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Ensayo preventivo de difluorometilornitina (DFMO) en pacientes de alto riesgo con neuroblastoma que está en remisión

2 de agosto de 2024 actualizado por: Giselle Sholler

Un ensayo preventivo de fase II de DFMO (clorhidrato de eflornitina) como agente único en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo en remisión

El propósito de este estudio de investigación es evaluar un nuevo fármaco en investigación para prevenir la recurrencia del neuroblastoma que está en remisión. Este fármaco del estudio se llama DFMO. Los objetivos de este estudio serán monitorear la seguridad y observar la eficacia de DFMO.

La seguridad del régimen de dosificación propuesto en este ensayo se probará mediante una evaluación de riesgo/beneficio en curso durante el estudio. Un paciente que se beneficia del tratamiento, no progresa con la terapia y en ausencia de problemas de seguridad asociados con DFMO puede continuar con el tratamiento hasta 27 ciclos con la expectativa de que habrá un beneficio clínico general.

Los procedimientos involucrados en este estudio incluyen historial médico, examen físico, signos vitales (presión arterial, pulso, temperatura), análisis de sangre, análisis de orina, resonancia magnética o tomografía computarizada de los tumores, exploraciones con metayodobencilguanidina (MIBG) y Aspiraciones de médula ósea. Todas estas pruebas y procedimientos se consideran estándar de atención para esta población. La administración de medicamentos también forma parte de este protocolo, incluido un nuevo medicamento en investigación llamado DFMO.

El régimen de dosificación propuesto es una dosis oral de tabletas de DFMO dos veces al día por cada día durante el estudio. Habrá 27 ciclos. Cada ciclo tendrá una duración de 28 días.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

140

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad: 0-21 años en el momento del diagnóstico.
  • Diagnóstico: verificación histológica ya sea en el momento del diagnóstico original o una recaída previa de neuroblastoma de alto riesgo.
  • Estado de la enfermedad: neuroblastoma que está en remisión
  • La primera dosis del medicamento del estudio debe ser mayor a 30 días desde la finalización de la terapia citotóxica y de anticuerpos y menor a 120 días desde la terapia anterior
  • Se requiere una prueba de embarazo en suero u orina negativa para mujeres en edad fértil (inicio de la menstruación o ≥13 años de edad).
  • Tanto los sujetos del estudio pospuberales masculinos como femeninos deben aceptar usar uno de los métodos anticonceptivos más efectivos durante el tratamiento y durante los seis meses posteriores a la finalización del tratamiento. Estos métodos incluyen abstinencia total (sin sexo), anticonceptivos orales ("la píldora"), un dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrel (Norplant) o inyecciones de acetato de medroxiprogesterona (inyecciones Depo-provera). Si no se puede usar uno de estos, se recomienda espuma anticonceptiva con condón.
  • Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) > 500/μl y recuento de plaquetas >50 000/μl

  • Requisitos de función de órganos: los sujetos deben tener una función hepática adecuada según lo definido por:

    • Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina transaminasa (ALT)
    • La bilirrubina sérica debe ser ≤ 2,0 mg/dl
    • Creatinina sérica según edad/género
  • Consentimiento informado: Todos los sujetos y/o tutores legales deben firmar el consentimiento informado por escrito. El asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las directrices institucionales.

Criterio de exclusión:

  • Puntuación de Lansky <60%
  • Área de superficie corporal (BSA) (m2) de
  • Fármacos en investigación: los sujetos que actualmente reciben otro fármaco en investigación están excluidos de la participación.
  • Agentes contra el cáncer: los sujetos que actualmente reciben otros agentes contra el cáncer no son elegibles. Los sujetos deben haberse recuperado por completo de los efectos de la quimioterapia previa (efectos hematológicos y de supresión de la médula ósea).
  • Infección: Los sujetos que tienen una infección no controlada no son elegibles hasta que se considere que la infección está bien controlada en opinión del investigador.
  • Deben excluirse los sujetos que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio, o en los que es probable que el cumplimiento sea subóptimo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DFMO dos veces al día
Los sujetos recibirán veintisiete (27) ciclos de DFMO oral a una dosis de 500 a 1000 mg/m2 BID cada día de un ciclo de 28 días.
Droga: DFMO
Los sujetos recibirán veintisiete (27) ciclos de DFMO oral a una dosis de 500 a 1000 mg/m2 BID cada día de un ciclo de 28 días.
Otros nombres:
  • Difluorometilornitina
  • clorhidrato de eflornitina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con supervivencia libre de eventos (EFS) durante el estudio.
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluar la actividad preventiva de DFMO como agente único en pacientes que están en remisión en función de: Supervivencia libre de eventos (SSC)
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluar la actividad preventiva de DFMO como agente único en pacientes con neuroblastoma que están en remisión según: Supervivencia general (SG)
2 años
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 2 años
Continuar para determinar la seguridad y tolerabilidad de DFMO como agente único y en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con neuroblastoma de alto riesgo que está en remisión.
2 años
Pruebe la asociación de supervivencia con el genotipo ODC1
Periodo de tiempo: 2 años

Pruebas (valor p) de la asociación de supervivencia con el genotipo rs2302616 del polimorfismo de un solo nucleótido de ODC1.

Sangre: análisis de microARN como predictor del efecto DFMO, análisis de polimorfismo de nucleótido único (SNP) de ornitina descarboxilasa (ODC) en ADN aislado de células nucleadas
2 años
Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Muestras extraídas en 5 puntos de tiempo: (0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas después de la dosis) en dos días diferentes

Ensayo farmacocinético Cmax/D

Muestras extraídas en 5 puntos de tiempo: (0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas después de la dosis) en dos días diferentes.
Muestras extraídas en 5 puntos de tiempo: (0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas después de la dosis) en dos días diferentes
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas después de la dosis en dos días diferentes

Ensayo farmacocinético AUC(0-6 h)/D

Muestras extraídas en 5 puntos de tiempo: (0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas después de la dosis) en dos días diferentes
0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas después de la dosis en dos días diferentes
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas después de la dosis en dos días diferentes

Ensayo farmacocinético- tmax, hr

Muestras extraídas en 5 puntos de tiempo: (0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas después de la dosis) en dos días diferentes
0 (antes de la dosis), 30 minutos, 1 hora, 3 horas y 6 horas después de la dosis en dos días diferentes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Giselle Sholler

Colaboradores

Beat NB Cancer Foundation
Because of Ezra
K C Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Giselle Saulnier-Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

27 de marzo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

24 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

23 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NMTRC003B

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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