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寛解期の神経芽細胞腫の高リスク患者におけるジフルオロメチルオルニチン（DFMO）の予防試験

2024年8月2日 更新者：Giselle Sholler

寛解中のハイリスク神経芽腫患者における単剤としてのDFMO（エフロルニチンHCl）の第II相予防試験

この調査研究の目的は、寛解期にある神経芽細胞腫の再発を予防するための新しい治験薬を評価することです。 この治験薬は DFMO と呼ばれます。 この研究の目的は、安全性を監視し、DFMO の有効性を調べることです。

この試験で提案された投薬計画の安全性は、試験中の進行中のリスク/ベネフィット評価によってテストされます。 治療の恩恵を受けており、治療が進行しておらず、DFMO に関連する安全性の問題がない場合は、全体的な臨床的利益があることを期待して、最大 27 サイクルの治療を続けることができます。

この研究に含まれる手順には、病歴、身体検査、バイタルサイン (血圧、脈拍、体温)、血液検査、尿検査、腫瘍の MRI または CT スキャン、メタヨードベンジルグアニジン (MIBG) スキャン、および骨髄の願望。 これらの検査と手順はすべて、この集団の標準治療と見なされます。 薬物投与もこのプロトコルの一部であり、DFMO と呼ばれる治験中の新薬が含まれます。

提案された投与レジメンは、研究中、毎日 2 回の DFMO 錠剤の経口投与です。 27サイクルになります。 各サイクルの長さは 28 日です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

140

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

21年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢：診断時の0～21歳。
  • 診断：最初の診断時または高リスク神経芽腫の以前の再発時の組織学的検証。
  • 疾患の状態: 寛解中の神経芽細胞腫
  • 治験薬の初回投与は、細胞傷害性および抗体療法の完了から30日以上、以前の治療から120日未満でなければなりません
  • 出産の可能性のある女性被験者（月経開始または13歳以上）には、血清または尿妊娠検査が陰性である必要があります。
  • 思春期後の被験者は、治療中および治療中止後 6 か月間、より効果的な避妊方法のいずれかを使用することに同意する必要があります。 これらの方法には、完全な禁欲（性別なし）、経口避妊薬（「ピル」）、子宮内避妊器具（IUD）、レボノルゲストレル インプラント（ノルプラント）、または酢酸メドロキシプロゲステロン注射（デポ プロベラ ショット）が含まれます。 これらのいずれかが使用できない場合は、コンドーム付きの避妊フォームが推奨されます。
  • -絶対好中球数（ANC）> 500/μlおよび血小板数> 50,000/μl

  • 臓器機能の要件: 被験者は、以下で定義される適切な肝機能を備えている必要があります。

    • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) およびアラニントランスアミナーゼ (ALT)
    • 血清ビリルビンは ≤ 2.0 mg/dl でなければなりません
    • 年齢/性別に基づく血清クレアチニン
  • インフォームド コンセント: すべての被験者および/または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、施設のガイドラインに従って取得されます

除外基準:

  • ランスキースコア < 60%
  • の体表面積 (BSA) (m2)
  • 治験薬：現在別の治験薬を受けている被験者は参加から除外されます。
  • 抗がん剤：現在他の抗がん剤を服用中の方は対象外です。 被験者は、以前の化学療法の影響（血液学的および骨髄抑制効果）から完全に回復している必要があります。
  • 感染症：制御されていない感染症を患っている被験者は、研究者の意見で感染症が十分に制御されていると判断されるまで適格ではありません.
  • 治験責任医師の意見では、治験の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある被験者、または順守が最適ではない可能性が高い被験者は除外する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DFMO 1 日 2 回
被験者は、28日サイクルの各日に500〜1000 mg / m2 BIDの用量で27サイクルの経口DFMOを受け取ります。
薬：DFMO
被験者は、28日サイクルの各日に500〜1000 mg / m2 BIDの用量で27サイクルの経口DFMOを受け取ります。
他の名前：
  • ジフルオロメチルオルニチン
  • エフロルニチン塩酸塩

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究中のイベントフリーサバイバル（EFS）の参加者の数。
時間枠：2年
以下に基づいて、寛解期にある患者における単剤としての DFMO の予防効果を評価する: 無イベント生存期間 (EFS)
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存率（OS）のある参加者の割合
時間枠：2年
寛解期の神経芽細胞腫患者における単剤としての DFMO の予防効果を以下に基づいて評価する: 全生存期間 (OS)
2年
安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：2年
DFMOの単剤としての安全性と忍容性、および寛解期にある高リスク神経芽腫の小児および若年成人患者における安全性と忍容性を引き続き判断すること。
2年
ODC1 遺伝子型と生存の関連性をテストする
時間枠：2年

ODC1 一塩基多型 rs2302616 遺伝子型と生存との関連の検定 (p 値)。

血液: DFMO 効果の予測因子としてのマイクロ RNA 分析、有核細胞から分離された DNA におけるオルニチン脱炭酸酵素 (ODC) 一塩基多型 (SNP) 分析
2年
ピーク血漿濃度 (Cmax)
時間枠：5 つの時点で採取されたサンプル: (0 (投与前)、投与後 30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間後) 2 つの異なる日に

薬物動態アッセイ Cmax/D

サンプルは、2 つの異なる日に (0 (投与前)、30 分後、1 時間後、3 時間後、および 6 時間後) 5 つの時点で採取されました。
5 つの時点で採取されたサンプル: (0 (投与前)、投与後 30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間後) 2 つの異なる日に
血漿濃度対時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：0 (投与前)、投与後 30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間後の 2 つの異なる日

薬物動態アッセイ AUC(0-6 hr)/D

5 つの時点で採取されたサンプル: (0 (投与前)、投与後 30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間後) 2 つの異なる日に
0 (投与前)、投与後 30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間後の 2 つの異なる日
ピーク血漿濃度に到達する時間 (Tmax)
時間枠：0 (投与前)、投与後 30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間後の 2 つの異なる日

薬物動態アッセイ - tmax、時間

5 つの時点で採取されたサンプル: (0 (投与前)、投与後 30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間後) 2 つの異なる日に
0 (投与前)、投与後 30 分、1 時間、3 時間、および 6 時間後の 2 つの異なる日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Giselle Sholler

協力者

Beat NB Cancer Foundation
Because of Ezra
K C Pharmaceuticals Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Giselle Saulnier-Sholler, MD、Beat Childhood Cancer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年3月5日

一次修了 (実際)

2018年3月27日

研究の完了 (実際)

2023年8月24日

試験登録日

最初に提出

2015年3月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年3月20日

最初の投稿 (推定)

2015年3月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年8月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年8月2日

最終確認日

2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NMTRC003B

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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