Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ARRY-371797:n kiertotutkimus potilailla, joilla on LMNA:han liittyvä laajentunut kardiomyopatia

torstai 3. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Pfizer

Avoin Rollover-tutkimus ARRY-371797:stä potilailla, joilla on oireinen geneettinen laajentunut kardiomyopatia, joka johtuu Lamin A/C -geenimutaatiosta

Tämä on rollover-tutkimus, jonka tarkoituksena on tutkia tutkittavan tutkimuslääkkeen ARRY-371797 turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet ARRY-371797:ää Array BioPharman sponsoroimassa tutkimuksessa potilaille, joilla on LMNA-peräinen laajentuva kardiomyopatia, ja se voi tutkijan mielestä hyötyä jatkuvasta hoidosta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University Of Colorado Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53713
        • Meriter Wisconsin Heart

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Sai ARRY-371797:n hoitona geneettiseen laajentuneeseen kardiomyopatiaan, joka johtuu LMNA-mutaatioista Array BioPharman sponsoroimassa kliinisessä tutkimuksessa.
  • Voi tutkijan mielestä hyötyä jatkuvasta ARRY-371797-hoidosta.
  • Muita kriteerejä on olemassa.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Hoito keskeytetty päätutkimuksessa jostain muusta syystä kuin tutkimuksen loppuun saattamisesta tai tutkimuksen rahoittajan lopettamisesta.
  • Muita kriteerejä on olemassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ARRY-371797
useita annoksia, yksi aikataulu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli enintään 282 viikkoon)
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma. Hoidon yhteydessä ilmenneet haittavaikutukset olivat tapahtumia lähtötilanteen välillä 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli enintään 282 viikkoon asti), jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan. AE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia haittatapahtumia.
Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli enintään 282 viikkoon)
Niiden osallistujien määrä, joiden lähtöarvo on muuttunut kliinisen laboratorion hematologian testituloksissa huonoimpaan arvoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, lähtötilanteen jälkeinen (milloin tahansa tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta enintään 282 viikon enimmäiskestoon)
Tässä tulosmittauksessa osallistujien lukumäärä, joilla on laboratoriohematologiset lähtöarvot National Cancer Instituten yleisten terminologiakriteerien (NCI-CTC) luokan mukaan (luokka 0 = normaalin rajoissa, aste 1 = lievä, aste 2 = keskivaikea, aste 3 = vaikea, Arvosana 4 = Henkeä uhkaava) ja vastaavat muutokset/siirtymä pahimpiin CTC-arvoihin lähtötilanteen jälkeen esitettiin. Hematologisten parametrien muutostiedot on raportoitu: hemoglobiini (g/l), verihiutaleet (10^9/l), leukosyytit (10^9/l), neutrofiilit (10^9/l), lymfosyytit (10^9/l) ) ja eosinofiilit (10^9/l). Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimushoidon ensimmäistä antoa emotutkimuksessa ja huonoimmaksi lähtötilanteen jälkeiseksi arvoksi, joka määriteltiin huonoimmaksi arvoksi ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen välillä 282 viikkoon asti. Vain ne luokat, joissa vähintään 1 osallistujalla oli tietoja, ilmoitettiin.
Lähtötilanne, lähtötilanteen jälkeinen (milloin tahansa tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta enintään 282 viikon enimmäiskestoon)
Niiden osallistujien määrä, joiden lähtöarvo muuttui kliinisen laboratoriokemian testituloksissa huonoimpaan arvoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, lähtötilanteen jälkeinen (milloin tahansa tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta enintään 282 viikon enimmäiskestoon)
Tässä tulosmittauksessa osallistujien lukumäärä, joilla on NCI-CTC-luokan laboratoriokemian lähtöarvot (luokka 0 = normaalirajoissa, luokka 1 = lievä, aste 2 = keskivaikea, aste 3 = vaikea, aste 4 = henkeä uhkaava) ja vastaavat muutokset/siirtymät huonoimpiin CTC-arvoihin lähtötilanteen jälkeen esitettiin. Laboratorioparametrien muutostiedot on raportoitu: alaniiniaminotransferaasi, alkalinen fosfataasi, aspartaattiaminotransferaasi, kansainvälinen yksikkö litraa kohden (IU/L), albumiini, bilirubiini, ureatyppi, kalsium, kreatiniini, glukoosi, magnesium, proteiini ja fosfaatti grammoina desilitraa kohti ( g/dl), kalium ja natrium, millimoolia litrassa (mmol/l). Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimushoidon ensimmäistä antoa emotutkimuksessa ja huonoimmaksi lähtötilanteen jälkeiseksi arvoksi, joka määriteltiin huonoimmaksi arvoksi ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen välillä 282 viikkoon asti. Vain ne luokat, joissa vähintään 1 osallistujalla oli tietoja, ilmoitettiin.
Lähtötilanne, lähtötilanteen jälkeinen (milloin tahansa tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta enintään 282 viikon enimmäiskestoon)
Niiden osallistujien määrä, joiden fyysiset tarkastukset ovat poikkeavia
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli enintään 282 viikkoon)
Fyysinen tutkimus sisälsi ihon, pään, korvien, silmien, nenän, kurkun, sydän- ja verisuonijärjestelmän, vatsan ja keuhkojen arvioinnin. Fyysisen tutkimuksen poikkeavuudet perustuivat tutkijan harkintaan.
Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli enintään 282 viikkoon)
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli enintään 282 viikkoon)
Seuraavat elintoimintoparametrit analysoitiin käyttämällä ennalta määritettyä tulosaluetta kliinisen merkityksen oireiden varalta: systolinen verenpaine elohopeamillimetreinä (mmHg): <90 mmHg ja ≥160 mmHg, diastolinen verenpaine: <60 mmHg ja ≥100 mmHg, syke lyöntiä minuutissa (bpm): <40 lyöntiä minuutissa ja > 120 lyöntiä minuutissa, lämpötila Celsius-asteina (C): <36,1 ja > 37,2 astetta.
Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli enintään 282 viikkoon)
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit 12-kytkentäisen elektrokardiogrammin (EKG) löydökset
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli enintään 282 viikkoon asti)
Seuraavat EKG-parametrit analysoitiin käyttämällä ennalta määrättyä tulosaluetta kliinisen merkityksen merkkien varalta: syke: <40 bpm ja >120 bpm; QT/QTcF (QT-väli korjattu Friderician kaavalla) kriteerit: QT-aika >500 ms; QTcF-väli > 450 ms; tai QTcF:n muutos lähtötilanteesta >30 ms.
Lähtötaso jopa 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli enintään 282 viikkoon asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT) etäisyydellä 1. päivänä, viikkoina 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynnissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
6MWT oli matka, jonka osallistuja pystyi kävelemään nopeasti tasaisella, kovalla alustalla 6 minuutissa. Osallistujia pyydettiin kävelemään asetettu 30 metrin kurssi 6 minuuttia (ajastettu), ja kävelty matka (metreinä) kirjattiin. Muutos perusviivasta 6 MWT:n etäisyydellä ilmoitettiin tiettyinä ajankohtina. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimushoidon alkua emotutkimuksessa.
Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Muutos lähtötilanteesta vasemman kammion pään systolisessa indeksissä (LVESVI) ja vasemman kammion pään diastolisessa tilavuusindeksissä (LVEDVI) päivänä 1, viikoilla 24, 48, 72, 96 ja varhaisessa lopetuskäynnissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
LVESVI ja LVEDVI olivat kaikukardiografinen arviointi vasemman kammion uusiutumisesta. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimushoidon alkua emotutkimuksessa.
Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Vasemman kammion massan (LVM) muutos lähtötasosta päivänä 1, viikoilla 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
LVM on kaikukardiografialla arvioitu vasemman kammion paino grammoina. Tässä tulosmittauksessa lähtötaso on emotutkimuksen lähtötaso ennen annosta.
Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos lähtötilanteesta päivänä 1, viikoilla 24, 48, 72, 96 ja varhaisen lopetuskäynnin aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
LVEF oli sydämen kaikututkimuksella arvioitu murto-osa diastolisesta lopputilavuudesta (EDV), joka poistui vasemmasta kammiosta jokaisen supistuksen yhteydessä. EDV oli kammiossa olevan veren tilavuus välittömästi ennen supistumista. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimushoidon alkua emotutkimuksessa.
Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Vasemman kammion massan (LVM) muutos lähtötilanteesta tilavuussuhteeseen päivänä 1, viikoilla 24, 48, 72, 96 ja varhaisen lopettamisen käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
LVM jaettuna loppudiastolisella tilavuudella, arvioitu kaikukardiografialla. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimushoidon alkua emotutkimuksessa.
Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Muutos lähtötasosta oikean kammion pään diastolisessa halkaisijassa päivänä 1, viikoilla 24, 48, 72, 96 ja varhaisen lopetuskäynnin aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Oikean kammion sisähalkaisija diastolin lopussa mitattuna kaikukardiografialla. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimushoidon alkua emotutkimuksessa.
Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Muutos lähtötilanteesta oikean kammion murto-alueella päivänä 1, viikoilla 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Oikean kammion murto-alueen muutos on oikean kammion globaalin systolisen toiminnan mitta, joka on arvioitu kaikukardiografialla. Tässä tulosmittauksessa lähtötaso on emotutkimuksen lähtötaso ennen annosta.
Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Muutos lähtötilanteesta 36 kohteen lyhyen lomakkeen (SF-36) terveyskyselyn pisteissä 1. päivänä, 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynnissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
SF-36 terveystutkimus on osallistujien raportoima tutkimus, jolla mitataan osallistujan terveyttä. Se on 36 kohdan kyselylomake, jolla mitataan 8 erilaista terveyden näkökohtaa (vitality, fyysinen toiminta, kehon kipu, yleinen terveyskäsitys, fyysisen roolin toiminta, emotionaalisen roolin toiminta, sosiaalisen roolin toiminta, mielenterveys). Jokaisen 8 näkökohdan pistemäärä oli 0 (maksimaalinen vamma) 100 (ei vammaisuutta), korkeammat pisteet osoittavat hyvää terveydentilaa. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimushoidon alkua emotutkimuksessa.
Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) -pisteiden muutos lähtötasosta elämänlaadussa 1. päivänä, viikkoina 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
KCCQ oli 23 kohdan sydämen vajaatoimintaa koskeva kyselylomake, joka kvantifioitiin seuraaviin 10 yhteenvetopisteisiin: fyysinen rajoituspisteet, oireiden esiintymistiheyspisteet, oireiden vakavuuspisteet, oireiden vakavuuspisteet, oireiden kokonaispistemäärä, elämänlaatupisteet, sosiaalisten häiriöiden pisteet, itsetehokkuuspisteet , kokonaispistemäärä ja kliininen yhteenvetopisteet. Nämä pisteet vaihtelivat 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittivat parempaa toimintaa, vähemmän oireita ja parempaa sairauskohtaista elämänlaatua. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimushoidon alkua emotutkimuksessa.
Lähtötilanne, päivä 1, viikot 24, 48, 72, 96 ja ennenaikaisen lopettamisen käynti (milloin tahansa enintään 282 viikon enimmäiskestossa)
ARRY-371797:n ja aineenvaihduntatuotteiden (AR00420643, AR00428028, AR00486705) keskimääräinen plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen päivänä 1, viikoilla 12 ja 24
ARRY-371797:n ja sen metaboliittien (AR00420643, AR00428028 ja AR00486705) plasmapitoisuudet tehtiin yhteenvetopäivänä 1, viikolla 12 ja 24 sekä ennen annosta että sen jälkeen.
Ennen annosta ja annoksen jälkeen päivänä 1, viikoilla 12 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 2. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. tammikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. tammikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 30. tammikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 31. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARRAY-797-001
  • C4411001 (Muu tunniste: Alias Study Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa