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급속 발병 비만, 호흡 저하, 시상 하부 기능 장애 및 자율 신경 조절 장애의 치료(ROHHAD)

2024년 4월 1일 업데이트: Johns Hopkins University

ROHHAD(Rapid Onset Obesity, Hypoventilation, Hypothalamic Dysfunction, and Autonomic Dysregulation) 증후군 치료를 위한 고용량 시클로포스파미드

ROHHAD(급속발병비만, 시상하부기능저하, 호흡저하, 자율신경조절장애) 증후군은 신경모세포종이라는 암과 관련된 희귀 소아 질환으로 뇌의 특정 영역에 대한 면역계의 공격에 의해 유발되는 것으로 추정됩니다. 환자는 심각한 증상이 나타나고 종종 이 질병에 굴복합니다. 연구원의 경험을 바탕으로 조사관은 이러한 환자에서 고용량 시클로포스파미드로 집중적인 면역 억제를 연구하기 위해 임상 시험을 수행합니다. 증상 개선을 설명하는 것 외에도 연구자의 시험은 질병 활동의 객관적인 지표를 정의하려고 합니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 평가에는 다음이 포함됩니다.

수면 연구 및 폐 평가 호르몬 수치 따라야 할 최대 6가지 주요 ROHHAD 관련 증상 결정 과식증 설문지 18F-2-fluoro-2-deoxy-D-glucose fluorodeoxyglucose(FDG) 양전자 방출 단층 촬영(PET) 스캔 이중 에너지 x- 광선 흡수계측법(DXA) 스캔 뇌척수액(CSF) 분석

환자들은 출혈성 방광염에 대한 예방책으로 Mesna와 수분 공급과 함께 4일 동안 매일 50mg/kg(이상적인 체중)/용량인 cyclophosphamide로 치료받게 됩니다. 지지 요법에는 점막 관리, 수혈, 감염 예방 및 열성 호중구 감소증에 대한 경험적 치료가 포함됩니다.

주요 증상의 반응을 측정하기 위해 복합 중증도 점수를 평가하고 공식적인 신경심리학적 검사, 수면 연구 및 호르몬 연구를 수행합니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Sidney Kimmel Cancer Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 2명의 의사에 의해 확인된 로하드 증후군의 진단.
  • 부모 및/또는 치료 의사가 평가한 리툭시맙 과정(주 5회 용량)에 대한 반응으로 나타나는 모든 증상 개선
  • 정상적인 뇌 MRI
  • 집에서 가족이 돌봄
  • BiPAP(BiPAP) 지원이 필요한 환자는 자격이 있습니다.
  • 사춘기 이후 여성 환자를 위한 음성 임신 검사

제외 기준:

  • 심장박출률
  • 부적절한 폐 기능, 즉 강제 폐활량 또는 1초 강제 호기량이 8세 이상의 어린이에 대한 예측치의 50% 미만 또는 산소 포화도
  • 인공호흡기 의존
  • 알려진 염색체 이상
  • 적극적인 암 진단. 후속 조치만 필요한 신경모세포종은 적격입니다.
  • 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 사이클로포스파마이드

사이클로포스파미드는 4일 연속 하루에 한 번 정맥으로 투여됩니다.

사이클로포스파마이드를 시작한 지 10일 후 정상적인 혈액 세포의 성장을 돕는 약물인 필그라스팀을 매일 한 번 정맥으로 투여하여 혈액 세포의 빠른 성장을 돕습니다.
의약품: 사이클로포스파마이드

사이클로포스파미드는 4일 연속 하루에 한 번 정맥으로 투여됩니다.

정상적인 혈액 세포의 성장을 돕는 약물인 시클로포스파미드, 필그라스팀을 시작한 지 10일 후, 혈액 세포의 빠른 성장을 돕기 위해 하루에 한 번 정맥으로 투여합니다.

다른 이름들:
  • 사이톡산

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
고용량 시클로포스파미드로 치료한 후 로하드 증후군 아동의 로하드 증상 척도의 증상 개선.
기간: 18개월
18개월
NCI CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.0에 의해 측정된 ROHHAD 어린이 치료에 사용되는 고용량 시클로포스파미드의 안전성 및 독성.
기간: 18개월
18개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
비만 소아에서 고용량 시클로포스파미드의 곡선 아래 면적(AUC)을 계산합니다.
기간: 투여 전, 주입 완료 후 0, 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간.
투여 전, 주입 완료 후 0, 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간.
고용량 시클로포스파마이드 투여 전후의 ROHHAD 환자의 신경심리학적 기능은 Wechsler Preschool 및 Primary Scale of Intelligence RAN 개체, AIM을 포함하는 보완적인 연령에 적합한 평가 도구를 사용하여 측정되었습니다.
기간: 18개월
18개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Johns Hopkins University

수사관

  • 연구 의자: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2024년 3월 31일

연구 완료 (실제)

2024년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 11일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 5월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 1일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB00060912
  • J1520 (기타 식별자: SKCCC)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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