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鎌状赤血球症の予防

2024年4月1日 更新者:Jeffrey D. Lebensburger, DO、University of Alabama at Birmingham

鎌状赤血球症を予防する時間生物学と時間薬理学

未治療の高血圧と腎障害は、鎌状赤血球症の罹患率と死亡率の増加の危険因子ですが、進行性疾患の初期マーカーは特定されておらず、有害な心血管転帰の発生を防ぐための治療法は定義されていません. 24時間血圧モニタリングによって定義される概日血圧は、二次性高血圧を定義する上で臨床血圧よりも正確であり、異常な夜間血圧低下および夜間高血圧は、他の疾患における進行性腎疾患に関連しています。

方法論/目的: ロサルタンの無作為化実現可能性試験は、異常な夜間血圧低下を伴う思春期の HbSS および SB0 サラセミア患者 (11-19 歳) の間で実施されます。 この6か月の実現可能性試験では、ロサルタンの2つの投与戦略(臨床血圧を95パーセンタイル未満と75パーセンタイル未満に保つように調整)が、安全性と正常な概日血圧の回復に対する効果について分析されます。

HbSS および SB0 サラセミア患者 (6 ~ 19 歳) の前向きコホート研究も実施され、高血圧の発生率と、腎障害および高血圧の潜在的なバイオマーカーを監視する役割を評価します。 コホート参加者は、高血圧の年次評価を受けます(11歳以上の参加者の24時間血圧モニタリング、すべての参加者のクリニックBP)および腎障害/高血圧のマーカー。

期待される結果: 実現可能性試験が完了すると、重要な背景情報が得られ、鎌状赤血球症における高血圧症の決定的な多施設試験が計画されます。 コホート研究が完了すると、小児高血圧の発生率が特定され、血液と尿のバイオマーカーを監視する役割がよりよく理解されるようになります。

腎不全患者の治療は陰気なため、危険にさらされている SCD 患者を早期に特定し、進行を防ぐ治療試験を実施することが不可欠です。

調査の概要

詳細な説明

異常な概日血圧を修正するためのロサルタンの実現可能性試験。 24 時間の ABPM で院内高血圧および異常な夜間浸漬で特定されたコホート参加者 (以下) は、ロサルタンの実現可能性試験に参加するよう求められます。 参加者は、研究登録前に小児腎臓科との相談を受けることができます。 同意/同意した参加者は、ロサルタンを受ける前に異常な概日血圧を確認するために、24時間ABPMを繰り返します。 ベースラインで、参加者は腎障害と高血圧のバイオマーカーの評価を受けます。 参加者は、25mgのロサルタンでロサルタンを開始し、NHLBI BPテーブルに基づいてクリニックBP <95パーセンタイルまたは75パーセンタイルに無作為化されます。 参加者は毎月 x 6 か月追跡され、標準のケアラボが提供されます。 腎臓損傷のABPMおよび血液/尿バイオマーカー、概日遺伝子の口腔スワブ、および高血圧は、3か月および6か月で繰り返されます。 参加者は、錠剤のカウントとアンケートを通じて、遵守について毎月評価を受けます。 投薬の安全性は、内部審査および外部審査 (DSMB) によって監視されます。

高血圧と腎障害を評価するための将来の小児コホート。 HbSS または SB0 サラセミアの患者で、年齢が 6 歳以上で、インフォームド コンセントに署名した患者は、クリニック BP、年 1 回の ABPM およびバイオマーカーを受けて、HTN の発生率と、高血圧または腎障害/疾患の発症のモニターとしてのバイオマーカーの潜在的な役割を判断します。 尿は毎年収集され、腎臓病の現在知られているバイオマーカーについて評価され、関連するバイオマーカーの将来の分析のために保存されます。 尿酸は、毎年収集された血液から処理されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

1

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35223
        • University of Alabama at Birmingham

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年~25年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

包含基準:

  • HbSSまたはSB0サラセミアの患者
  • 診療所の血圧測定値からの高血圧 (NHLBI BP テーブルで定義)
  • 10%未満の低下または異常な夜間血圧負荷によって定義される異常な夜間低下(収縮期または拡張期) (AHA ABPMガイドラインで定義されているように、睡眠血圧測定値の>25% >95パーセンタイル)
  • 署名済みのインフォームド コンセント

除外基準:

  • すでに降圧薬を服用している患者
  • 高カリウム血症
  • 妊娠

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ:標準的な血圧管理
参加者は毎日25mgのロサルタンの投与を開始し、クリニック内血圧を95パーセンタイル未満に下げるようにランダム化された
標準投与量
他の名前:
  • クーザー
実験的投与
他の名前:
  • クーザー
実験的:実験的な血圧管理
参加者は毎日25mgのロサルタンの投与を開始し、クリニック内血圧を75パーセンタイル未満に下げるためにランダム化された
標準投与量
他の名前:
  • クーザー
実験的投与
他の名前:
  • クーザー

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
登録を受け入れ、ロサルタンを遵守し続け、研究手順を遵守し続ける患者の数によって測定される実現可能性。
時間枠:5歳

結果1a。 異常な夜間血圧を有する SCD 患者に対するロサルタンの試験の無作為化試験における承認率 (定量的) および承認/拒否の理由 (定性的) を文書化します。

結果1b。 異常な夜間血圧を有する SCD 患者 (n=40) に対するロサルタンの無作為化 3 年間試験中のロサルタンへのアドヒアランス率を特定します。

結果1c。 異常な夜間血圧を持つ SCD 患者 (n = 40) に対するロサルタンの 3 年間の試験に登録された参加者の研究手順への順守率を決定します。

5歳

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
高血圧を発症した患者数
時間枠:5歳
HbSSまたはSB0サラセミアの参加者(予想されるコホートn = 200)の高血圧症の発生率(5年以上の患者の臨床BPおよび10年以上の患者のABPM)および血液および尿のバイオマーカー(5年以上の患者)の役割を前向きに評価します。 5歳 20 人の参加者 (34%) が高血圧症であったことを確認しましたが、そのうちの 1 人を研究に無作為に割り付けました。 eGFR が小児鎌状赤血球症の信頼できるエンドポイントではないと判断されたため、研究は中止されました。
5歳
ロサルタン投与中に夜間血圧が改善した患者の数によって測定される実現可能性。
時間枠:5年
実現可能性試験として、夜間高血圧の低下に対するロサルタンの効果を監視して、2つの治療群間の夜間血圧改善の違いを特定し、血圧のグループ標準偏差内に収まるようにします
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:Jeffrey D Lebensburger, DO, MSPH、University of Alabama at Birmingham

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年4月1日

一次修了 (実際)

2021年2月1日

研究の完了 (実際)

2021年7月1日

試験登録日

最初に提出

2015年2月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年2月20日

最初の投稿 (推定)

2015年2月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月1日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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