Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forebyggende utprøving av difluormetylornitin (DFMO) hos høyrisikopasienter med nevroblastom som er i remisjon

1. april 2024 oppdatert av: Giselle Sholler

En forebyggende fase II-studie av DFMO (Eflornithin HCl) som enkeltmiddel hos pasienter med høyrisikoneuroblastom i remisjon

Hensikten med denne forskningsstudien er å evaluere et nytt undersøkelsesmiddel for å forhindre gjentakelse av nevroblastom som er i remisjon. Dette studiemedisinen kalles DFMO. Målet med denne studien vil være å overvåke for sikkerhet og se på effekten av DFMO.

Sikkerheten til det foreslåtte doseringsregimet i denne studien vil bli testet ved en pågående risiko-/nyttevurdering under studien. En pasient som drar nytte av behandling, ikke utvikler seg i terapi, og i fravær av sikkerhetsproblemer forbundet med DFMO, kan fortsette med behandling i opptil 27 sykluser med forventning om at det vil være en samlet klinisk fordel.

Prosedyrene som er involvert i denne studien inkluderer medisinsk historie, fysisk undersøkelse, vitale tegn (blodtrykk, puls, temperatur), blodprøver, urinprøver, MR eller CT-skanning av svulsten(e), meta-jodbenzylguanidin (MIBG) skanninger, og Benmargsambisjoner. Alle disse testene og prosedyrene anses som standardbehandling for denne populasjonen. Legemiddeladministrering er også en del av denne protokollen, inkludert et nytt undersøkelsesmiddel kalt DFMO.

Det foreslåtte doseringsregimet er en oral dose av DFMO-tabletter to ganger daglig for hver dag under studien. Det blir 27 sykluser. Hver syklus vil være 28 dager lang.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

140

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder: 0-21 år ved diagnosetidspunktet.
  • Diagnose: histologisk verifisering enten på tidspunktet for den opprinnelige diagnosen eller et tidligere tilbakefall av høyrisikonevroblastom.
  • Sykdomsstatus: Nevroblastom som er i remisjon
  • Første dose med studiemedisin må være større enn 30 dager fra fullført cellegift- og antistoffbehandling og mindre enn 120 dager fra tidligere behandling
  • En negativ serum- eller uringraviditetstest er nødvendig for kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (begynnende menstruasjon eller ≥13 år).
  • Både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner etter puberteten må godta å bruke en av de mer effektive prevensjonsmetodene under behandlingen og i seks måneder etter at behandlingen er stoppet. Disse metodene inkluderer total avholdenhet (ingen sex), orale prevensjonsmidler ("pillen"), en intrauterin enhet (IUD), levonorgestrel-implantater (Norplant), eller medroksyprogesteronacetat-injeksjoner (Depo-provera-skudd). Dersom en av disse ikke kan brukes, anbefales prevensjonsskum med kondom.
  • Absolutt nøytrofiltall (ANC) > 500/μl og blodplatetall >50 000/μl

  • Organfunksjonskrav: Personer må ha tilstrekkelig leverfunksjon som definert av:

    • Aspartataminotransferase (AST) og alanintransaminase (ALT)
    • Serumbilirubin må være ≤ 2,0 mg/dl
    • Serumkreatinin basert på alder/kjønn
  • Informert samtykke: Alle forsøkspersoner og/eller juridiske foresatte må signere informert skriftlig samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Lansky-score < 60 %
  • Kroppsoverflateareal (BSA) (m2) av
  • Undersøkelsesmedisiner: Forsøkspersoner som for øyeblikket får et annet undersøkelsesmiddel er ekskludert fra deltakelse.
  • Anti-kreftmidler: Forsøkspersoner som for øyeblikket mottar andre antikreftmidler er ikke kvalifisert. Forsøkspersonene må ha kommet seg fullstendig etter effekten av tidligere kjemoterapi (hematologiske og benmargsdempende effekter).
  • Infeksjon: Forsøkspersoner som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert før infeksjonen er vurdert til å være godt kontrollert etter utrederens oppfatning.
  • Forsøkspersoner som, etter utforskerens oppfatning, kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien, eller hvor samsvar sannsynligvis vil være suboptimal, bør ekskluderes.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DFMO to ganger daglig
Forsøkspersonene vil motta tjuesju (27) sykluser med oral DFMO i en dose på 500 til 1000 mg/m2 BID på hver dag i en 28-dagers syklus.
Legemiddel: DFMO
Forsøkspersonene vil motta tjuesju (27) sykluser med oral DFMO i en dose på 500 til 1000 mg/m2 BID på hver dag i en 28-dagers syklus.
Andre navn:
  • Difluormetylornitin
  • eflornithin HCl

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med eventfri overlevelse (EFS) under studiet.
Tidsramme: 2 år
For å evaluere den forebyggende aktiviteten til DFMO som enkeltmiddel hos pasienter som er i remisjon basert på: Event free survival (EFS)
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med total overlevelse (OS)
Tidsramme: 2 år
For å evaluere den forebyggende aktiviteten til DFMO som enkeltmiddel hos pasienter med nevroblastom som er i remisjon basert på: Total overlevelse (OS)
2 år
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 2 år
Å fortsette å bestemme sikkerheten og toleransen til DFMO som enkeltmiddel og hos pediatriske og unge voksne pasienter med høyrisikonevroblastom som er i remisjon.
2 år
Test assosiasjonen for overlevelse med ODC1-genotype
Tidsramme: 2 år

Tester (p-verdi) av assosiasjonen av overlevelse med ODC1 enkeltnukleotid polymorfisme rs2302616 genotype.

Blod: mikroRNA-analyse som prediktor for DFMO-effekt, ornitindekarboksylase (ODC) enkeltnukleotidpolymorfisme (SNP) analyse i DNA isolert fra kjerneholdige celler
2 år
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Prøver tatt på 5 tidspunkter: (0 (førdose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer etter dose) på to forskjellige dager

Farmakokinetisk analyse Cmax/D

Prøver tatt på 5 tidspunkter: (0 (førdose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer etter dose) på to forskjellige dager.
Prøver tatt på 5 tidspunkter: (0 (førdose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer etter dose) på to forskjellige dager
Areal under plasmakonsentrasjon versus tidskurve (AUC)
Tidsramme: 0 (førdose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer etter dose på to forskjellige dager

Farmakokinetisk analyse AUC(0-6 timer)/D

Prøver tatt på 5 tidspunkter: (0 (førdose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer etter dose) på to forskjellige dager
0 (førdose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer etter dose på to forskjellige dager
Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: 0 (førdose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer etter dose på to forskjellige dager

Farmakokinetisk assay- tmax, hr

Prøver tatt på 5 tidspunkter: (0 (førdose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer etter dose) på to forskjellige dager
0 (førdose), 30 minutter, 1 time, 3 timer og 6 timer etter dose på to forskjellige dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbeidspartnere

Beat NB Cancer Foundation
Because of Ezra
K C Pharmaceuticals Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Giselle Saulnier-Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

27. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

24. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mars 2015

Først lagt ut (Antatt)

23. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NMTRC003B

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevroblastom

Kliniske studier på DFMO

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere