Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Preventivní studie difluormethylornithinu (DFMO) u vysoce rizikových pacientů s neuroblastomem, který je v remisi

1. dubna 2024 aktualizováno: Giselle Sholler

Fáze II preventivní studie DFMO (Eflornithine HCl) jako samostatné látky u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem v remisi

Účelem této výzkumné studie je vyhodnotit nový zkoumaný lék k prevenci opětovného výskytu neuroblastomu, který je v remisi. Tento studijní lék se nazývá DFMO. Cílem této studie bude sledovat bezpečnost a podívat se na účinnost DFMO.

Bezpečnost navrhovaného dávkovacího režimu v této studii bude testována průběžným hodnocením rizika/přínosu během studie. Pacient, který má prospěch z léčby, nepokračuje v terapii a při absenci jakýchkoli bezpečnostních problémů spojených s DFMO, může pokračovat v léčbě až 27 cyklů s očekáváním, že bude mít celkový klinický přínos.

Postupy zahrnuté v této studii zahrnují anamnézu, fyzikální vyšetření, vitální funkce (krevní tlak, puls, teplota), krevní testy, testy moči, MRI nebo CT sken nádoru (nádorů), meta-jodbenzylguanidinové (MIBG) skeny a Aspirace kostní dřeně. Všechny tyto testy a postupy jsou považovány za standardní péči o tuto populaci. Součástí tohoto protokolu je také podávání léků, včetně nového zkoumaného léku zvaného DFMO.

Navrhovaný dávkovací režim je orální dávka tablet DFMO dvakrát denně každý den během studie. Bude 27 cyklů. Každý cyklus bude trvat 28 dní.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

140

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: 0-21 let v době diagnózy.
  • Diagnóza: histologické ověření buď v době původní diagnózy, nebo v předchozím relapsu vysoce rizikového neuroblastomu.
  • Stav onemocnění: Neuroblastom, který je v remisi
  • První dávka studijního léku musí být delší než 30 dní od dokončení cytotoxické a protilátkové terapie a méně než 120 dní od předchozí terapie
  • Negativní těhotenský test v séru nebo moči je vyžadován u žen ve fertilním věku (začátek menstruace nebo ≥13 let).
  • Subjekty v postpubertální studii muži i ženy musí souhlasit s používáním jedné z nejúčinnějších metod antikoncepce během léčby a po dobu šesti měsíců po jejím ukončení. Mezi tyto metody patří úplná abstinence (bez sexu), perorální antikoncepce ("pilulka"), nitroděložní tělísko (IUD), implantáty levonorgestrelu (Norplant) nebo injekce medroxyprogesteronacetátu (výstřely Depo-provera). Pokud jeden z nich nelze použít, doporučuje se antikoncepční pěna s kondomem.
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) > 500/μl a počet krevních destiček >50 000/μl

  • Požadavky na funkci orgánů: Subjekty musí mít adekvátní funkci jater, jak je definováno:

    • Aspartátaminotransferáza (AST) a alanintransamináza (ALT)
    • Sérový bilirubin musí být ≤ 2,0 mg/dl
    • Sérový kreatinin podle věku/pohlaví
  • Informovaný souhlas: Všechny subjekty a/nebo zákonní zástupci musí podepsat informovaný písemný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny

Kritéria vyloučení:

  • Lansky skóre < 60 %
  • Plocha povrchu těla (BSA) (m2) of
  • Testované léky: Subjekty, které v současné době dostávají jiný testovaný lék, jsou vyloučeny z účasti.
  • Protirakovinná činidla: Subjekty, které aktuálně dostávají jiná protirakovinná činidla, nejsou způsobilé. Subjekty se musí plně zotavit z účinků předchozí chemoterapie (hematologické účinky a účinky na potlačení kostní dřeně).
  • Infekce: Subjekty, které mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilé, dokud není infekce posouzena jako dobře kontrolovaná podle názoru zkoušejícího.
  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být schopny splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nebo u nichž je soulad pravděpodobně suboptimální, by měli být vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DFMO dvakrát denně
Subjekty obdrží dvacet sedm (27) cyklů perorálního DFMO v dávce 500 až 1000 mg/m2 BID každý den 28denního cyklu.
Lék: DFMO
Subjekty obdrží dvacet sedm (27) cyklů perorálního DFMO v dávce 500 až 1000 mg/m2 BID každý den 28denního cyklu.
Ostatní jména:
  • Difluormethylornithin
  • eflornithin HCl

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s přežitím bez událostí (EFS) během studie.
Časové okno: 2 roky
Vyhodnotit preventivní aktivitu DFMO jako jediné látky u pacientů v remisi na základě: Přežití bez události (EFS)
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s celkovým přežitím (OS)
Časové okno: 2 roky
Vyhodnotit preventivní aktivitu DFMO jako jediné látky u pacientů s neuroblastomem, kteří jsou v remisi na základě: Celkového přežití (OS)
2 roky
Počet účastníků s nežádoucími jevy jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 2 roky
Pokračovat v určování bezpečnosti a snášenlivosti DFMO jako samostatné látky a u pediatrických a mladých dospělých pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem, který je v remisi.
2 roky
Otestujte asociaci přežití s ​​genotypem ODC1
Časové okno: 2 roky

Testy (p-hodnota) asociace přežití s ​​ODC1 jednonukleotidovým polymorfismem genotypu rs2302616.

Krev: analýza mikroRNA jako prediktor efektu DFMO, analýza jednonukleotidového polymorfismu (SNP) ornitin dekarboxylázy (ODC) v DNA izolované z jaderných buněk
2 roky
Špičková plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Vzorky odebrané v 5 časových bodech: (0 (před dávkou), 30 minut, 1 hodina, 3 hodiny a 6 hodin po dávce) ve dvou různých dnech

Farmakokinetický test Cmax/D

Vzorky odebrané v 5 časových bodech: (0 (před dávkou), 30 minut, 1 hodina, 3 hodiny a 6 hodin po dávce) ve dvou různých dnech.
Vzorky odebrané v 5 časových bodech: (0 (před dávkou), 30 minut, 1 hodina, 3 hodiny a 6 hodin po dávce) ve dvou různých dnech
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC)
Časové okno: 0 (před dávkou), 30 minut, 1 hodina, 3 hodiny a 6 hodin po dávce ve dvou různých dnech

Farmakokinetický test AUC(0-6 hod)/D

Vzorky odebrané v 5 časových bodech: (0 (před dávkou), 30 minut, 1 hodina, 3 hodiny a 6 hodin po dávce) ve dvou různých dnech
0 (před dávkou), 30 minut, 1 hodina, 3 hodiny a 6 hodin po dávce ve dvou různých dnech
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: 0 (před dávkou), 30 minut, 1 hodina, 3 hodiny a 6 hodin po dávce ve dvou různých dnech

Farmakokinetický test - tmax, hr

Vzorky odebrané v 5 časových bodech: (0 (před dávkou), 30 minut, 1 hodina, 3 hodiny a 6 hodin po dávce) ve dvou různých dnech
0 (před dávkou), 30 minut, 1 hodina, 3 hodiny a 6 hodin po dávce ve dvou různých dnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Giselle Sholler

Spolupracovníci

Beat NB Cancer Foundation
Because of Ezra
K C Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Giselle Saulnier-Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

27. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

24. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. března 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

23. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NMTRC003B

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Klinické studie na DFMO

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit