Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trattamento dell'obesità a insorgenza rapida, ipoventilazione, disfunzione ipotalamica e disregolazione autonomica (ROHHAD)

1 aprile 2024 aggiornato da: Johns Hopkins University

Ciclofosfamide ad alte dosi per il trattamento della sindrome ROHHAD (obesità a rapida insorgenza, ipoventilazione, disfunzione ipotalamica e disregolazione autonomica)

La sindrome ROHHAD (rapida insorgenza di obesità, disfunzione ipotalamica, ipoventilazione e disregolazione autonomica) è una rara malattia pediatrica associata a un tumore chiamato neuroblastoma e che si presume sia guidata da un attacco del sistema immunitario in un'area specifica del cervello. I pazienti sviluppano sintomi gravi e spesso soccombono a questa malattia. Sulla base dell'esperienza dei ricercatori, i ricercatori conducono uno studio clinico per studiare l'immunosoppressione intensiva con ciclofosfamide ad alte dosi in questi pazienti. Oltre a descrivere il miglioramento sintomatico, lo studio dei ricercatori cerca di definire marcatori oggettivi dell'attività della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La valutazione di base includerà:

Studio del sonno e valutazione polmonare Livelli ormonali Determinazione di un massimo di 6 sintomi chiave correlati a ROHHAD da seguire Questionario sull'iperfagia 18F-2-fluoro-2-deossi-D-glucosio fluorodeossiglucosio (FDG) scansione con tomografia a emissione di positroni (PET) Dual energy x- ray absorptiometry (DXA) scansione Analisi del liquido cerebrospinale (CSF).

I pazienti saranno trattati con ciclofosfamide, 50 mg/kg (peso corporeo ideale)/dose giornaliera per 4 giorni, con Mesna e idratazione come profilassi contro la cistite emorragica. La terapia di supporto includerà la cura della mucosa, le trasfusioni, la profilassi delle infezioni e il trattamento empirico per la neutropenia febbrile.

Verrà valutato il punteggio di gravità composito per misurare la risposta dei sintomi chiave e verranno eseguiti test neuropsicologici formali, studio del sonno e studi ormonali.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Sidney Kimmel Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 22 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di sindrome ROHHAD confermata da due medici.
  • Qualsiasi miglioramento sintomatico in risposta a un ciclo di rituximab (cinque dosi settimanali) valutato dai genitori e/o dal medico curante
  • Risonanza magnetica cerebrale normale
  • Accompagnato a casa dalla famiglia
  • Sono idonei i pazienti che richiedono il supporto della pressione positiva delle vie aeree bilivello (BiPAP).
  • Test di gravidanza negativo per pazienti di sesso femminile dopo la pubertà

Criteri di esclusione:

  • Frazione di eiezione cardiaca
  • Funzione polmonare inadeguata, ovvero capacità vitale forzata o volume espiratorio forzato a un secondo <50% del previsto per bambini di età superiore a 8 anni o saturazione di ossigeno
  • Dipendente dal ventilatore
  • Anomalia cromosomica nota
  • Diagnosi attiva del cancro. Il neuroblastoma che richiede solo il follow-up è idoneo.
  • Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ciclofosfamide

La ciclofosfamide verrà somministrata per via endovenosa una volta al giorno per quattro giorni consecutivi.

Dieci giorni dopo l'inizio della ciclofosfamide, il filgrastim, un farmaco che aiuta le normali cellule del sangue a crescere, verrà somministrato in vena una volta al giorno per cercare di aiutare le cellule del sangue a crescere più velocemente.
Droga: Ciclofosfamide

La ciclofosfamide verrà somministrata per via endovenosa una volta al giorno per quattro giorni consecutivi.

Dieci giorni dopo l'inizio della ciclofosfamide, filgrastim, un farmaco che aiuta le normali cellule del sangue a crescere, per vena una volta al giorno per cercare di aiutare le cellule del sangue a crescere più velocemente.

Altri nomi:
  • Cytoxan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Miglioramento sintomatico sulla scala dei sintomi ROHHAD dei bambini con sindrome ROHHAD dopo il trattamento con ciclofosfamide ad alte dosi.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Sicurezza e tossicità della ciclofosfamide ad alte dosi usata per trattare i bambini con ROHHAD come misurato dai criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) NCI v4.0.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per calcolare Area Under Curve (AUC) di ciclofosfamide ad alte dosi nei bambini obesi.
Lasso di tempo: predose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dal completamento dell'infusione.
predose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dal completamento dell'infusione.
Funzione neuropsicologica dei pazienti con ROHHAD prima e dopo la ciclofosfamide ad alte dosi misurata utilizzando strumenti di valutazione adeguati all'età complementari tra cui oggetti Wechsler Preschool e Primary Scale of Intelligence RAN e AIM.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins University

Investigatori

  • Cattedra di studio: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2015

Primo Inserito (Stimato)

12 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00060912
  • J1520 (Altro identificatore: SKCCC)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi