LMNA 관련 확장성 심근병증 환자에서 ARRY-371797의 롤오버 연구
2022년 3월 3일 업데이트: Pfizer
Lamin A/C 유전자 돌연변이로 인한 증후성 유전성 확장성 심근병증 환자에서 ARRY-371797의 공개 라벨 롤오버 연구
이것은 Array BioPharma가 후원하는 LMNA 관련 확장성 심근병증 환자를 대상으로 한 연구에서 이전에 ARRY-371797을 투여받은 환자에서 조사 연구 약물 ARRY-371797의 안전성과 유효성을 조사하기 위해 고안된 롤오버 연구이며, 연구자의 의견으로는 지속적인 치료를 통해 혜택을 얻습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University Of Colorado Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham & Women's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53713
- Meriter Wisconsin Heart
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- Array BioPharma가 후원하는 임상 연구에서 LMNA 돌연변이에 이차적인 유전성 확장성 심근병증 치료제로 ARRY-371797을 받았습니다.
- 조사자의 의견에 따라 ARRY-371797 치료를 지속하는 것이 도움이 될 수 있습니다.
- 추가 기준이 있습니다.
주요 제외 기준:
- 연구 완료 또는 스폰서 연구 종료 이외의 이유로 모 연구에서 중단된 치료.
- 추가 기준이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARRY-371797
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다중 투여, 단일 일정
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지의 기준선(즉, 최대 282주)
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
치료 긴급 AE는 기준선에서 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일(즉, 최대 282주) 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건이었습니다.
AE에는 심각한 부작용과 심각하지 않은 부작용이 모두 포함되었습니다.
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연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지의 기준선(즉, 최대 282주)
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임상 실험실 혈액학 검사 결과의 기준값에서 최악의 값으로 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 기준선 이후(연구 약물의 첫 번째 투여부터 최대 282주까지의 최대 기간까지 언제든지)
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이 결과 측정에서 NCI-CTC(National Cancer Institute Common Terminology Criteria) 등급(등급 0=정상 범위 내, 등급 1=경증, 등급 2=중등도, 등급 3= 중증, 등급 4 = 생명을 위협함) 및 베이스라인 이후 최악의 CTC 등급으로의 상응하는 변화/이동이 제시되었다.
혈액학 매개변수에 대한 이동 데이터가 보고되었습니다: 헤모글로빈(g/L), 혈소판(10^9/L), 백혈구(10^9/L), 호중구(10^9/L), 림프구(10^9/L) ) 및 호산구(10^9/L).
기준선은 모 연구에서 연구 치료제의 초기 투여 전 마지막 비결측 값으로 정의되었고 기준선 후 최악 값은 최대 282주까지 연구 약물의 첫 번째 투여 사이의 최악 값으로 정의되었습니다.
최소한 1명의 참가자가 데이터를 가지고 있는 범주만 보고되었습니다.
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기준선, 기준선 이후(연구 약물의 첫 번째 투여부터 최대 282주까지의 최대 기간까지 언제든지)
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임상 실험실 화학 검사 결과의 기준값에서 최악의 값으로 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 기준선 이후(연구 약물의 첫 번째 투여부터 최대 282주까지의 최대 기간까지 언제든지)
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이 결과 측정에서 NCI-CTC 등급(등급 0=정상 범위 내, 등급 1=경증, 등급 2=중등도, 등급 3= 중증, 등급 4= 생명을 위협함)에 따른 기준 실험실 화학 값을 가진 참가자 수 및 베이스라인 이후 최악의 CTC 등급으로의 상응하는 변화/이동이 제시되었다.
실험실 매개변수에 대한 이동 데이터가 보고되었습니다: 알라닌 아미노전이효소, 알칼리 포스파타제, 아스파르테이트 아미노전이효소, 리터당 국제 단위(IU/L), 알부민, 빌리루빈, 요소 질소, 칼슘, 크레아티닌, 포도당, 마그네슘, 단백질 및 인산염 그램/데시리터( g/dL), 칼륨 및 나트륨, 리터당 밀리몰(mmol/L).
기준선은 모 연구에서 연구 치료제의 초기 투여 전 마지막 비결측 값으로 정의되었고 기준선 후 최악 값은 최대 282주까지 연구 약물의 첫 번째 투여 사이의 최악 값으로 정의되었습니다.
최소한 1명의 참가자가 데이터를 가지고 있는 범주만 보고되었습니다.
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기준선, 기준선 이후(연구 약물의 첫 번째 투여부터 최대 282주까지의 최대 기간까지 언제든지)
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신체 검사 결과 이상 참가자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지의 기준선(즉, 최대 282주)
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신체 검사에는 피부, 머리, 귀, 눈, 코, 인후, 심혈관계, 복부 및 폐의 평가가 포함되었습니다.
신체 검사의 이상 여부는 조사관의 판단에 따랐다.
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연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지의 기준선(즉, 최대 282주)
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활력 징후에 이상이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지의 기준선(즉, 최대 282주)
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임상적 의미의 징후에 대해 미리 지정된 결과 범위를 사용하여 다음과 같은 활력 징후 매개변수를 분석했습니다. 수축기 혈압(mmHg): <90 mmHg 및 ≥160 mmHg, 이완기 혈압: <60 mmHg 및 ≥100 mmHg, 심박수 분당 심박수(bpm): <40bpm 및 >120bpm, 온도(섭씨)(C): <36.1 및 > 37.2°C.
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연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지의 기준선(즉, 최대 282주)
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비정상적인 12-리드 심전도(ECG) 소견이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지의 기준선(즉, 최대 282주)
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임상적 의미의 징후에 대해 미리 지정된 범위의 결과를 사용하여 다음 ECG 매개변수를 분석했습니다. 심박수: <40bpm 및 >120bpm; QT/QTcF(Fridericia 공식을 사용하여 보정된 QT 간격) 기준: QT 간격 >500ms; QTcF 간격 >450ms; 또는 기준선에서 QTcF >30ms로 변경합니다.
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연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지의 기준선(즉, 최대 282주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1일차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차 및 조기 종료 방문 시 6분 도보 테스트(6MWT) 거리에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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6MWT는 참가자가 6분 동안 평평하고 단단한 표면을 빠르게 걸을 수 있는 거리입니다.
참가자들은 정해진 코스 30m를 6분 동안(시간 제한) 걷도록 요청받았고, 걸은 거리(미터)를 기록했습니다.
지정된 시점에서 기준선으로부터 6MWT 거리의 변화가 보고되었습니다.
기준선은 모 연구에서 연구 치료제를 처음 투여하기 전의 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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1일차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차 및 조기 종료 방문 시 좌심실 수축기 말기 지수(LVESVI) 및 좌심실 확장기 말기 용적 지수(LVEDVI)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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LVESVI 및 LVEDVI는 좌심실 리모델링의 심초음파 평가였다.
기준선은 모 연구에서 연구 치료제를 처음 투여하기 전의 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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1일차, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문 시 좌심실 종괴(LVM)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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LVM은 심초음파로 추정한 그램 단위의 좌심실 무게입니다.
이 결과 측정의 경우 기준선은 모 연구의 투여 전 기준선입니다.
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기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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1일차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차 및 조기 종료 방문 시 좌심실 박출률(LVEF)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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LVEF는 심초음파로 추정한 각각의 수축과 함께 좌심실에서 박출된 이완기 말 부피(EDV)의 분율이었습니다.
EDV는 수축 직전의 심실 내의 혈액량이었습니다.
기준선은 모 연구에서 연구 치료제를 처음 투여하기 전의 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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1일차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차 및 조기 종료 방문 시 좌심실 종괴(LVM)의 기준선에서 용적비로의 변화
기간: 기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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LVM을 심장초음파로 추정한 최종 확장기 부피로 나눈 값입니다.
기준선은 모 연구에서 연구 치료제를 처음 투여하기 전의 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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1일차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차 및 조기 종료 방문 시 우심실 이완기말 직경의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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심초음파로 측정한 확장기 말기의 우심실 내부 직경입니다.
기준선은 모 연구에서 연구 치료제를 처음 투여하기 전의 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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1일차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차 및 조기 종료 방문 시 우심실 부분 면적의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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우심실 분획 면적 변화는 심초음파로 추정되는 전체 우심실 수축기 기능의 척도입니다.
이 결과 측정의 경우 기준선은 모 연구의 투여 전 기준선입니다.
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기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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1일차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차 및 조기 종료 방문 시 36항목 약식(SF-36) 건강 조사 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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SF-36 건강 조사는 참가자의 건강을 측정하기 위한 참가자 보고 조사입니다.
건강의 8가지 다양한 측면(활력, 신체 기능, 신체 통증, 일반적인 건강 인식, 신체적 역할 기능, 정서적 역할 기능, 사회적 역할 기능, 정신 건강)을 측정하는 데 사용되는 36개 항목 설문지입니다.
8개 측면 각각에 대한 점수 범위는 0(최대 장애)에서 100(장애 없음)까지이며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
이 분석을 위해 기준선은 모 연구에서 연구 치료제를 처음 투여하기 전의 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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1일차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차 및 조기 종료 방문 시 Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire(KCCQ) 점수에 의한 삶의 질 기준선에서 변경
기간: 기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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KCCQ는 23개 항목의 심부전 관련 설문지로 다음 10개의 요약 점수로 정량화되었습니다: 신체 제한 점수, 증상 빈도 점수, 증상 심각도 점수, 증상 안정성 점수, 총 증상 점수, 삶의 질 점수, 사회적 간섭 점수, 자기효능감 점수 , 전체 요약 점수 및 임상 요약 점수.
이 점수의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 더 나은 기능, 더 적은 증상, 더 나은 질병별 삶의 질을 나타냅니다.
이 분석을 위해 기준선은 모 연구에서 연구 치료제를 처음 투여하기 전의 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 1일, 24주, 48주, 72주, 96주 및 조기 종료 방문(최대 282주의 최대 기간 내 언제든지)
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ARRY-371797 및 대사산물의 평균 혈장 농도(AR00420643, AR00428028, AR00486705)
기간: 1일, 12주 및 24주에 투약 전 및 투약 후
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ARRY-371797 및 그 대사산물(AR00420643, AR00428028 및 AR00486705)의 혈장 농도는 투여 전 및 투여 후 모두에서 1일, 12주 및 24주에 요약되었습니다.
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1일, 12주 및 24주에 투약 전 및 투약 후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 2월 2일
기본 완료 (실제)
2020년 12월 21일
연구 완료 (실제)
2020년 12월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 1월 29일
처음 게시됨 (추정)
2015년 1월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 3일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ARRAY-797-001
- C4411001 (기타 식별자: Alias Study Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .