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Prova preventiva di difluorometilornitina (DFMO) in pazienti ad alto rischio con neuroblastoma in remissione

2 agosto 2024 aggiornato da: Giselle Sholler

Uno studio preventivo di fase II di DFMO (eflornitina HCl) come agente singolo in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio in remissione

Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare un nuovo farmaco sperimentale per prevenire il ripetersi del neuroblastoma che è in remissione. Questo farmaco in studio si chiama DFMO. Gli obiettivi di questo studio saranno monitorare la sicurezza e esaminare l'efficacia del DFMO.

La sicurezza del regime di dosaggio proposto in questo studio sarà testata da una valutazione del rischio/beneficio in corso durante lo studio. Un paziente che beneficia del trattamento, non progredisce con la terapia e in assenza di problemi di sicurezza associati a DFMO può continuare il trattamento fino a 27 cicli con l'aspettativa che ci sarà un beneficio clinico complessivo.

Le procedure coinvolte in questo studio includono anamnesi, esame fisico, segni vitali (pressione sanguigna, polso, temperatura), esami del sangue, esami delle urine, risonanza magnetica o TC del tumore (i), scansioni meta-iodobenzilguanidina (MIBG) e Aspirazioni del midollo osseo. Tutti questi test e procedure sono considerati standard di cura per questa popolazione. Anche la somministrazione di farmaci fa parte di questo protocollo, incluso un nuovo farmaco sperimentale chiamato DFMO.

Il regime di dosaggio proposto è una dose orale di compresse di DFMO due volte al giorno per ogni giorno durante lo studio. Ci saranno 27 cicli. Ogni ciclo avrà una durata di 28 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

140

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età: 0-21 anni al momento della diagnosi.
  • Diagnosi: verifica istologica al momento della diagnosi originale o di una precedente recidiva di neuroblastoma ad alto rischio.
  • Stato della malattia: neuroblastoma in remissione
  • La prima dose del farmaco in studio deve essere superiore a 30 giorni dal completamento della terapia citotossica e anticorpale e inferiore a 120 giorni dalla terapia precedente
  • Un test di gravidanza su siero o urina negativo è richiesto per i soggetti di sesso femminile in età fertile (inizio delle mestruazioni o ≥13 anni di età).
  • I soggetti dello studio post-puberale sia maschi che femmine devono accettare di utilizzare uno dei metodi di controllo delle nascite più efficaci durante il trattamento e per sei mesi dopo l'interruzione del trattamento. Questi metodi includono l'astinenza totale (niente sesso), contraccettivi orali ("la pillola"), un dispositivo intrauterino (IUD), impianti di levonorgestrel (Norplant) o iniezioni di medrossiprogesterone acetato (depo-provera). Se uno di questi non può essere utilizzato, si raccomanda la schiuma contraccettiva con preservativo.
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 500/μl e conta piastrinica >50.000/μl

  • Requisiti di funzionalità degli organi: i soggetti devono avere un'adeguata funzionalità epatica come definita da:

    • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina transaminasi (ALT)
    • La bilirubina sierica deve essere ≤ 2,0 mg/dl
    • Creatinina sierica basata su età/sesso
  • Consenso informato: tutti i soggetti e/o i tutori legali devono firmare il consenso informato scritto. Il consenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo le linee guida istituzionali

Criteri di esclusione:

  • Punteggio Lansky < 60%
  • Superficie corporea (BSA) (m2) di
  • Farmaci sperimentali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale sono esclusi dalla partecipazione.
  • Agenti antitumorali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei. I soggetti devono essersi completamente ripresi dagli effetti della precedente chemioterapia (effetti ematologici e di soppressione del midollo osseo).
  • Infezione: i soggetti che hanno un'infezione incontrollata non sono idonei fino a quando l'infezione non viene giudicata ben controllata secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Dovrebbero essere esclusi i soggetti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio, o nei quali è probabile che la conformità sia subottimale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DFMO due volte al giorno
I soggetti riceveranno ventisette (27) cicli di DFMO orale a una dose da 500 a 1000 mg/m2 BID ogni giorno di un ciclo di 28 giorni.
Droga: DFMO
I soggetti riceveranno ventisette (27) cicli di DFMO orale a una dose da 500 a 1000 mg/m2 BID ogni giorno di un ciclo di 28 giorni.
Altri nomi:
  • Difluorometilornitina
  • eflornitina HCl

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sopravvivenza libera da eventi (EFS) durante lo studio.
Lasso di tempo: 2 anni
Valutare l'attività preventiva del DFMO come singolo agente nei pazienti in remissione sulla base di: Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 2 anni
Valutare l'attività preventiva del DFMO come singolo agente nei pazienti con neuroblastoma in remissione sulla base di: Sopravvivenza globale (OS)
2 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 2 anni
Continuare a determinare la sicurezza e la tollerabilità del DFMO come agente singolo e nei pazienti pediatrici e giovani adulti con neuroblastoma ad alto rischio in remissione.
2 anni
Testare l'associazione di sopravvivenza con il genotipo ODC1
Lasso di tempo: 2 anni

Test (p-value) dell'associazione di sopravvivenza con il genotipo rs2302616 del polimorfismo a singolo nucleotide ODC1.

Sangue: analisi del microRNA come predittore dell'effetto DFMO, analisi del polimorfismo a singolo nucleotide (SNP) dell'ornitina decarbossilasi (ODC) nel DNA isolato da cellule nucleate
2 anni
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax)
Lasso di tempo: Campioni prelevati in 5 punti temporali: (0 (pre-dose), 30 min, 1 ora, 3 ore e 6 ore post-dose) in due giorni diversi

Saggio farmacocinetico Cmax/D

Campioni prelevati in 5 punti temporali: (0 (pre-dose), 30 min, 1 ora, 3 ore e 6 ore post-dose) in due giorni diversi.
Campioni prelevati in 5 punti temporali: (0 (pre-dose), 30 min, 1 ora, 3 ore e 6 ore post-dose) in due giorni diversi
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC)
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 30 min, 1 ora, 3 ore e 6 ore post-dose in due giorni diversi

Saggio farmacocinetico AUC(0-6 ore)/D

Campioni prelevati in 5 punti temporali: (0 (pre-dose), 30 min, 1 ora, 3 ore e 6 ore post-dose) in due giorni diversi
0 (pre-dose), 30 min, 1 ora, 3 ore e 6 ore post-dose in due giorni diversi
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica di picco (Tmax)
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 30 min, 1 ora, 3 ore e 6 ore post-dose in due giorni diversi

Saggio farmacocinetico - tmax, hr

Campioni prelevati in 5 punti temporali: (0 (pre-dose), 30 min, 1 ora, 3 ore e 6 ore post-dose) in due giorni diversi
0 (pre-dose), 30 min, 1 ora, 3 ore e 6 ore post-dose in due giorni diversi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Giselle Sholler

Collaboratori

Beat NB Cancer Foundation
Because of Ezra
K C Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Giselle Saulnier-Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

27 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

24 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2015

Primo Inserito (Stimato)

23 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NMTRC003B

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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