Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forebyggende forsøg med difluormethylornithin (DFMO) hos højrisikopatienter med neuroblastom, der er i remission

2. august 2024 opdateret af: Giselle Sholler

Et fase II forebyggende forsøg med DFMO (Eflornithin HCl) som et enkelt middel hos patienter med højrisiko neuroblastom i remission

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at evaluere et nyt forsøgslægemiddel til at forhindre gentagelse af neuroblastom, der er i remission. Dette undersøgelsesmiddel kaldes DFMO. Formålet med denne undersøgelse vil være at overvåge sikkerheden og se på effektiviteten af ​​DFMO.

Sikkerheden af ​​det foreslåede doseringsregime i dette forsøg vil blive testet ved en løbende risiko/fordel vurdering under undersøgelsen. En patient, der har gavn af behandling, ikke skrider frem i behandlingen, og i mangel af sikkerhedsproblemer forbundet med DFMO, kan fortsætte med behandling i op til 27 cyklusser med en forventning om, at der vil være en samlet klinisk fordel.

Procedurerne involveret i denne undersøgelse omfatter sygehistorie, fysisk undersøgelse, vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur), blodprøver, urinprøver, MR- eller CT-scanning af tumor(erne), meta-iodbenzylguanidin (MIBG) scanninger og Knoglemarvsaspirationer. Alle disse tests og procedurer betragtes som standardbehandling for denne population. Lægemiddeladministration er også en del af denne protokol, herunder et nyt forsøgslægemiddel kaldet DFMO.

Det foreslåede doseringsregime er en oral dosis af DFMO-tabletter to gange dagligt for hver dag under undersøgelsen. Der vil være 27 cyklusser. Hver cyklus vil vare 28 dage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

140

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: 0-21 år på diagnosetidspunktet.
  • Diagnose: histologisk verifikation på enten tidspunktet for den oprindelige diagnose eller et tidligere tilbagefald af højrisiko neuroblastom.
  • Sygdomsstatus: Neuroblastom, der er i remission
  • Første dosis af undersøgelsesmedicin skal være større end 30 dage efter afslutning af cytotoksisk behandling og antistofbehandling og mindre end 120 dage fra tidligere behandling
  • En negativ serum- eller uringraviditetstest er påkrævet for kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (begyndelse af menstruation eller ≥13 år).
  • Både mandlige og kvindelige post-pubertale forsøgspersoner skal acceptere at bruge en af ​​de mere effektive præventionsmetoder under behandlingen og i seks måneder efter behandlingen er stoppet. Disse metoder omfatter total afholdenhed (ingen sex), orale præventionsmidler ("pillen"), en intrauterin enhed (IUD), levonorgestrel-implantater (Norplant) eller medroxyprogesteronacetat-injektioner (Depo-provera-skud). Hvis en af ​​disse ikke kan bruges, anbefales svangerskabsforebyggende skum med kondom.
  • Absolut neutrofiltal (ANC) > 500/μl og blodpladetal >50.000/μl

  • Organfunktionskrav: Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig leverfunktion som defineret af:

    • Aspartat aminotransferase (AST) og alanin transaminase (ALT)
    • Serumbilirubin skal være ≤ 2,0 mg/dl
    • Serum kreatinin baseret på alder/køn
  • Informeret samtykke: Alle forsøgspersoner og/eller juridiske værger skal underskrive informeret skriftligt samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Lansky-score < 60 %
  • Kropsoverfladeareal (BSA) (m2) af
  • Undersøgelsesmedicin: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager et andet forsøgslægemiddel, er udelukket fra deltagelse.
  • Anti-cancer-midler: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager andre anticancer-midler, er ikke kvalificerede. Forsøgspersonerne skal være helt restituerede efter virkningerne af tidligere kemoterapi (hæmatologiske og knoglemarvsundertrykkende virkninger).
  • Infektion: Forsøgspersoner, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede, før infektionen vurderes at være godt kontrolleret efter investigators mening.
  • Forsøgspersoner, som efter investigatorens opfattelse muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, eller hvor overensstemmelsen sandsynligvis vil være suboptimal, bør udelukkes.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DFMO to gange dagligt
Forsøgspersoner vil modtage syvogtyve (27) cyklusser af oral DFMO i en dosis på 500 til 1000 mg/m2 BID på hver dag i en 28-dages cyklus.
Medicin: DFMO
Forsøgspersoner vil modtage syvogtyve (27) cyklusser af oral DFMO i en dosis på 500 til 1000 mg/m2 BID på hver dag i en 28-dages cyklus.
Andre navne:
  • Difluormethylornithin
  • eflornithin HCl

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med begivenhedsfri overlevelse (EFS) under studiet.
Tidsramme: 2 år
At evaluere den forebyggende aktivitet af DFMO som et enkelt middel hos patienter, der er i remission baseret på: Hændelsesfri overlevelse (EFS)
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 2 år
At evaluere den forebyggende aktivitet af DFMO som et enkelt middel hos patienter med neuroblastom, som er i remission baseret på: Samlet overlevelse (OS)
2 år
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 2 år
At fortsætte med at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​DFMO som enkeltstof og hos pædiatriske og unge voksne patienter med højrisikoneuroblastom, der er i remission.
2 år
Test foreningen af ​​overlevelse med ODC1 genotype
Tidsramme: 2 år

Tests (p-værdi) af associationen af ​​overlevelse med ODC1 enkelt nukleotid polymorfi rs2302616 genotype.

Blod: mikroRNA-analyse som prædiktor for DFMO-effekt, ornithin decarboxylase (ODC) enkelt nukleotid polymorfi (SNP) analyse i DNA isoleret fra kerneholdige celler
2 år
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Prøver udtaget på 5 tidspunkter: (0 (før dosis), 30 min, 1 time, 3 timer og 6 timer efter dosis) på to forskellige dage

Farmakokinetisk assay Cmax/D

Prøver udtaget på 5 tidspunkter: (0 (før dosis), 30 min, 1 time, 3 timer og 6 timer efter dosis) på to forskellige dage.
Prøver udtaget på 5 tidspunkter: (0 (før dosis), 30 min, 1 time, 3 timer og 6 timer efter dosis) på to forskellige dage
Arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC)
Tidsramme: 0 (før dosis), 30 min, 1 time, 3 timer og 6 timer efter dosis på to forskellige dage

Farmakokinetisk assay AUC(0-6 timer)/D

Prøver udtaget på 5 tidspunkter: (0 (før dosis), 30 min, 1 time, 3 timer og 6 timer efter dosis) på to forskellige dage
0 (før dosis), 30 min, 1 time, 3 timer og 6 timer efter dosis på to forskellige dage
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: 0 (før dosis), 30 min, 1 time, 3 timer og 6 timer efter dosis på to forskellige dage

Farmakokinetisk assay- tmax, hr

Prøver udtaget på 5 tidspunkter: (0 (før dosis), 30 min, 1 time, 3 timer og 6 timer efter dosis) på to forskellige dage
0 (før dosis), 30 min, 1 time, 3 timer og 6 timer efter dosis på to forskellige dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbejdspartnere

Beat NB Cancer Foundation
Because of Ezra
K C Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Giselle Saulnier-Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

24. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. marts 2015

Først opslået (Anslået)

23. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NMTRC003B

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner