Traitement de l'obésité à apparition rapide, de l'hypoventilation, du dysfonctionnement hypothalamique et de la dysrégulation autonome (ROHHAD)
Cyclophosphamide à haute dose pour le traitement du syndrome ROHHAD (obésité à apparition rapide, hypoventilation, dysfonctionnement hypothalamique et dysrégulation autonome)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'évaluation de base comprendra :
Étude du sommeil et évaluation pulmonaire Taux d'hormones Détermination de jusqu'à 6 symptômes clés liés au ROHHAD à suivre Questionnaire sur l'hyperphagie 18F-2-fluoro-2-désoxy-D-glucose fluorodésoxyglucose (FDG) tomographie par émission de positrons (TEP) double énergie x- Analyse par absorptiométrie des rayons (DXA) Analyse du liquide céphalo-rachidien (LCR)
Les patients seront traités avec du cyclophosphamide, 50 mg/kg (poids corporel idéal)/dose quotidienne pendant 4 jours, avec Mesna et hydratation comme prophylaxie contre la cystite hémorragique. Les soins de soutien comprendront les soins des muqueuses, les transfusions, la prophylaxie des infections et le traitement empirique de la neutropénie fébrile.
Un score de gravité composite sera évalué pour mesurer la réponse des principaux symptômes, et des tests neuropsychologiques formels, une étude du sommeil et des études hormonales seront effectués.
Type d'étude
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Sidney Kimmel Cancer Center
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de syndrome de ROHHAD confirmé par deux médecins.
- Toute amélioration symptomatique en réponse à une cure de rituximab (cinq doses hebdomadaires) telle qu'évaluée par les parents et/ou le médecin traitant
- IRM cérébrale normale
- Gardé à domicile par la famille
- Les patients nécessitant une assistance en pression positive à deux niveaux (BiPAP) sont éligibles
- Test de grossesse négatif pour les patientes post-pubères
Critère d'exclusion:
- Fraction d'éjection cardiaque
- Fonction pulmonaire inadéquate, c'est-à-dire capacité vitale forcée ou volume expiratoire forcé à une seconde < 50 % de la valeur prévue pour les enfants de plus de 8 ans, ou saturation en oxygène
- Dépendant du ventilateur
- Anomalie chromosomique connue
- Diagnostic de cancer actif. Le neuroblastome qui ne nécessite qu'un suivi est éligible.
- Grossesse
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Cyclophosphamide
Le cyclophosphamide sera administré par voie veineuse une fois par jour pendant quatre jours consécutifs. Dix jours après avoir commencé le cyclophosphamide, le filgrastim, un médicament qui aide les cellules sanguines normales à se développer, sera administré par voie intraveineuse une fois par jour pour essayer d'aider vos cellules sanguines à se développer plus rapidement. |
Le cyclophosphamide sera administré par voie veineuse une fois par jour pendant quatre jours consécutifs. Dix jours après avoir commencé le cyclophosphamide, le filgrastim, un médicament qui aide les cellules sanguines normales à se développer, par voie veineuse une fois par jour pour essayer d'aider vos cellules sanguines à se développer plus rapidement.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Amélioration symptomatique sur l'échelle des symptômes ROHHAD des enfants atteints du syndrome ROHHAD après un traitement par cyclophosphamide à forte dose.
Délai: 18 mois
|
18 mois
|
|
Innocuité et toxicité du cyclophosphamide à forte dose utilisé pour traiter les enfants atteints de ROHHAD tel que mesuré par les critères de terminologie communs du NCI pour les événements indésirables (CTCAE) v4.0.
Délai: 18 mois
|
18 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Pour calculer l'aire sous la courbe (ASC) du cyclophosphamide à forte dose chez les enfants obèses.
Délai: prédose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures après la fin de la perfusion.
|
prédose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures après la fin de la perfusion.
|
|
Fonction neuropsychologique des patients atteints de ROHHAD avant et après une dose élevée de cyclophosphamide mesurée à l'aide d'outils d'évaluation complémentaires adaptés à l'âge, notamment les objets Wechsler Preschool et Primary Scale of Intelligence RAN, et AIM.
Délai: 18 mois
|
18 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies des voies respiratoires
- Troubles respiratoires
- Maladie
- Signes et symptômes respiratoires
- Insuffisance respiratoire
- Syndrome
- Hypoventilation
- Dysautonomies primaires
- Maladies du système nerveux autonome
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antirhumatismaux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Cyclophosphamide
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB00060912
- J1520 (Autre identifiant: SKCCC)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .