Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av raskt innsettende fedme, hypoventilasjon, hypotalamisk dysfunksjon og autonom dysregulering (ROHHAD)

1. april 2024 oppdatert av: Johns Hopkins University

Høydose cyklofosfamid for behandling av ROHHAD (rask innsettende fedme, hypoventilasjon, hypotalamisk dysfunksjon og autonom dysregulering) syndrom

ROHHAD (rask innsettende fedme, hypothalamus dysfunksjon, hypoventilasjon og autonom dysregulering) syndrom er en sjelden pediatrisk lidelse assosiert med en kreft som kalles neuroblastom og antas å være drevet av et angrep av immunsystemet på et bestemt område i hjernen. Pasienter utvikler alvorlige symptomer og bukker ofte under for denne sykdommen. Basert på forskernes erfaring gjennomfører etterforskerne en klinisk studie for å studere intensiv immunsuppresjon med høydose cyklofosfamid hos disse pasientene. I tillegg til å beskrive den symptomatiske forbedringen, søker etterforskernes studie å definere objektive markører for sykdomsaktivitet.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Grunnlinjeevaluering vil omfatte:

Søvnstudie og lungeevaluering Hormonnivåer Bestemmelse av opptil 6 sentrale ROHHAD-relaterte symptomer som skal følges Hyperphagia spørreskjema 18F-2-fluoro-2-deoksy-D-glukose fluorodeoksyglukose (FDG) positronemisjonstomografi (PET) skanning Dual energy x- ray absorptiometri (DXA) skanning Cerebrospinalvæske (CSF) analyse

Pasientene vil bli behandlet med cyklofosfamid, 50 mg/kg (ideell kroppsvekt)/dose daglig i 4 dager, med Mesna og hydrering som profylakse mot hemorragisk cystitt. Støttende behandling vil omfatte slimhinnepleie, transfusjoner, infeksjonsprofylakse og empirisk behandling for febril nøytropeni.

Sammensatt alvorlighetsgrad vil bli vurdert for å måle respons på nøkkelsymptomer, og formell nevropsykologisk testing, søvnstudie og hormonstudier vil bli utført.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Sidney Kimmel Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 22 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av ROHHAD-syndrom bekreftet av to leger.
  • Enhver symptomatisk forbedring som respons på en rituximabkur (fem ukentlige doser) vurdert av foreldre og/eller behandlende lege
  • Normal hjerne MR
  • Plejes hjemme av familien
  • Pasienter som trenger bievel positive airway pressure (BiPAP) støtte er kvalifisert
  • Negativ graviditetstest for kvinnelige pasienter etter puberteten

Ekskluderingskriterier:

  • Hjerteutdrivningsfraksjon
  • Utilstrekkelig lungefunksjon, dvs. tvungen vitalkapasitet eller tvunget ekspirasjonsvolum ved ett sekund < 50 % av forventet for barn over 8 år, eller oksygenmetning
  • Ventilator avhengig
  • Kjent kromosomavvik
  • Aktiv kreftdiagnose. Nevroblastom som kun krever oppfølging er kvalifisert.
  • Svangerskap

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cyklofosfamid

Cyklofosfamid vil bli gitt i vene én gang daglig i fire dager på rad.

Ti dager etter oppstart av cyklofosfamid, vil filgrastim, et medikament som hjelper normale blodceller til å vokse, gis via vene én gang hver dag for å prøve å hjelpe blodcellene til å vokse raskere.
Legemiddel: Cyklofosfamid

Cyklofosfamid vil bli gitt i vene én gang daglig i fire dager på rad.

Ti dager etter oppstart av cyklofosfamid, filgrastim, et medikament som hjelper normale blodceller til å vokse, gjennom vene én gang hver dag for å prøve å hjelpe blodcellene til å vokse raskere.

Andre navn:
  • Cytoksan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Symptomatisk forbedring av ROHHAD-symptomerskalaen til barn med ROHHAD-syndrom etter behandling med høydose cyklofosfamid.
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Sikkerhet og toksisitet av høydose cyklofosfamid brukt til å behandle barn med ROHHAD som målt ved NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å beregne Area Under Curve (AUC) av høydose cyklofosfamid hos overvektige barn.
Tidsramme: førdose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer fra fullført infusjon.
førdose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer fra fullført infusjon.
Nevropsykologisk funksjon av pasienter med ROHHAD før og etter høydose cyklofosfamid målt ved hjelp av komplementære aldersegnede evalueringsverktøy inkludert Wechsler Preschool og Primary Scale of Intelligence RAN-objekter, og AIM.
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johns Hopkins University

Etterforskere

  • Studiestol: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. mars 2024

Studiet fullført (Faktiske)

31. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2015

Først lagt ut (Antatt)

12. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00060912
  • J1520 (Annen identifikator: SKCCC)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere