Nopeasti alkavan liikalihavuuden, hypoventilaation, hypotalamuksen toimintahäiriön ja autonomisen säätelyhäiriön (ROHHAD) hoito
Suuriannoksinen syklofosfamidi ROHHAD-oireyhtymän (nopeasti alkava liikalihavuus, hypoventilaatio, hypotalamuksen toimintahäiriö ja autonominen säätelyhäiriö) hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Perusarviointi sisältää:
Unitutkimus ja keuhkojen arviointi Hormonitasot Korkeintaan 6 seurattavan avain ROHHAD-oireen määrittäminen Hyperfagia-kyselylomake 18F-2-fluori-2-deoksi-D-glukoosi fluorodeoksiglukoosi (FDG) positroniemissiotomografia (PET) kaksoisenergia x- ray absorptiometry (DXA) skannaus Aivo-selkäydinnesteen (CSF) analyysi
Potilaita hoidetaan syklofosfamidilla, 50 mg/kg (ihanteellinen ruumiinpaino)/annos päivittäin 4 päivän ajan, Mesnalla ja nesteytyksellä estämään verenvuotoa aiheuttavaa kystiittiä. Tukihoitoon kuuluvat limakalvojen hoito, verensiirrot, infektioiden ehkäisy ja kuumeisen neutropenian empiirinen hoito.
Vakavuusasteen yhdistelmäpisteet arvioidaan keskeisten oireiden vasteen mittaamiseksi, ja muodollisia neuropsykologisia testejä, unitutkimusta ja hormonitutkimuksia suoritetaan.
Opintotyyppi
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Sidney Kimmel Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kahden lääkärin vahvistama ROHHAD-oireyhtymän diagnoosi.
- Mikä tahansa oireinen parannus vasteena rituksimabihoitoon (viisi viikoittaista annosta) vanhempien ja/tai hoitavan lääkärin arvioimana
- Normaali aivojen MRI
- Perheen hoidossa kotona
- Potilaat, jotka tarvitsevat kaksitasoisen positiivisen hengitysteiden paineen (BiPAP) tukea, ovat tukikelpoisia
- Negatiivinen raskaustesti murrosikäisille naispotilaille
Poissulkemiskriteerit:
- Sydämen ejektiofraktio
- Riittämätön keuhkojen toiminta, eli pakotettu vitaalikapasiteetti tai pakotettu uloshengitystilavuus yhdessä sekunnissa < 50 % yli 8-vuotiaiden lasten ennustetusta määrästä tai happisaturaatio
- Tuulettimesta riippuvainen
- Tunnettu kromosomipoikkeavuus
- Aktiivinen syöpädiagnoosi. Neuroblastooma, joka vaatii vain seurantaa, on kelvollinen.
- Raskaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Syklofosfamidi
Syklofosfamidia annetaan laskimoon kerran päivässä neljän peräkkäisen päivän ajan. Kymmenen päivää syklofosfamidin käytön aloittamisen jälkeen filgrastiimia, lääkettä, joka auttaa normaaleja verisoluja kasvamaan, annetaan suonensisäisesti kerran päivässä, jotta verisolujasi kasvaa nopeammin. |
Syklofosfamidia annetaan laskimoon kerran päivässä neljän peräkkäisen päivän ajan. Kymmenen päivää syklofosfamidin käytön aloittamisen jälkeen filgrastiimia, lääkettä, joka auttaa normaaleja verisoluja kasvamaan, suonensisäisesti kerran päivässä, jotta verisolujasi kasvaisi nopeammin.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ROHHAD-oireyhtymän oireenmukainen paraneminen ROHHAD-oireyhtymää sairastavien lasten suuren annoksen syklofosfamidihoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
ROHHAD-lasten hoitoon käytettävän suuriannoksisen syklofosfamidin turvallisuus ja toksisuus mitattuna NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0:lla.
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Korkean annoksen syklofosfamidin pinta-alan (AUC) laskeminen lihavilla lapsilla.
Aikaikkuna: ennen annosta, 0, 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia infuusion päättymisestä.
|
ennen annosta, 0, 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia infuusion päättymisestä.
|
|
ROHHAD-potilaiden neuropsykologinen toiminta ennen ja jälkeen suuren syklofosfamidiannoksen mitattuna käyttämällä täydentäviä ikään sopivia arviointityökaluja, mukaan lukien Wechsler Preschool ja Primary Scale of Intelligence RAN -objektit ja AIM.
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Hengityshäiriöt
- Sairaus
- Merkit ja oireet, Hengityselimet
- Hengityksen vajaatoiminta
- Oireyhtymä
- Hypoventilaatio
- Primaariset dysautonomiat
- Autonomisen hermoston sairaudet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Syklofosfamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00060912
- J1520 (Muu tunniste: SKCCC)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .