急速発症型肥満、低換気、視床下部機能不全、および自律神経調節不全（ROHHAD）の治療
2024年4月1日 更新者：Johns Hopkins University
ROHHAD（急速発症型肥満、低換気、視床下部機能不全、および自律神経調節不全）症候群の治療のための高用量シクロホスファミド
ROHHAD (急速発症性肥満、視床下部機能障害、低換気、および自律神経調節不全) 症候群は、神経芽細胞腫と呼ばれるがんに関連するまれな小児疾患であり、脳の特定の領域に対する免疫系の攻撃によって引き起こされると推定されています。
患者は重度の症状を発症し、しばしばこの病気に屈します。
研究者の経験に基づいて、研究者はこれらの患者の高用量シクロホスファミドによる集中的な免疫抑制を研究する臨床試験を実施します。
症状の改善を説明することに加えて、治験責任医師の試験では、疾患活動性の客観的なマーカーを定義しようとしています。
調査の概要
詳細な説明
ベースライン評価には以下が含まれます。
睡眠研究と肺の評価 ホルモンレベル 従うべき最大 6 つの重要な ROHHAD 関連症状の決定光線吸収法 (DXA) スキャン 脳脊髄液 (CSF) 分析
患者は、出血性膀胱炎の予防として、シクロホスファミド、50 mg/kg (理想体重)/用量を毎日 4 日間、メスナと水分補給で治療されます。 支持療法には、粘膜ケア、輸血、感染予防、発熱性好中球減少症の経験的治療が含まれます。
複合重症度スコアを評価して、主要な症状の反応を測定し、正式な神経心理学的検査、睡眠研究、およびホルモン研究を実施します。
研究の種類
介入
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Sidney Kimmel Cancer Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～22年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 2人の医師によって確認されたROHHAD症候群の診断。
- -両親および/または担当医によって評価されたリツキシマブのコース（週5回の投与）に反応した症状の改善
- 正常脳MRI
- 家族が自宅で介護
- -バイレベル気道陽圧（BiPAP）サポートを必要とする患者は適格です
- 思春期後の女性患者に対する妊娠検査陰性
除外基準:
- 心臓駆出率
- 不十分な肺機能、すなわち、1 秒間の努力肺活量または努力呼気量が 8 歳以上の子供の予測値の 50% 未満、または酸素飽和度
- 人工呼吸器依存
- 既知の染色体異常
- 積極的ながん診断。 フォローアップのみが必要な神経芽細胞腫は適格です。
- 妊娠
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シクロホスファミド
シクロホスファミドは、1 日 1 回、4 日間連続して静脈から投与されます。 シクロホスファミドを開始してから 10 日後、正常な血球の増殖を助ける薬であるフィルグラスチムを 1 日 1 回静脈から投与し、血球の増殖を早めます。 |
シクロホスファミドは、1 日 1 回、4 日間連続して静脈から投与されます。 シクロホスファミド、正常な血液細胞の成長を助ける薬であるフィルグラスチムを開始してから 10 日後、毎日 1 回静脈から血液細胞の成長を促進します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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高用量シクロホスファミドによる治療後の ROHHAD 症候群の子供の ROHHAD 症状スケールの症状の改善。
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0 によって測定された ROHHAD の子供の治療に使用される高用量シクロホスファミドの安全性と毒性。
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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肥満児における高用量シクロホスファミドの曲線下面積 (AUC) を計算します。
時間枠：投与前、注入完了から０、１、２、４、８、１２および２４時間。
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投与前、注入完了から０、１、２、４、８、１２および２４時間。
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高用量シクロホスファミドの前後の ROHHAD 患者の神経心理学的機能は、Wechsler Preschool および Primary Scale of Intelligence RAN オブジェクト、および AIM を含む、年齢に応じた補完的な評価ツールを使用して測定されました。
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Allen Chen, MD, PhD、Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年3月1日
一次修了 (実際)
2024年3月31日
研究の完了 (実際)
2024年3月31日
試験登録日
最初に提出
2015年4月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月11日
最初の投稿 (推定)
2015年5月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月1日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB00060912
- J1520 (その他の識別子：SKCCC)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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