Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение быстроразвивающегося ожирения, гиповентиляции, гипоталамической дисфункции и вегетативной дисрегуляции (ROHHAD)

1 апреля 2024 г. обновлено: Johns Hopkins University

Высокие дозы циклофосфамида для лечения синдрома ROHHAD (быстрое начало ожирения, гиповентиляции, гипоталамической дисфункции и вегетативной дисрегуляции)

Синдром ROHHAD (быстрое начало ожирения, гипоталамической дисфункции, гиповентиляции и вегетативной дисрегуляции) — это редкое детское заболевание, связанное с раком, называемым нейробластомой, и предположительно вызванное атакой иммунной системы на определенную область мозга. У пациентов развиваются тяжелые симптомы, и они часто умирают от этого заболевания. Основываясь на опыте исследователей, исследователи проводят клинические испытания для изучения интенсивной иммуносупрессии высокими дозами циклофосфамида у этих пациентов. В дополнение к описанию симптоматического улучшения исследование исследователей направлено на определение объективных маркеров активности заболевания.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Базовая оценка будет включать:

Исследование сна и оценка состояния легких Уровни гормонов Определение до 6 ключевых симптомов, связанных с ROHHAD, которым необходимо следовать Опросник гиперфагии 18F-2-фтор-2-дезокси-D-глюкоза Позитронно-эмиссионная томография (ПЭТ) сканирование с двойной энергией x- рентгеновская абсорбциометрия (DXA) сканирование Анализ спинномозговой жидкости (ЦСЖ)

Пациентов будут лечить циклофосфамидом в дозе 50 мг/кг (идеальная масса тела)/дозу ежедневно в течение 4 дней, месной и гидратацией в качестве профилактики геморрагического цистита. Поддерживающая терапия будет включать уход за слизистой оболочкой, переливание крови, профилактику инфекций и эмпирическое лечение фебрильной нейтропении.

Будет оцениваться комплексная оценка тяжести для измерения реакции на ключевые симптомы, а также будут проводиться формальное нейропсихологическое тестирование, исследование сна и гормональные исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 22 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз синдрома ROHHAD подтвержден двумя врачами.
  • Любое симптоматическое улучшение в ответ на курс ритуксимаба (пять еженедельных доз) по оценке родителей и/или лечащего врача
  • МРТ головного мозга в норме
  • Уход дома в семье
  • Пациенты, нуждающиеся в двухуровневой поддержке положительного давления в дыхательных путях (BiPAP), имеют право
  • Отрицательный тест на беременность у пациенток постпубертатного возраста

Критерий исключения:

  • Фракция сердечного выброса
  • Неадекватная функция легких, т. е. форсированная жизненная емкость легких или объем форсированного выдоха за одну секунду < 50% от должного для детей старше 8 лет, или насыщение кислородом
  • Зависит от вентилятора
  • Известная хромосомная аномалия
  • Диагноз активного рака. Нейробластома, требующая только последующего наблюдения, подходит.
  • Беременность

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Циклофосфамид

Циклофосфамид будет вводиться внутривенно один раз в день в течение четырех дней подряд.

Через десять дней после начала приема циклофосфамида филграстим, препарат, который способствует росту нормальных клеток крови, будет вводиться внутривенно один раз в день, чтобы помочь вашим клеткам крови расти быстрее.
Лекарство: Циклофосфамид

Циклофосфамид будет вводиться внутривенно один раз в день в течение четырех дней подряд.

Через десять дней после начала приема циклофосфамида филграстим, препарат, способствующий росту нормальных клеток крови, вводят внутривенно один раз в день, чтобы попытаться помочь вашим клеткам крови расти быстрее.

Другие имена:
  • Цитоксан

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Симптоматическое улучшение по шкале симптомов ROHHAD у детей с синдромом ROHHAD после лечения высокими дозами циклофосфамида.
Временное ограничение: 18 месяцев
18 месяцев
Безопасность и токсичность высоких доз циклофосфамида, используемых для лечения детей с ROHHAD, согласно измерению в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений NCI (CTCAE) v4.0.
Временное ограничение: 18 месяцев
18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Рассчитать площадь под кривой (AUC) высоких доз циклофосфамида у детей с ожирением.
Временное ограничение: до дозы, 0, 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа после завершения инфузии.
до дозы, 0, 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа после завершения инфузии.
Нейропсихологическая функция пациентов с ROHHAD до и после высоких доз циклофосфамида измерялась с использованием дополнительных инструментов оценки, соответствующих возрасту, включая объекты Wechsler Preschool и Primary Scale of Intelligence RAN, а также AIM.
Временное ограничение: 18 месяцев
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Johns Hopkins University

Следователи

  • Учебный стул: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 марта 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 марта 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

12 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB00060912
  • J1520 (Другой идентификатор: SKCCC)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться