Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van snel optredende obesitas, hypoventilatie, hypothalamusdisfunctie en autonome ontregeling (ROHHAD)

1 april 2024 bijgewerkt door: Johns Hopkins University

Hoge dosis cyclofosfamide voor de behandeling van het ROHHAD-syndroom (Rapid Onset Obesity, Hypoventilation, Hypothalamic Dysfunction, and Autonomic Dysregulation) syndroom

Het ROHHAD-syndroom (Rapid Onset Obesitas, Hypothalamic Disfunction, Hypoventilation, and Autonomic Disregulation) is een zeldzame pediatrische aandoening die verband houdt met een vorm van kanker die neuroblastoom wordt genoemd en waarvan wordt aangenomen dat deze wordt veroorzaakt door een aanval van het immuunsysteem op een specifiek gebied in de hersenen. Patiënten ontwikkelen ernstige symptomen en bezwijken vaak aan deze ziekte. Op basis van de ervaring van de onderzoekers voeren de onderzoekers een klinische proef uit om intensieve immunosuppressie met hoge doses cyclofosfamide bij deze patiënten te bestuderen. Naast het beschrijven van de symptomatische verbetering, probeert het onderzoek van de onderzoekers objectieve markers van ziekteactiviteit te definiëren.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Baseline-evaluatie omvat:

Slaaponderzoek en longevaluatie Hormoonspiegels Bepaling van maximaal 6 belangrijke ROHHAD-gerelateerde symptomen die gevolgd moeten worden Vragenlijst hyperfagie 18F-2-fluor-2-deoxy-D-glucose fluorodeoxyglucose (FDG) positronemissietomografie (PET)-scan Dubbele energie x- straalabsorptiometrie (DXA) scan Cerebrospinale vloeistof (CSF) analyse

Patiënten zullen worden behandeld met cyclofosfamide, 50 mg/kg (ideaal lichaamsgewicht)/dosis per dag gedurende 4 dagen, met Mesna en hydratatie als profylaxe tegen hemorragische cystitis. Ondersteunende zorg omvat slijmvlieszorg, transfusies, infectieprofylaxe en empirische behandeling van febriele neutropenie.

De samengestelde ernstscore zal worden beoordeeld om de respons op de belangrijkste symptomen te meten, en er zullen formele neuropsychologische tests, slaaponderzoek en hormoononderzoeken worden uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Sidney Kimmel Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 22 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van ROHHAD-syndroom bevestigd door twee artsen.
  • Elke symptomatische verbetering als reactie op een kuur met rituximab (vijf wekelijkse doses) zoals beoordeeld door ouders en/of behandelend arts
  • Normale hersen-MRI
  • Thuis verzorgd door de familie
  • Patiënten die bilevel positive airway pressure (BiPAP) ondersteuning nodig hebben, komen in aanmerking
  • Negatieve zwangerschapstest voor postpuberale vrouwelijke patiënten

Uitsluitingscriteria:

  • Cardiale ejectiefractie
  • Inadequate longfunctie, d.w.z. geforceerde vitale capaciteit of geforceerd expiratoir volume in één seconde < 50% van voorspeld voor kinderen ouder dan 8 jaar, of zuurstofverzadiging
  • Ventilator afhankelijk
  • Bekende chromosomale afwijking
  • Actieve kankerdiagnose. Neuroblastoom waarvoor alleen follow-up nodig is, komt in aanmerking.
  • Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cyclofosfamide

Cyclofosfamide wordt gedurende vier achtereenvolgende dagen eenmaal daags via een ader toegediend.

Tien dagen na het starten met cyclofosfamide wordt eenmaal per dag filgrastim, een geneesmiddel dat normale bloedcellen helpt groeien, via een ader toegediend om te proberen uw bloedcellen sneller te laten groeien.
Geneesmiddel: Cyclofosfamide

Cyclofosfamide wordt gedurende vier achtereenvolgende dagen eenmaal daags via een ader toegediend.

Tien dagen na het starten met cyclofosfamide, filgrastim, een geneesmiddel dat normale bloedcellen helpt groeien, eenmaal per dag door een ader om te proberen uw bloedcellen sneller te laten groeien.

Andere namen:
  • Cytoxaan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Symptomatische verbetering op de ROHHAD-symptomenschaal van kinderen met het ROHHAD-syndroom na behandeling met een hoge dosis cyclofosfamide.
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden
Veiligheid en toxiciteit van hooggedoseerde cyclofosfamide die wordt gebruikt om kinderen met ROHHAD te behandelen, zoals gemeten door NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de Area Under Curve (AUC) van hoge doses cyclofosfamide bij kinderen met obesitas te berekenen.
Tijdsspanne: predosis, 0, 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na voltooiing van de infusie.
predosis, 0, 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na voltooiing van de infusie.
Neuropsychologische functie van patiënten met ROHHAD voor en na een hoge dosis cyclofosfamide, gemeten met behulp van complementaire leeftijdsgeschikte evaluatietools, waaronder Wechsler Preschool en Primary Scale of Intelligence RAN-objecten, en AIM.
Tijdsspanne: 18 maanden
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Johns Hopkins University

Onderzoekers

  • Studie stoel: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 mei 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

12 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00060912
  • J1520 (Andere identificatie: SKCCC)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren