Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie nagłej otyłości, hipowentylacji, dysfunkcji podwzgórza i dysregulacji układu autonomicznego (ROHHAD)

1 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Johns Hopkins University

Cyklofosfamid w dużych dawkach w leczeniu zespołu ROHHAD (szybka otyłość, hipowentylacja, dysfunkcja podwzgórza i dysregulacja układu autonomicznego)

Zespół ROHHAD (szybka otyłość, dysfunkcja podwzgórza, hipowentylacja i dysregulacja autonomiczna) jest rzadkim zaburzeniem pediatrycznym związanym z rakiem zwanym nerwiakiem niedojrzałym i przypuszczalnie spowodowanym atakiem układu odpornościowego na określony obszar w mózgu. Pacjenci rozwijają ciężkie objawy i często ulegają tej chorobie. Opierając się na doświadczeniu naukowców, badacze przeprowadzają badanie kliniczne w celu zbadania intensywnej immunosupresji za pomocą cyklofosfamidu w dużych dawkach u tych pacjentów. Oprócz opisania poprawy objawowej, badanie badaczy ma na celu zdefiniowanie obiektywnych wskaźników aktywności choroby.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowa ocena będzie obejmować:

Badanie snu i ocena płuc Poziomy hormonów Określenie do 6 kluczowych objawów związanych z ROHHAD, których należy przestrzegać Kwestionariusz hiperfagii Skanowanie 18F-2-fluoro-2-deoksy-D-glukozy fluorodeoksyglukozy (FDG) Pozytonowa tomografia emisyjna (PET) Dwuenergetyczna x- skan absorpcjometrii promieni (DXA) Analiza płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF).

Pacjenci będą leczeni cyklofosfamidem w dawce 50 mg/kg (idealna masa ciała)/dawkę dziennie przez 4 dni, mesną i nawodnieniem jako profilaktykę krwotocznego zapalenia pęcherza moczowego. Opieka wspomagająca będzie obejmować pielęgnację błony śluzowej, transfuzje, profilaktykę zakażeń i leczenie empiryczne gorączki neutropenicznej.

Oceniona zostanie złożona ocena ciężkości w celu zmierzenia odpowiedzi na kluczowe objawy, a także przeprowadzone zostaną formalne testy neuropsychologiczne, badanie snu i badania hormonalne.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Sidney Kimmel Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 22 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie zespołu ROHHAD potwierdzone przez dwóch lekarzy.
  • Jakakolwiek poprawa objawowa w odpowiedzi na kurs rytuksymabu (pięć tygodniowych dawek) w ocenie rodziców i/lub lekarza prowadzącego
  • Normalny MRI mózgu
  • Opieka w domu przez rodzinę
  • Kwalifikują się pacjenci wymagający wsparcia dwupoziomowego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych (BiPAP).
  • Ujemny wynik testu ciążowego u kobiet po okresie dojrzewania

Kryteria wyłączenia:

  • Frakcja wyrzutowa serca
  • Nieodpowiednia czynność płuc, tj. natężona pojemność życiowa lub natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy < 50% wartości należnej dla dzieci w wieku powyżej 8 lat lub wysycenie tlenem
  • Zależne od respiratora
  • Znana aberracja chromosomalna
  • Aktywna diagnostyka raka. Neuroblastoma, który wymaga jedynie obserwacji, kwalifikuje się.
  • Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cyklofosfamid

Cyklofosfamid będzie podawany dożylnie raz dziennie przez cztery kolejne dni.

Dziesięć dni po rozpoczęciu podawania cyklofosfamidu filgrastym, lek wspomagający wzrost prawidłowych komórek krwi, będzie podawany dożylnie raz dziennie, aby pomóc w szybszym wzroście komórek krwi.
Lek: Cyklofosfamid

Cyklofosfamid będzie podawany dożylnie raz dziennie przez cztery kolejne dni.

Dziesięć dni po rozpoczęciu podawania cyklofosfamidu, filgrastym, lek, który pomaga we wzroście normalnych krwinek, dożylnie raz dziennie, aby spróbować przyspieszyć wzrost komórek krwi.

Inne nazwy:
  • Cytoksan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poprawa objawowa w skali objawów ROHHAD u dzieci z zespołem ROHHAD po leczeniu cyklofosfamidem w dużych dawkach.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Bezpieczeństwo i toksyczność cyklofosfamidu w dużych dawkach stosowanego w leczeniu dzieci z ROHHAD według pomiaru według kryteriów NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby obliczyć pole powierzchni pod krzywą (AUC) cyklofosfamidu w dużych dawkach u otyłych dzieci.
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 0, 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny od zakończenia infuzji.
przed podaniem dawki, 0, 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny od zakończenia infuzji.
Funkcje neuropsychologiczne pacjentów z ROHHAD przed i po podaniu cyklofosfamidu w dużych dawkach mierzono za pomocą uzupełniających, odpowiednich do wieku narzędzi oceny, w tym obiektów RAN Wechsler Preschool i Primary Scale of Intelligence oraz AIM.
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 maja 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

12 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00060912
  • J1520 (Inny identyfikator: SKCCC)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj