Tratamiento de la obesidad de inicio rápido, hipoventilación, disfunción hipotalámica y desregulación autonómica (ROHHAD)
Ciclofosfamida en dosis altas para el tratamiento del síndrome ROHHAD (obesidad de inicio rápido, hipoventilación, disfunción hipotalámica y desregulación autonómica)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La evaluación inicial incluirá:
Estudio del sueño y evaluación pulmonar Niveles hormonales Determinación de hasta 6 síntomas clave relacionados con ROHHAD a seguir Cuestionario de hiperfagia 18F-2-fluoro-2-desoxi-D-glucosa fluorodesoxiglucosa (FDG) Tomografía por emisión de positrones (PET) Energía dual x- Escaneo de absorciometría de rayos (DXA) Análisis de líquido cefalorraquídeo (LCR)
Los pacientes serán tratados con ciclofosfamida, 50 mg/kg (peso corporal ideal)/dosis diaria durante 4 días, con Mesna e hidratación como profilaxis de la cistitis hemorrágica. La atención de apoyo incluirá cuidado de las mucosas, transfusiones, profilaxis de infecciones y tratamiento empírico para la neutropenia febril.
Se evaluará la puntuación de gravedad compuesta para medir la respuesta de los síntomas clave y se realizarán pruebas neuropsicológicas formales, estudios del sueño y estudios hormonales.
Tipo de estudio
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Sidney Kimmel Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de síndrome de ROHHAD confirmado por dos médicos.
- Cualquier mejoría sintomática en respuesta a un curso de rituximab (cinco dosis semanales) según lo evaluado por los padres y/o el médico tratante
- Resonancia magnética cerebral normal
- Atendido en casa por la familia
- Los pacientes que requieren soporte de presión positiva en las vías respiratorias (BiPAP) de dos niveles son elegibles
- Prueba de embarazo negativa para pacientes pospúberes
Criterio de exclusión:
- Fracción de eyección cardíaca
- Función pulmonar inadecuada, es decir, capacidad vital forzada o volumen espiratorio forzado en un segundo < 50 % del previsto para niños mayores de 8 años, o saturación de oxígeno
- Dependiente del ventilador
- anomalía cromosómica conocida
- Diagnóstico activo de cáncer. El neuroblastoma que solo requiere seguimiento es elegible.
- El embarazo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ciclofosfamida
La ciclofosfamida se administrará por vía intravenosa una vez al día durante cuatro días seguidos. Diez días después de comenzar con la ciclofosfamida, se administrará filgrastim, un medicamento que ayuda a que crezcan las células sanguíneas normales, por vía intravenosa una vez al día para tratar de ayudar a que las células sanguíneas crezcan más rápido. |
La ciclofosfamida se administrará por vía intravenosa una vez al día durante cuatro días seguidos. Diez días después de comenzar con ciclofosfamida, filgrastim, un medicamento que ayuda a que crezcan las células sanguíneas normales, por vía intravenosa una vez al día para tratar de ayudar a que las células sanguíneas crezcan más rápido.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Mejoría sintomática en la Escala de Síntomas de ROHHAD de niños con síndrome de ROHHAD después del tratamiento con ciclofosfamida en dosis altas.
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Seguridad y toxicidad de la ciclofosfamida en dosis altas utilizada para tratar a niños con ROHHAD según lo determinado por los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) v4.0 del NCI.
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Para calcular el Área Bajo la Curva (AUC) de dosis altas de ciclofosfamida en niños obesos.
Periodo de tiempo: predosis, 0, 1, 2, 4, 8, 12 y 24 hrs desde la finalización de la infusión.
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predosis, 0, 1, 2, 4, 8, 12 y 24 hrs desde la finalización de la infusión.
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La función neuropsicológica de los pacientes con ROHHAD antes y después de una dosis alta de ciclofosfamida se midió utilizando herramientas de evaluación complementarias apropiadas para la edad, incluidos los objetos RAN de Wechsler Preschool y Primary Scale of Intelligence, y AIM.
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Enfermedad
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Insuficiencia respiratoria
- Síndrome
- Hipoventilación
- Disautonomías primarias
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
Otros números de identificación del estudio
- IRB00060912
- J1520 (Otro identificador: SKCCC)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Síndrome de ROHHAD
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Debra Weese-MayerROHHAD Fight Inc.ReclutamientoRohhad | Obesidad de inicio rápido con disfunción hipotalámica, hipoventilación y desregulación autonómicaEstados Unidos