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (ou seja, máximo até 282 semanas)
Os seguintes parâmetros de ECG foram analisados ​​usando uma faixa pré-especificada de resultados para sinais de significância clínica: frequência cardíaca: <40bpm e >120 bpm; Critérios QT/QTcF (intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia): intervalo QT >500 ms; intervalo QTcF >450 ms; ou alteração da linha de base em QTcF >30 ms.
Linha de base até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (ou seja, máximo até 282 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na distância do teste de caminhada de seis minutos (6MWT) no dia 1, semanas 24, 48, 72, 96 e visita de término antecipado
Prazo: Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
O TC6 foi a distância que um participante poderia caminhar rapidamente em uma superfície plana e dura em um período de 6 minutos. Os participantes foram solicitados a percorrer um percurso definido de 30 metros por 6 minutos (cronometrado) e a distância percorrida (em metros) foi registrada. Mudança da linha de base na distância 6MWT em pontos de tempo especificados foram relatados. A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração inicial do tratamento do estudo no estudo parental.
Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
Alteração da linha de base no índice sistólico final do ventrículo esquerdo (LVESVI) e no índice de volume diastólico final do ventrículo esquerdo (LVEDVI) no dia 1, semanas 24, 48, 72, 96 e visita de término precoce
Prazo: Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e visita de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
LVESVI e LVEDVI foram avaliações ecocardiográficas da remodelação ventricular esquerda. A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração inicial do tratamento do estudo no estudo parental.
Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e visita de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
Mudança da linha de base na massa ventricular esquerda (LVM) no dia 1, semanas 24, 48, 72, 96 e visita de término precoce
Prazo: Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
LVM é o peso do ventrículo esquerdo em gramas estimado por ecocardiografia. Para esta medida de resultado, a linha de base é a linha de base pré-dose do estudo principal.
Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
Mudança da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) no dia 1, semanas 24, 48, 72, 96 e visita de término precoce
Prazo: Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
FEVE foi a fração do volume diastólico final (VDE) que foi ejetado do ventrículo esquerdo a cada contração, estimado por ecocardiografia. EDV era o volume de sangue dentro de um ventrículo imediatamente antes de uma contração. A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração inicial do tratamento do estudo no estudo parental.
Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
Mudança da linha de base na massa ventricular esquerda (LVM) para a relação de volume no dia 1, semanas 24, 48, 72, 96 e visita de término antecipado
Prazo: Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
MVE dividido pelo volume diastólico final, estimado por ecocardiografia. A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração inicial do tratamento do estudo no estudo parental.
Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
Mudança da linha de base no diâmetro diastólico final do ventrículo direito no dia 1, semanas 24, 48, 72, 96 e visita de término precoce
Prazo: Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
O diâmetro interno do ventrículo direito no final da diástole, medido por ecocardiografia. A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração inicial do tratamento do estudo no estudo parental.
Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
Mudança da linha de base na área fracionária do ventrículo direito no dia 1, semanas 24, 48, 72, 96 e visita de término antecipado
Prazo: Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
A alteração da área fracionada do ventrículo direito é uma medida da função sistólica global do ventrículo direito estimada por ecocardiografia. Para esta medida de resultado, a linha de base é a linha de base pré-dose do estudo principal.
Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
Mudança da linha de base no formulário curto de 36 itens (SF-36) Pontuação da pesquisa de saúde no dia 1, semanas 24, 48, 72, 96 e visita de rescisão antecipada
Prazo: Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
A pesquisa de saúde SF-36 é uma pesquisa relatada pelo participante para medir a saúde do participante. É um questionário de 36 itens usado para medir 8 vários aspectos da saúde (vitalidade, funcionamento físico, dor corporal, percepções gerais de saúde, funcionamento do papel físico, funcionamento do papel emocional, funcionamento do papel social, saúde mental). A escala de pontuação para cada um dos 8 aspectos foi de 0 (incapacidade máxima) a 100 (sem incapacidade), pontuações mais altas indicam boas condições de saúde. Para esta análise, a linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração inicial do tratamento do estudo no estudo parental.
Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
Mudança da linha de base na qualidade de vida pelas pontuações do Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ) no Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e Visita de Rescisão Antecipada
Prazo: Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
O KCCQ era um questionário específico para insuficiência cardíaca com 23 itens quantificado em 10 pontuações resumidas: pontuação de limitação física, pontuação de frequência de sintomas, pontuação de gravidade de sintomas, pontuação de estabilidade de sintomas, pontuação total de sintomas, pontuação de qualidade de vida, pontuação de interferência social, pontuação de autoeficácia , pontuação resumida geral e pontuação resumida clínica. Essas pontuações variaram de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicavam melhor funcionamento, menos sintomas e melhor qualidade de vida específica da doença. Para esta análise, a linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração inicial do tratamento do estudo no estudo parental.
Linha de base, Dia 1, Semanas 24, 48, 72, 96 e consulta de término antecipado (a qualquer momento dentro da duração máxima de até 282 semanas)
Concentração plasmática média de ARRY-371797 e metabólitos (AR00420643, AR00428028, AR00486705)
Prazo: Pré-dose e pós-dose no Dia 1, Semanas 12 e 24
As concentrações plasmáticas de ARRY-371797 e seus metabólitos (AR00420643, AR00428028 e AR00486705) foram resumidas no Dia 1, Semanas 12 e 24 em pré e pós-dose.
Pré-dose e pós-dose no Dia 1, Semanas 12 e 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de fevereiro de 2015

Conclusão Primária (Real)

21 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

21 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de janeiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de janeiro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

30 de janeiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2022

Última verificação

1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARRAY-797-001
  • C4411001 (Outro identificador: Alias Study Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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