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관해 상태에 있는 신경모세포종 고위험 환자를 대상으로 한 DFMO(Difluoromethylornithine)의 예방적 임상시험

2024년 4월 1일 업데이트: Giselle Sholler

관해 상태의 고위험 신경모세포종 환자에서 단일 제제로서 DFMO(에플로르니틴 HCl)의 2상 예방적 시험

이 연구의 목적은 관해 상태에 있는 신경모세포종의 재발을 예방하기 위한 새로운 연구 약물을 평가하는 것입니다. 이 연구 약물은 DFMO라고 합니다. 이 연구의 목적은 안전성을 모니터링하고 DFMO의 효능을 살펴보는 것입니다.

이 시험에서 제안된 투약 요법의 안전성은 연구 기간 동안 진행 중인 위험/유익 평가에 의해 테스트될 것입니다. 치료를 통해 혜택을 받고 치료가 진행되지 않고 DFMO와 관련된 안전 문제가 없는 환자는 전반적인 임상 혜택이 있을 것이라는 기대와 함께 최대 27주기까지 치료를 계속할 수 있습니다.

이 연구와 관련된 절차에는 병력, 신체 검사, 활력 징후(혈압, 맥박, 체온), 혈액 검사, 소변 검사, 종양의 MRI 또는 ​​CT 스캔, MIBG(meta-iodobenzylguanidine) 스캔 및 골수 열망. 이러한 모든 검사와 절차는 이 집단에 대한 치료의 표준으로 간주됩니다. DFMO라는 연구용 신약을 포함하여 약물 투여도 이 프로토콜의 일부입니다.

제안된 투약 요법은 연구 중에 매일 2회 DFMO 정제를 경구 투여하는 것입니다. 27주기가 있습니다. 각 주기의 길이는 28일입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

140

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • Primary Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

21년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연령: 진단 당시 0-21세.
  • 진단: 원래 진단 당시 또는 이전에 고위험 신경모세포종의 재발이 있었던 시점의 조직학적 확인.
  • 질병 상태: 차도가 있는 신경모세포종
  • 연구 약물의 첫 번째 투여량은 세포독성 및 항체 요법 완료 후 30일 이상이어야 하고 이전 요법으로부터 120일 미만이어야 합니다.
  • 가임기(월경 시작 또는 13세 이상)의 여성 피험자에게는 음성 혈청 또는 소변 임신 검사가 필요합니다.
  • 남성과 여성의 사춘기 연구 피험자 모두 치료 중 및 치료 중단 후 6개월 동안 더 효과적인 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다. 이러한 방법에는 완전 금욕(성 관계 없음), 경구 피임약("알약"), 자궁 내 장치(IUD), 레보노르게스트렐 이식(Norplant) 또는 메드록시프로게스테론 아세테이트 주사(Depo-provera 주사)가 포함됩니다. 이들 중 하나를 사용할 수 없는 경우 콘돔이 포함된 피임 폼을 권장합니다.
  • 절대 호중구 수(ANC) > 500/μl 및 혈소판 수 >50,000/μl

  • 장기 기능 요구 사항: 피험자는 다음에 의해 정의된 적절한 간 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 전이효소(ALT)
    • 혈청 빌리루빈은 ≤ 2.0 mg/dl이어야 합니다.
    • 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌
  • 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

제외 기준:

  • Lansky 점수 < 60%
  • 신체 표면적(BSA)(m2)의
  • 연구 약물: 현재 다른 연구 약물을 받고 있는 피험자는 참여에서 제외됩니다.
  • 항암제: 현재 다른 항암제를 받고 있는 피험자는 적합하지 않습니다. 피험자는 이전 화학 요법의 효과(혈액학적 및 골수 억제 효과)에서 완전히 회복되어야 합니다.
  • 감염: 통제되지 않은 감염이 있는 피험자는 조사관의 의견에 따라 감염이 잘 통제된 것으로 판단될 때까지 적합하지 않습니다.
  • 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없거나 준수가 차선책일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 매일 두 번 DFMO
피험자는 28일 주기의 각 날에 500 내지 1000 mg/m2 BID 용량으로 27주기의 경구 DFMO를 받게 됩니다.
의약품: DFMO
피험자는 28일 주기의 각 날에 500 내지 1000 mg/m2 BID 용량으로 27주기의 경구 DFMO를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 디플루오로메틸오르니틴
  • 에플로르니틴 HCl

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 중 사건 없는 생존(EFS)을 가진 참가자 수.
기간: 2 년
다음을 기반으로 관해 상태에 있는 환자에서 단일 제제로서 DFMO의 예방 활성을 평가하기 위해: 무사건 생존(EFS)
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 생존(OS)이 있는 참가자의 비율
기간: 2 년
다음을 기반으로 관해 상태에 있는 신경모세포종 환자에서 단일 제제로서 DFMO의 예방 활성을 평가하기 위해: 전체 생존(OS)
2 년
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2 년
차도가 있는 고위험 신경모세포종을 앓는 소아 및 젊은 성인 환자에서 단일 제제로서 DFMO의 안전성과 내약성을 계속 결정합니다.
2 년
ODC1 유전자형과 생존의 연관성 테스트
기간: 2 년

ODC1 단일 뉴클레오티드 다형성 rs2302616 유전자형과 생존의 연관성에 대한 검정(p-값).

혈액: 유핵 세포에서 분리된 DNA에서 DFMO 효과 예측인자로서의 마이크로RNA 분석, 오르니틴 데카르복실라제(ODC) 단일 뉴클레오티드 다형성(SNP) 분석
2 년
최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 5개의 시점에서 채취한 샘플: (0(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간 투약 후) 서로 다른 2일

약동학 분석 Cmax/D

5개의 시점에서 채취한 샘플: (0(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간 후) 서로 다른 두 날.
5개의 시점에서 채취한 샘플: (0(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간 투약 후) 서로 다른 2일
혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 0(투여 전), 투약 후 30분, 1시간, 3시간 및 6시간, 서로 다른 두 날

약동학적 검정 AUC(0-6시간)/D

5개의 시점에서 채취한 샘플: (0(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간 투약 후) 서로 다른 2일
0(투여 전), 투약 후 30분, 1시간, 3시간 및 6시간, 서로 다른 두 날
최고 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 0(투여 전), 투약 후 30분, 1시간, 3시간 및 6시간, 서로 다른 두 날

약동학 검정 - tmax, hr

5개의 시점에서 채취한 샘플: (0(투약 전), 30분, 1시간, 3시간 및 6시간 투약 후) 서로 다른 2일
0(투여 전), 투약 후 30분, 1시간, 3시간 및 6시간, 서로 다른 두 날

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Giselle Sholler

협력자

Beat NB Cancer Foundation
Because of Ezra
K C Pharmaceuticals Inc.

수사관

  • 연구 의자: Giselle Saulnier-Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 3월 5일

기본 완료 (실제)

2018년 3월 27일

연구 완료 (실제)

2023년 8월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 3월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 3월 20일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 3월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 1일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NMTRC003B

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