Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af hurtig opstået fedme, hypoventilation, hypotalamisk dysfunktion og autonom dysregulering (ROHHAD)

1. april 2024 opdateret af: Johns Hopkins University

Højdosis cyclophosphamid til behandling af ROHHAD (hurtig indsættende fedme, hypoventilation, hypothalamus dysfunktion og autonom dysregulering) syndrom

ROHHAD (hurtigt opstået fedme, hypothalamus dysfunktion, hypoventilation og autonom dysregulering) syndrom er en sjælden pædiatrisk lidelse forbundet med en kræftsygdom kaldet neuroblastom og formodes at være drevet af et angreb af immunsystemet på specifikke områder i hjernen. Patienter udvikler alvorlige symptomer og bukker ofte under for denne sygdom. Baseret på forskernes erfaring gennemfører efterforskerne et klinisk forsøg for at studere intensiv immunsuppression med højdosis cyclophosphamid hos disse patienter. Ud over at beskrive den symptomatiske forbedring søger efterforskernes forsøg at definere objektive markører for sygdomsaktivitet.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baseline-evaluering vil omfatte:

Søvnundersøgelse og lungeevaluering Hormonniveauer Bestemmelse af op til 6 nøgle-ROHHAD-relaterede symptomer, der skal følges Hyperphagia-spørgeskema 18F-2-fluoro-2-deoxy-D-glucose fluorodeoxyglucose (FDG) positronemissionstomografi (PET) scanning Dual energy x- ray absorptiometri (DXA) scanning Cerebrospinalvæske (CSF) analyse

Patienterne vil blive behandlet med cyclophosphamid, 50 mg/kg (ideel kropsvægt)/dosis dagligt i 4 dage, med Mesna og hydrering som profylakse mod hæmoragisk blærebetændelse. Støttende pleje vil omfatte slimhindepleje, transfusioner, infektionsprofylakse og empirisk behandling for febril neutropeni.

Sammensat sværhedsgrad vil blive vurderet for at måle respons på nøglesymptomer, og der vil blive udført formelle neuropsykologiske tests, søvnundersøgelser og hormonundersøgelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Sidney Kimmel Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 22 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ROHHAD-syndrom bekræftet af to læger.
  • Enhver symptomatisk forbedring som reaktion på en rituximab-kur (fem ugentlige doser) vurderet af forældre og/eller behandlende læge
  • Normal hjerne-MR
  • Plejes hjemme af familien
  • Patienter, der har behov for bievel positive airway pressure (BiPAP) støtte er kvalificerede
  • Negativ graviditetstest for kvindelige patienter efter puberteten

Ekskluderingskriterier:

  • Hjerteudstødningsfraktion
  • Utilstrækkelig lungefunktion, dvs. forceret vitalkapacitet eller forceret udåndingsvolumen ved et sekund < 50 % af forventet for børn over 8 år, eller iltmætning
  • Ventilator afhængig
  • Kendt kromosomabnormitet
  • Aktiv kræftdiagnose. Neuroblastom, der kun kræver opfølgning, er berettiget.
  • Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cyclofosfamid

Cyclophosphamid vil blive givet i vene én gang dagligt i fire dage i træk.

Ti dage efter påbegyndelse af cyclophosphamid, vil filgrastim, et lægemiddel, der hjælper normale blodceller med at vokse, blive givet i vene én gang dagligt for at forsøge at hjælpe dine blodceller til at vokse hurtigere.
Medicin: Cyclofosfamid

Cyclophosphamid vil blive givet i vene én gang dagligt i fire dage i træk.

Ti dage efter start af cyclophosphamid, filgrastim, et lægemiddel, der hjælper normale blodceller til at vokse, ad vene én gang hver dag for at forsøge at hjælpe dine blodceller til at vokse hurtigere.

Andre navne:
  • Cytoxan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Symptomatisk forbedring af ROHHAD-symptomskalaen af ​​børn med ROHHAD-syndrom efter behandling med højdosis cyclophosphamid.
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Sikkerhed og toksicitet af højdosis cyclophosphamid brugt til at behandle børn med ROHHAD som målt ved NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At beregne Area Under Curve (AUC) af højdosis cyclophosphamid hos overvægtige børn.
Tidsramme: førdosis, 0, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer fra afslutningen af ​​infusionen.
førdosis, 0, 1, 2, 4, 8, 12 og 24 timer fra afslutningen af ​​infusionen.
Neuropsykologisk funktion af patienter med ROHHAD før og efter højdosis cyclophosphamid målt ved hjælp af komplementære aldersegnede evalueringsværktøjer, herunder Wechsler Preschool og Primary Scale of Intelligence RAN-objekter og AIM.
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johns Hopkins University

Efterforskere

  • Studiestol: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2015

Først opslået (Anslået)

12. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00060912
  • J1520 (Anden identifikator: SKCCC)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner