EMPIRE CF: 成人の嚢胞性線維症 (CF) 患者における CTX-4430 の有効性、安全性、忍容性を評価する第 2 相試験
2019年8月22日 更新者：Celtaxsys, Inc.
嚢胞性線維症の成人患者に 1 日 1 回 48 週間経口投与した CTX-4430 の有効性、安全性、忍容性を評価するための第 2 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験
この研究は、第 2 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照研究であり、CF の治療のために 1 日 1 回 48 週間投与された CTX-4430 の安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、第 2 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照研究であり、CF の治療のために 1 日 1 回 48 週間投与された CTX-4430 の安全性と有効性を評価します。
すべての包含および非除外基準を満たし、書面によるインフォームド コンセントを提供する合計 195 人の肺 CF 患者は、1:1:1 の比率で 50 mg CTX-4430、100 mg CTX-4430、またはプラセボを受け取るように無作為化されます。
4週目から52週目（治療終了後4週間）まで、約4週間ごとにフォローアップの来院が行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
200
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage、Alaska、アメリカ、99508
- Providence Health and Services
-
-
Arizona
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale University
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
-
Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
-
Peoria、Illinois、アメリカ、61637
- St. Francis Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maine
-
Portland、Maine、アメリカ、04106
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、49286
- University of Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49546
- Spectrum Health Butterworth Campus
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical College
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- UC Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Hershey Medical Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Drexel University
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57104
- Sanford Clinical Research
-
-
Tennessee
-
Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
- Universiy of Tennessee Medical Center UHS
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Medical Center
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Belfast、イギリス
- Belfast City Hospital
-
Bristol、イギリス、BS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
-
Cardiff、イギリス、CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Leeds、イギリス、LS97TF
- St James's University Hospital
-
Liverpool、イギリス
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
-
London、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital
-
Manchester、イギリス
- University Hospital of South Manchester
-
Newcastle Upon Tyne、イギリス
- Royal Victoria Infirmary
-
Southampton、イギリス
- University Hospital Southampton
-
Stoke on Trent、イギリス
- Royal Stoke University Hospital
-
-
-
-
-
Ancona、イタリア
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Catania、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Florence、イタリア
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Rome、イタリア
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
-
Verona、イタリア
- Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4N1
- University Of Calgary
-
-
Ontario
-
Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L6
- Ottawa Hospital
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ、10117
- Charite' University
-
Donaustauf、ドイツ
- Krankenhaus Donaustauf
-
Dresden、ドイツ
- Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
-
Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik Essen
-
Frankfurt、ドイツ
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
Frankfurt、ドイツ
- Institut für klinische Forschung Pneumologie
-
Hannover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena、ドイツ、07740
- Universitätsklinikum Jena CF Centre
-
München-Pasing、ドイツ
- Lungenärztliche Praxis München-Pasing
-
Stuttgart、ドイツ
- Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
-
-
-
-
-
Dunkerque、フランス
- Centre Hospitalier de Dunkerque
-
Grenoble、フランス
- Hopital Albert Michallon
-
Montpellier、フランス、Cedex 5
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Paris、フランス
- Hôpital Cochin
-
Pierre Benite、フランス
- CH Lyon sud
-
-
-
-
-
Brussels、ベルギー
- Hopital Erasme
-
Leuven、ベルギー
- UZ Leuven
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～30年 (アダルト)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) スクリーニング時に予測される ≥50%
- -スクリーニング前の12か月に少なくとも1回の肺増悪
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- -不安定な病状、研究への参加によって悪影響を受ける可能性がある、または研究結果の評価に影響を与える可能性がある
- 臓器移植の歴史
- -スクリーニング前の2年以内のアルコール依存症または薬物乱用の履歴
- -スクリーニング前60日以内の高用量NSAIDの定期的な使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：CTX-4430 50mg
1 日 1 回経口カプセルを 48 週間
|
|
|
実験的：CTX-4430 100mg
1 日 1 回経口カプセルを 48 週間
|
|
|
プラセボコンパレーター：一致するプラセボ
1 日 1 回経口カプセルを 48 週間
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
予測される 1 秒間の強制呼気量のベースラインからの絶対変化率 (ppFEV1) におけるプラセボとの差
時間枠：ベースライン、48週目
|
48 週目のベースラインからの絶対変化におけるプラセボとの差は、予測 FEV1 パーセントで評価されました。
|
ベースライン、48週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
48週までの肺増悪の数
時間枠：48週目
|
48 週目 / 早期終了の訪問を通じて報告された、プロトコルで定義された肺増悪の割合は、1 年が 52 週で定義される場合に年換算され、負の二項回帰を使用して分析されます。
|
48週目
|
|
ハザード比 研究中の肺増悪
時間枠：48週目
|
全被験者のプラセボに対する肺増悪のハザード比。
肺増悪は、修正フックス基準による 4 つ以上の症状/徴候に対する抗生物質の経口、吸入、または静脈内投与による治療と定義されます。
|
48週目
|
|
研究中に肺の増悪のない被験者
時間枠：48週目
|
-研究中にプロトコルで定義された肺の増悪を経験しなかった被験者
|
48週目
|
|
PpFEV1 のベースラインからの相対変化 (% 変化)
時間枠：ベースライン、48週目
|
48 週での ppFEV1 のベースラインからの変化率を評価しました。
|
ベースライン、48週目
|
|
予測される強制肺活量パーセント (FVC) および FEF25-75% (強制肺活量の中間半分の間の強制呼気流量) 予測パーセントの 48 週でのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
|
ベースライン、48週目
|
|
|
特定のバイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
|
結果は、ベースラインおよび 48 週目の来院時に検証可能な結果が得られた被験者でのみ計算されました。
|
ベースライン、48週目
|
|
C 反応性タンパク質 (Hs-CRP) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
|
結果は、ベースラインおよび 48 週目の来院時に検証可能な結果が得られた被験者でのみ計算されました。
|
ベースライン、48週目
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインでppFEV1が75を超える参加者の年間の肺増悪の数
時間枠：48週目
|
48 週目 / 早期終了の訪問を通じて報告された、プロトコルで定義された肺増悪の割合は、1 年が 52 週で定義される場合に年換算され、負の二項回帰を使用して分析されます。
|
48週目
|
|
ベースラインでppFEV1が75を超える参加者のハザード比肺増悪
時間枠：48週目
|
全被験者の肺増悪とプラセボのハザード比
|
48週目
|
|
ベースラインでppFEV1が75を超える参加者による肺の増悪のない被験者
時間枠：48週目
|
-研究中にプロトコルで定義された肺の増悪を経験しなかった被験者。
|
48週目
|
|
ベースラインで CFTR モジュレーター療法を受けた場合の被験者による肺増悪の数
時間枠：48週目
|
48 週目 / 早期終了の訪問を通じて報告された、プロトコルで定義された肺増悪の割合は、1 年が 52 週で定義される場合に年換算され、負の二項回帰を使用して分析されます。
|
48週目
|
|
ベースラインで CFTR モジュレーター療法を受けた場合の被験者による肺増悪のハザード比
時間枠：48週目
|
ベースラインでCFTR調節療法を受けているすべての被験者の肺増悪とプラセボのハザード比
|
48週目
|
|
ベースラインでCFTRモジュレーター療法を受けている場合、被験者による肺増悪のない被験者
時間枠：48週目
|
-研究中にプロトコルで定義された肺の増悪を経験しなかった被験者。
|
48週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Steven Rowe, MD、University of Alabama at Birmingham, USA
- 主任研究者：Stuart Elborn, MD、Royal Brompton Hospital, London UK
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年10月30日
一次修了 (実際)
2018年4月20日
研究の完了 (実際)
2018年5月16日
試験登録日
最初に提出
2015年5月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月11日
最初の投稿 (見積もり)
2015年5月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年8月22日
最終確認日
2019年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。