Léčba obezity s rychlým nástupem, hypoventilace, hypotalamické dysfunkce a autonomní dysregulace (ROHHAD)
Vysoké dávky cyklofosfamidu pro léčbu syndromu ROHHAD (rychlý nástup obezity, hypoventilace, hypotalamické dysfunkce a autonomní dysregulace)
Přehled studie
Detailní popis
Základní hodnocení bude zahrnovat:
Studie spánku a plicní hodnocení Hladiny hormonů Stanovení až 6 klíčových příznaků souvisejících s ROHHAD, které je třeba sledovat Dotazník hyperfagie 18F-2-fluor-2-deoxy-D-glukóza fluorodeoxyglukóza (FDG) pozitronová emisní tomografie (PET) sken Duální energie x- ray absorptiometry (DXA) scan Analýza mozkomíšního moku (CSF).
Pacienti budou léčeni cyklofosfamidem, 50 mg/kg (ideální tělesná hmotnost)/dávka denně po dobu 4 dnů, s Mesnou a hydratací jako profylaxe proti hemoragické cystitidě. Podpůrná péče bude zahrnovat péči o sliznici, transfuze, profylaxi infekce a empirickou léčbu febrilní neutropenie.
Bude hodnoceno složené skóre závažnosti za účelem měření odezvy klíčových symptomů a budou provedeny formální neuropsychologické testy, studie spánku a hormonální studie.
Typ studie
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Sidney Kimmel Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza syndromu ROHHAD potvrzena dvěma lékaři.
- Jakékoli symptomatické zlepšení v reakci na léčbu rituximabem (pěti týdenních dávek) podle posouzení rodičů a/nebo ošetřujícího lékaře
- Normální MRI mozku
- Opečováván doma rodinou
- Pacienti vyžadující podporu dvouúrovňového pozitivního tlaku v dýchacích cestách (BiPAP) jsou způsobilí
- Negativní těhotenský test pro postpubertální pacientky
Kritéria vyloučení:
- Srdeční ejekční frakce
- Neadekvátní plicní funkce, tj. usilovná vitální kapacita nebo usilovný výdechový objem za jednu sekundu < 50 % předpokládané hodnoty pro děti starší 8 let, nebo saturace kyslíkem
- Závisí na ventilátoru
- Známá chromozomální abnormalita
- Aktivní diagnostika rakoviny. Neuroblastom, který vyžaduje pouze sledování, je způsobilý.
- Těhotenství
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid bude podáván do žíly jednou denně po dobu čtyř po sobě jdoucích dnů. Deset dní po zahájení léčby cyklofosfamidem bude jednou denně do žíly podáván filgrastim, lék, který pomáhá normálním krevním buňkám růst, aby se pokusil pomoci vašim krvinkám růst rychleji. |
Cyklofosfamid bude podáván do žíly jednou denně po dobu čtyř po sobě jdoucích dnů. Deset dní po zahájení užívání cyklofosfamidu, filgrastimu, léku, který pomáhá normálním krevním buňkám růst, žilou jednou denně, abyste se pokusili pomoci vašim krvinkám růst rychleji.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Symptomatické zlepšení na stupnici symptomů ROHHAD u dětí se syndromem ROHHAD po léčbě vysokými dávkami cyklofosfamidu.
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
|
Bezpečnost a toxicita vysokých dávek cyklofosfamidu používaného k léčbě dětí s ROHHAD podle měření NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vypočítat plochu pod křivkou (AUC) vysoké dávky cyklofosfamidu u obézních dětí.
Časové okno: před dávkou, 0, 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin od dokončení infuze.
|
před dávkou, 0, 1, 2, 4, 8, 12 a 24 hodin od dokončení infuze.
|
|
Neuropsychologická funkce pacientů s ROHHAD před a po vysoké dávce cyklofosfamidu měřená pomocí doplňkových věkově vhodných hodnotících nástrojů včetně objektů RAN Wechsler Preschool a Primary Scale of Intelligence a AIM.
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Nemoci dýchacích cest
- Poruchy dýchání
- Choroba
- Příznaky a symptomy, Respirační
- Respirační nedostatečnost
- Syndrom
- Hypoventilace
- Primární dysautonomie
- Onemocnění autonomního nervového systému
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Cyklofosfamid
Další identifikační čísla studie
- IRB00060912
- J1520 (Jiný identifikátor: SKCCC)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .