급속 발병 비만, 호흡 저하, 시상 하부 기능 장애 및 자율 신경 조절 장애의 치료(ROHHAD)
ROHHAD(Rapid Onset Obesity, Hypoventilation, Hypothalamic Dysfunction, and Autonomic Dysregulation) 증후군 치료를 위한 고용량 시클로포스파미드
연구 개요
상세 설명
기본 평가에는 다음이 포함됩니다.
수면 연구 및 폐 평가 호르몬 수치 따라야 할 최대 6가지 주요 ROHHAD 관련 증상 결정 과식증 설문지 18F-2-fluoro-2-deoxy-D-glucose fluorodeoxyglucose(FDG) 양전자 방출 단층 촬영(PET) 스캔 이중 에너지 x- 광선 흡수계측법(DXA) 스캔 뇌척수액(CSF) 분석
환자들은 출혈성 방광염에 대한 예방책으로 Mesna와 수분 공급과 함께 4일 동안 매일 50mg/kg(이상적인 체중)/용량인 cyclophosphamide로 치료받게 됩니다. 지지 요법에는 점막 관리, 수혈, 감염 예방 및 열성 호중구 감소증에 대한 경험적 치료가 포함됩니다.
주요 증상의 반응을 측정하기 위해 복합 중증도 점수를 평가하고 공식적인 신경심리학적 검사, 수면 연구 및 호르몬 연구를 수행합니다.
연구 유형
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Sidney Kimmel Cancer Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 2명의 의사에 의해 확인된 로하드 증후군의 진단.
- 부모 및/또는 치료 의사가 평가한 리툭시맙 과정(주 5회 용량)에 대한 반응으로 나타나는 모든 증상 개선
- 정상적인 뇌 MRI
- 집에서 가족이 돌봄
- BiPAP(BiPAP) 지원이 필요한 환자는 자격이 있습니다.
- 사춘기 이후 여성 환자를 위한 음성 임신 검사
제외 기준:
- 심장박출률
- 부적절한 폐 기능, 즉 강제 폐활량 또는 1초 강제 호기량이 8세 이상의 어린이에 대한 예측치의 50% 미만 또는 산소 포화도
- 인공호흡기 의존
- 알려진 염색체 이상
- 적극적인 암 진단. 후속 조치만 필요한 신경모세포종은 적격입니다.
- 임신
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파미드는 4일 연속 하루에 한 번 정맥으로 투여됩니다. 사이클로포스파마이드를 시작한 지 10일 후 정상적인 혈액 세포의 성장을 돕는 약물인 필그라스팀을 매일 한 번 정맥으로 투여하여 혈액 세포의 빠른 성장을 돕습니다. |
사이클로포스파미드는 4일 연속 하루에 한 번 정맥으로 투여됩니다. 정상적인 혈액 세포의 성장을 돕는 약물인 시클로포스파미드, 필그라스팀을 시작한 지 10일 후, 혈액 세포의 빠른 성장을 돕기 위해 하루에 한 번 정맥으로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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고용량 시클로포스파미드로 치료한 후 로하드 증후군 아동의 로하드 증상 척도의 증상 개선.
기간: 18개월
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18개월
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NCI CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.0에 의해 측정된 ROHHAD 어린이 치료에 사용되는 고용량 시클로포스파미드의 안전성 및 독성.
기간: 18개월
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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비만 소아에서 고용량 시클로포스파미드의 곡선 아래 면적(AUC)을 계산합니다.
기간: 투여 전, 주입 완료 후 0, 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간.
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투여 전, 주입 완료 후 0, 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간.
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고용량 시클로포스파마이드 투여 전후의 ROHHAD 환자의 신경심리학적 기능은 Wechsler Preschool 및 Primary Scale of Intelligence RAN 개체, AIM을 포함하는 보완적인 연령에 적합한 평가 도구를 사용하여 측정되었습니다.
기간: 18개월
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB00060912
- J1520 (기타 식별자: SKCCC)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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