Forebygging av sigdcelle nyresykdom

Ubehandlet hypertensjon og nyreskade er risikofaktorer for økt sykelighet og dødelighet ved sigdcellesykdom, men tidlige markører for progressiv sykdom er ikke identifisert og terapier for å forhindre utvikling av uønskede kardiovaskulære utfall er ikke definert. Cirkadisk blodtrykk, som definert ved 24-timers blodtrykksovervåking, er mer nøyaktig enn klinikkblodtrykk når det gjelder å definere sekundær hypertensjon, og unormal nattlig blodtrykksdypping og nattlig hypertensjon har vært knyttet til progressiv nyresykdom ved andre sykdommer.

Metodikk/mål: En randomisert gjennomførbarhetsstudie av losartan vil bli utført blant unge HbSS- og SB0-thalassemipasienter (11-19 år) med unormal nattlig blodtrykksfall. I løpet av denne seks måneders gjennomførbarhetsstudien vil to doseringsstrategier av losartan (titrert for å holde klinikk BP <95. persentil vs. <75. persentil) analyseres for sikkerhet og effekt på å gjenopprette normalt døgnblodtrykk.

En prospektiv kohortstudie blant HbSS- og SB0-thalassemipasienter (6-19 år) vil også bli utført for å evaluere forekomsten av hypertensjon og rollen som overvåking av potensielle biomarkører for nyreskade og hypertensjon. Kohortdeltakere vil gjennomgå årlige evalueringer av hypertensjon (24 timers blodtrykksmåling for deltakere ≥ 11 år, klinikk BP hos alle deltakere) og markører for nyreskade/hypertensjon.

Forventede resultater: Ved fullføring av gjennomførbarhetsforsøket vil viktig bakgrunnsinformasjon bli innhentet for å utforme en definitiv multisenterstudie av hypertensjon ved sigdcellesykdom. Ved fullføring av kohortstudien vil forekomsten av pediatrisk hypertensjon bli identifisert og rollen for overvåking av blod- og urinbiomarkører vil bli bedre forstått.

Siden terapi for pasienter med nyresvikt er dyster, er det avgjørende at SCD-pasienter i fare blir identifisert tidlig og at det utføres terapeutiske studier som forhindrer progresjon.