Tratamento da obesidade de início rápido, hipoventilação, disfunção hipotalâmica e desregulação autonômica (ROHHAD)
Ciclofosfamida de alta dose para o tratamento da síndrome de ROHHAD (obesidade de início rápido, hipoventilação, disfunção hipotalâmica e desregulação autonômica)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A avaliação de linha de base incluirá:
Estudo do sono e avaliação pulmonar Níveis hormonais Determinação de até 6 principais sintomas relacionados a ROHHAD a serem seguidos Questionário de hiperfagia 18F-2-fluoro-2-desoxi-D-glicose fluorodesoxiglicose (FDG) tomografia por emissão de pósitrons (PET) varredura de dupla energia x- varredura de absorciometria de raios (DXA) análise do líquido cefalorraquidiano (LCR)
Os pacientes serão tratados com ciclofosfamida, 50 mg/kg (peso corporal ideal)/dose diariamente por 4 dias, com Mesna e hidratação como profilaxia contra cistite hemorrágica. Os cuidados de suporte incluirão cuidados com as mucosas, transfusões, profilaxia de infecções e tratamento empírico para neutropenia febril.
A pontuação de gravidade composta será avaliada para medir a resposta dos principais sintomas, e testes neuropsicológicos formais, estudo do sono e estudos hormonais serão realizados.
Tipo de estudo
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Sidney Kimmel Cancer Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de síndrome de ROHHAD confirmado por dois médicos.
- Qualquer melhora sintomática em resposta a um ciclo de rituximabe (cinco doses semanais), conforme avaliado pelos pais e/ou médico assistente
- ressonância magnética cerebral normal
- Cuidados em casa pela família
- Os pacientes que necessitam de suporte de pressão positiva nas vias aéreas em dois níveis (BiPAP) são elegíveis
- Teste de gravidez negativo para mulheres pós-púberes
Critério de exclusão:
- Fração de ejeção cardíaca
- Função pulmonar inadequada, ou seja, capacidade vital forçada ou volume expiratório forçado em um segundo < 50% do previsto para crianças com mais de 8 anos de idade, ou saturação de oxigênio
- Dependente do ventilador
- Anomalia cromossômica conhecida
- Diagnóstico de câncer ativo. O neuroblastoma que requer apenas acompanhamento é elegível.
- Gravidez
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ciclofosfamida
A ciclofosfamida será administrada por via intravenosa uma vez ao dia durante quatro dias consecutivos. Dez dias após o início da ciclofosfamida, o filgrastim, um medicamento que ajuda as células sanguíneas normais a crescer, será administrado por via intravenosa uma vez por dia para tentar ajudar as células sanguíneas a crescerem mais rapidamente. |
A ciclofosfamida será administrada por via intravenosa uma vez ao dia durante quatro dias consecutivos. Dez dias após o início da ciclofosfamida, filgrastim, um medicamento que ajuda as células sanguíneas normais a crescer, por veia uma vez por dia para tentar ajudar as células sanguíneas a crescerem mais rapidamente.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Melhora sintomática na Escala de Sintomas ROHHAD de crianças com síndrome ROHHAD após tratamento com altas doses de ciclofosfamida.
Prazo: 18 meses
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18 meses
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Segurança e toxicidade de alta dose de ciclofosfamida usada para tratar crianças com ROHHAD conforme medido pelo NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
Prazo: 18 meses
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18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Calcular a Área Sob a Curva (AUC) de altas doses de ciclofosfamida em crianças obesas.
Prazo: pré-dose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas após o término da infusão.
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pré-dose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas após o término da infusão.
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Função neuropsicológica de pacientes com ROHHAD antes e depois de altas doses de ciclofosfamida medida usando ferramentas de avaliação complementares adequadas à idade, incluindo objetos Wechsler Preschool e Primary Scale of Intelligence RAN e AIM.
Prazo: 18 meses
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Respiratórias
- Distúrbios Respiratórios
- Doença
- Sinais e Sintomas Respiratórios
- Insuficiência Respiratória
- Síndrome
- Hipoventilação
- Disautonomias primárias
- Doenças do Sistema Nervoso Autônomo
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
Outros números de identificação do estudo
- IRB00060912
- J1520 (Outro identificador: SKCCC)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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