Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Profilaktyczne badanie difluorometyloornityny (DFMO) u pacjentów z grupy wysokiego ryzyka z nerwiakiem zarodkowym w okresie remisji

2 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Giselle Sholler

Profilaktyczne badanie fazy II DFMO (chlorowodorek eflornityny) jako pojedynczego środka u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka w okresie remisji

Celem tego badania jest ocena nowego eksperymentalnego leku zapobiegającego nawrotom nerwiaka niedojrzałego, który jest w remisji. Ten badany lek nazywa się DFMO. Celem tego badania będzie monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczność DFMO.

Bezpieczeństwo proponowanego schematu dawkowania w tym badaniu będzie badane poprzez bieżącą ocenę ryzyka i korzyści podczas badania. Pacjent odnoszący korzyści z leczenia, bez postępów w terapii i przy braku jakichkolwiek problemów związanych z bezpieczeństwem związanym z DFMO, może kontynuować leczenie do 27 cykli, oczekując ogólnej korzyści klinicznej.

Procedury biorące udział w tym badaniu obejmują wywiad medyczny, badanie fizykalne, parametry życiowe (ciśnienie krwi, tętno, temperaturę), badania krwi, badania moczu, rezonans magnetyczny lub tomografię komputerową guza(ów), skany meta-jodobenzyloguanidyny (MIBG) i Aspiracje szpiku kostnego. Wszystkie te testy i procedury są uważane za standardowe postępowanie w tej populacji. Podawanie leków jest również częścią tego protokołu, w tym eksperymentalnego nowego leku o nazwie DFMO.

Proponowany schemat dawkowania to doustna dawka tabletek DFMO dwa razy dziennie na każdy dzień badania. Będzie 27 cykli. Każdy cykl będzie trwał 28 dni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

140

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek: 0-21 lat w momencie rozpoznania.
  • Diagnoza: weryfikacja histologiczna w momencie pierwotnego rozpoznania lub wcześniejszego nawrotu nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka.
  • Status choroby: Neuroblastoma w stanie remisji
  • Pierwsza dawka badanego leku musi być dłuższa niż 30 dni od zakończenia terapii cytotoksycznej i przeciwciałami i krótsza niż 120 dni od poprzedniej terapii
  • U kobiet w wieku rozrodczym (wystąpienie miesiączki lub w wieku ≥13 lat) wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu.
  • Zarówno mężczyźni, jak i kobiety badani po okresie dojrzewania muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z bardziej skutecznych metod kontroli urodzeń podczas leczenia i przez sześć miesięcy po zakończeniu leczenia. Metody te obejmują całkowitą abstynencję (brak seksu), doustne środki antykoncepcyjne („pigułka”), wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), implanty lewonorgestrelu (Norplant) lub zastrzyki z octanu medroksyprogesteronu (zdjęcia Depo-provera). Jeśli nie można użyć jednego z nich, zaleca się stosowanie pianki antykoncepcyjnej z prezerwatywą.
  • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) > 500/μl i liczba płytek krwi > 50 000/μl

  • Wymagania dotyczące funkcji narządów: Osoby badane muszą mieć odpowiednią czynność wątroby, zdefiniowaną przez:

    • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) i transaminaza alaninowa (ALT)
    • Stężenie bilirubiny w surowicy musi wynosić ≤ 2,0 mg/dl
    • Stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci
  • Świadoma zgoda: Wszyscy uczestnicy i/lub opiekunowie prawni muszą podpisać świadomą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  • Wynik Lansky'ego < 60%
  • Powierzchnia ciała (BSA) (m2) z
  • Badane leki: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, są wykluczeni z udziału.
  • Środki przeciwnowotworowe: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne środki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni ze skutków wcześniejszej chemioterapii (efekty hematologiczne i supresji szpiku kostnego).
  • Infekcja: Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się do badania, dopóki infekcja nie zostanie oceniona jako dobrze kontrolowana w opinii badacza.
  • Osoby, które w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania lub w przypadku których zgodność prawdopodobnie nie będzie optymalna, powinny zostać wykluczone.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DFMO dwa razy dziennie
Pacjenci otrzymają dwadzieścia siedem (27) cykli doustnego DFMO w dawce od 500 do 1000 mg/m2 BID każdego dnia 28-dniowego cyklu.
Lek: DFMO
Pacjenci otrzymają dwadzieścia siedem (27) cykli doustnego DFMO w dawce od 500 do 1000 mg/m2 BID każdego dnia 28-dniowego cyklu.
Inne nazwy:
  • Difluorometyloornityna
  • chlorowodorek eflornityny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z przeżyciem bez zdarzenia (EFS) podczas badania.
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena działania zapobiegawczego DFMO jako pojedynczego środka u pacjentów w stanie remisji na podstawie: przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS)
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z całkowitym przeżyciem (OS)
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena działania zapobiegawczego DFMO jako pojedynczego środka u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, którzy są w remisji, na podstawie: Całkowitego przeżycia (OS)
2 lata
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 2 lata
Dalsze określanie bezpieczeństwa i tolerancji DFMO w monoterapii oraz u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka, który jest w remisji.
2 lata
Przetestuj związek przeżycia z genotypem ODC1
Ramy czasowe: 2 lata

Testy (wartość p) związku przeżycia z genotypem rs2302616 polimorfizmu pojedynczego nukleotydu ODC1.

Krew: analiza mikroRNA jako predyktor efektu DFMO, analiza polimorfizmu pojedynczego nukleotydu (SNP) dekarboksylazy ornityny (ODC) w DNA wyizolowanym z komórek jądrzastych
2 lata
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Próbki pobrane w 5 punktach czasowych: (0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin po podaniu dawki) w dwa różne dni

Test farmakokinetyczny Cmax/D

Próbki pobrano w 5 punktach czasowych: (0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin po podaniu dawki) w dwa różne dni.
Próbki pobrane w 5 punktach czasowych: (0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin po podaniu dawki) w dwa różne dni
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC)
Ramy czasowe: 0 (przed dawką), 30 min, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin po dawce w dwa różne dni

Test farmakokinetyczny AUC(0-6 godz.)/D

Próbki pobrane w 5 punktach czasowych: (0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin po podaniu dawki) w dwa różne dni
0 (przed dawką), 30 min, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin po dawce w dwa różne dni
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: 0 (przed dawką), 30 min, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin po dawce w dwa różne dni

Test farmakokinetyczny - tmax, godz

Próbki pobrane w 5 punktach czasowych: (0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin po podaniu dawki) w dwa różne dni
0 (przed dawką), 30 min, 1 godzina, 3 godziny i 6 godzin po dawce w dwa różne dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Giselle Sholler

Współpracownicy

Beat NB Cancer Foundation
Because of Ezra
K C Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Giselle Saulnier-Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 marca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

23 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NMTRC003B

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj