Forebyggelse af seglcelle nyresygdom

Ubehandlet hypertension og nyreskade er risikofaktorer for øget sygelighed og dødelighed i seglcellesygdom, men tidlige markører for progressiv sygdom er ikke blevet identificeret, og terapier til at forhindre udviklingen af ​​uønskede kardiovaskulære udfald er ikke blevet defineret. Cirkadisk blodtryk, som defineret ved 24 timers blodtryksovervågning, er mere nøjagtigt end klinisk blodtryk til at definere sekundær hypertension, og unormal natlig blodtryksdykning og natlig hypertension er blevet forbundet med progressiv nyresygdom ved andre sygdomme.

Metode/mål: Et randomiseret gennemførlighedsforsøg med losartan vil blive udført blandt unge HbSS- og SB0-thalassæmipatienter (11-19 år) med unormal natlig blodtryksdykning. I løbet af dette seks måneders gennemførlighedsforsøg vil to doseringsstrategier af losartan (titreret til at holde klinikkens BP <95. percentil vs. <75. percentil) analyseret for sikkerhed og effekt på at genoprette normalt døgnblodtryk.

Et prospektivt kohortestudie blandt HbSS- og SB0-thalassæmipatienter (6-19 år) vil også blive udført for at evaluere forekomsten af ​​hypertension og rollen som overvågning af potentielle biomarkører for nyreskade og hypertension. Kohortedeltagere vil gennemgå årlige evalueringer af hypertension (24 timers blodtryksovervågning for deltagere ≥ 11 år, klinik BP hos alle deltagere) og markører for nyreskade/hypertension.

Forventede resultater: Ved afslutningen af ​​gennemførlighedsforsøget vil vital baggrundsinformation blive indhentet for at designe et endeligt multicenterforsøg med hypertension ved seglcellesygdom. Ved afslutningen af ​​kohortestudiet vil forekomsten af ​​pædiatrisk hypertension blive identificeret, og rollen for overvågning af blod- og urinbiomarkører vil blive bedre forstået.

Da behandling for patienter med nyresvigt er dyster, er det bydende nødvendigt, at SCD-patienter i risiko identificeres tidligt, og at der udføres terapeutiske forsøg, der forhindrer progression.