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Behandlung von schnell einsetzender Fettleibigkeit, Hypoventilation, hypothalamischer Dysfunktion und autonomer Dysregulation (ROHHAD)

1. April 2024 aktualisiert von: Johns Hopkins University

Hochdosiertes Cyclophosphamid zur Behandlung des ROHHAD-Syndroms (Rapid Onset Obesity, Hypoventilation, Hypothalamic Dysfunction, and Autonomic Dysregulation).

Das ROHHAD-Syndrom (Rapid Onset Obesity, Hypothalamic Dysfunktion, Hypoventilation und autonome Dysregulation) ist eine seltene pädiatrische Erkrankung, die mit einem Krebs namens Neuroblastom einhergeht und vermutlich durch einen Angriff des Immunsystems auf einen bestimmten Bereich im Gehirn verursacht wird. Die Patienten entwickeln schwere Symptome und erliegen häufig dieser Krankheit. Basierend auf den Erfahrungen der Forscher führen die Forscher eine klinische Studie durch, um die intensive Immunsuppression mit hochdosiertem Cyclophosphamid bei diesen Patienten zu untersuchen. Neben der Beschreibung der symptomatischen Verbesserung versucht die Studie der Prüfärzte, objektive Marker für die Krankheitsaktivität zu definieren.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Basisbewertung umfasst:

Schlafstudie und Lungenuntersuchung Hormonspiegel Bestimmung von bis zu 6 wichtigen ROHHAD-bezogenen Symptomen, die zu beachten sind Hyperphagie-Fragebogen 18F-2-Fluor-2-desoxy-D-glucose Fluordeoxyglucose (FDG) Positronen-Emissions-Tomographie (PET)-Scan Dual-Energy-X- Strahlenabsorptiometrie (DXA)-Scan Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)-Analyse

Die Patienten werden mit Cyclophosphamid, 50 mg/kg (ideales Körpergewicht)/Dosis täglich für 4 Tage, mit Mesna und Flüssigkeitszufuhr als Prophylaxe gegen hämorrhagische Zystitis behandelt. Die unterstützende Pflege umfasst Schleimhautpflege, Transfusionen, Infektionsprophylaxe und empirische Behandlung bei febriler Neutropenie.

Der zusammengesetzte Schweregrad wird bewertet, um die Reaktion auf Schlüsselsymptome zu messen, und es werden formale neuropsychologische Tests, Schlafstudien und Hormonstudien durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Sidney Kimmel Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 22 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose ROHHAD-Syndrom von zwei Ärzten bestätigt.
  • Jede symptomatische Verbesserung als Reaktion auf eine Rituximab-Kur (fünf wöchentliche Dosen), wie von den Eltern und/oder dem behandelnden Arzt beurteilt
  • Normales MRT des Gehirns
  • Von der Familie zu Hause betreut
  • Patienten, die eine Bilevel-Unterstützung für positiven Atemwegsdruck (BiPAP) benötigen, sind geeignet
  • Negativer Schwangerschaftstest für postpubertäre Patientinnen

Ausschlusskriterien:

  • Herzauswurffraktion
  • Unzureichende Lungenfunktion, d. h. forcierte Vitalkapazität oder forciertes Exspirationsvolumen bei einer Sekunde < 50 % des Sollwerts für Kinder über 8 Jahre oder Sauerstoffsättigung
  • Beatmungsabhängig
  • Bekannte Chromosomenanomalie
  • Aktive Krebsdiagnose. Ein Neuroblastom, das nur eine Nachsorge erfordert, ist förderfähig.
  • Schwangerschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cyclophosphamid

Cyclophosphamid wird einmal täglich über vier aufeinanderfolgende Tage intravenös verabreicht.

Zehn Tage nach Beginn der Behandlung mit Cyclophosphamid wird Filgrastim, ein Arzneimittel, das das Wachstum normaler Blutkörperchen unterstützt, einmal täglich über eine Vene verabreicht, um zu versuchen, das Wachstum Ihrer Blutkörperchen zu beschleunigen.
Arzneimittel: Cyclophosphamid

Cyclophosphamid wird einmal täglich über vier aufeinanderfolgende Tage intravenös verabreicht.

Zehn Tage nach Beginn der Behandlung mit Cyclophosphamid wird Filgrastim, ein Arzneimittel, das das Wachstum normaler Blutkörperchen unterstützt, einmal täglich über eine Vene verabreicht, um zu versuchen, das Wachstum Ihrer Blutkörperchen zu beschleunigen.

Andere Namen:
  • Cytoxan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Symptomatische Besserung auf der ROHHAD-Symptomskala bei Kindern mit ROHHAD-Syndrom nach Behandlung mit hochdosiertem Cyclophosphamid.
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Sicherheit und Toxizität von hochdosiertem Cyclophosphamid zur Behandlung von Kindern mit ROHHAD von gemäß den NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Berechnung der Fläche unter der Kurve (AUC) von hochdosiertem Cyclophosphamid bei adipösen Kindern.
Zeitfenster: Vordosis, 0, 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach Abschluss der Infusion.
Vordosis, 0, 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach Abschluss der Infusion.
Neuropsychologische Funktion von Patienten mit ROHHAD vor und nach hochdosiertem Cyclophosphamid, gemessen mit ergänzenden altersgerechten Bewertungsinstrumenten, einschließlich Wechsler Preschool und Primary Scale of Intelligence RAN-Objekten und AIM.
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Johns Hopkins University

Ermittler

  • Studienstuhl: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Mai 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

12. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00060912
  • J1520 (Andere Kennung: SKCCC)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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