EMPIRE CF: Vaiheen 2 tutkimus CTX-4430:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla kystistä fibroosia (CF) sairastavilla potilailla
torstai 22. elokuuta 2019 päivittänyt: Celtaxsys, Inc.
Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus CTX-4430:n tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi, kun CTX-4430 annetaan suun kautta kerran päivässä 48 viikon ajan aikuispotilailla, joilla on kystinen fibroosi
Tämä tutkimus on vaiheen 2, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan kerran päivässä 48 viikon ajan CF:n hoidossa annetun CTX-4430:n turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on vaiheen 2, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan kerran päivässä 48 viikon ajan CF:n hoidossa annetun CTX-4430:n turvallisuutta ja tehoa.
Yhteensä 195 keuhko-CF-potilasta, jotka täyttävät kaikki sisällyttämis- ja ei poissulkemiskriteerit ja antavat kirjallisen tietoisen suostumuksen, satunnaistetaan saamaan 50 mg CTX-4430:tä, 100 mg CTX-4430:tä tai lumelääkettä suhteessa 1:1:1.
Seurantakäyntejä tehdään noin 4 viikon välein viikosta 4 viikolle 52 (4 viikkoa hoidon päättymisen jälkeen).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
200
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia
- Hopital Erasme
-
Leuven, Belgia
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Catania, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Rome, Italia
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
-
Verona, Italia
- Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- University Of Calgary
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Dunkerque, Ranska
- Centre Hospitalier de Dunkerque
-
Grenoble, Ranska
- Hopital Albert Michallon
-
Montpellier, Ranska, Cedex 5
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Ranska
- Hôpital Cochin
-
Pierre Benite, Ranska
- CH Lyon sud
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charite' University
-
Donaustauf, Saksa
- Krankenhaus Donaustauf
-
Dresden, Saksa
- Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
-
Essen, Saksa
- Ruhrlandklinik Essen
-
Frankfurt, Saksa
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
Frankfurt, Saksa
- Institut für klinische Forschung Pneumologie
-
Hannover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena, Saksa, 07740
- Universitätsklinikum Jena CF Centre
-
München-Pasing, Saksa
- Lungenärztliche Praxis München-Pasing
-
Stuttgart, Saksa
- Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
- Belfast City Hospital
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS97TF
- St James's University Hospital
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital of South Manchester
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Victoria Infirmary
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital Southampton
-
Stoke on Trent, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Stoke University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
- Providence Health and Services
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Yale University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
- St. Francis Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04106
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 49286
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49546
- Spectrum Health Butterworth Campus
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical College
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- UC Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Drexel University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57104
- Sanford Clinical Research
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
- Universiy of Tennessee Medical Center UHS
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 30 vuotta (AIKUINEN)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pakotettu uloshengitystilavuus yhdellä sekunnilla (FEV1) ≥50 prosenttia ennustettu seulonnassa
- Vähintään yksi keuhkojen paheneminen 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Lääketieteellinen tila, joka on epävakaa, johon tutkimukseen osallistuminen voi vaikuttaa haitallisesti tai joka voi vaikuttaa tutkimustulosten arviointiin
- Elinsiirtojen historia
- Alkoholismi tai huumeiden väärinkäyttö 2 vuoden sisällä ennen seulontaa
- Suuriannoksisen tulehduskipulääkkeen säännöllinen käyttö 60 päivän sisällä ennen seulontaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 50 mg CTX-4430
Kerran päivässä suun kautta otettava kapseli 48 viikon ajan
|
|
|
Kokeellinen: 100 mg CTX-4430
Kerran päivässä suun kautta otettava kapseli 48 viikon ajan
|
|
|
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
Kerran päivässä suun kautta otettava kapseli 48 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ero lumelääkkeeseen absoluuttisessa muutoksessa lähtötasosta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnin ennustetussa prosentissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Ero lumelääkkeestä absoluuttisessa muutoksessa lähtötasosta viikolla 48 arvioitiin FEV1 prosentin ennusteelle.
|
Perustaso, viikko 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä 48 viikon aikana
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Viikon 48 / ennenaikaisen lopettamisen käynnin aikana raportoitujen protokollan määrittelemien keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä vuositasoitetaan, jolloin vuosi määritellään 52 viikolla ja analysoidaan käyttämällä negatiivista binomiaaliregressiota.
|
Viikko 48
|
|
Riskisuhde Keuhkojen paheneminen tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Keuhkojen pahenemisen riskisuhde plaseboon verrattuna kaikilla koehenkilöillä.
Keuhkojen pahenemisvaiheet määritellään hoidoksi suun kautta, hengitettynä tai suonensisäisellä antibiooteilla ≥ 4 oireiden/oireiden osalta modifioitujen Fuchsin kriteerien mukaisesti.
|
Viikko 48
|
|
Koehenkilöt, joilla ei ole keuhkojen pahenemista tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Koehenkilöt, jotka eivät kokeneet tutkimussuunnitelman mukaista keuhkojen pahenemista tutkimuksen aikana
|
Viikko 48
|
|
Suhteellinen muutos (prosenttimuutos) lähtötasosta ppFEV1:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Prosenttimuutos lähtötasosta ppFEV1:lle 48 viikon kohdalla arvioitiin.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos lähtötilanteesta 48 viikon kohdalla ennustetun pakotetun elinvoimakapasiteetin prosentissa (FVC) ja FEF25–75 prosentissa (pakotettu uloshengitysvirtaus pakotetun elinvoimakapasiteetin keskipuoliskolla)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Perustaso, viikko 48
|
|
|
Muutos lähtötasosta määritellyille biomarkkereille
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Tulokset laskettiin vain koehenkilöiltä, joilla oli todennettavissa oleva tulos lähtötilanteessa ja viikon 48 käynnillä.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos lähtötasosta C-reaktiiviselle proteiinille (Hs-CRP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Tulokset laskettiin vain koehenkilöiltä, joilla oli todennettavissa oleva tulos lähtötilanteessa ja viikon 48 käynnillä.
|
Perustaso, viikko 48
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärä vuodessa osallistujille, joiden ppFEV1 on >75 lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Viikon 48 / ennenaikaisen lopettamisen käynnin aikana raportoitujen protokollan määrittelemien keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä vuositasoitetaan, jolloin vuosi määritellään 52 viikolla ja analysoidaan käyttämällä negatiivista binomiaaliregressiota.
|
Viikko 48
|
|
Keuhkojen pahenemisen riskisuhde osallistujille, joiden ppFEV1 on >75 lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Keuhkojen pahenemisen riskisuhde plaseboon verrattuna kaikilla koehenkilöillä
|
Viikko 48
|
|
Koehenkilöt, joilla ei ollut keuhkojen pahenemista osallistujilta, joiden ppFEV1 on >75 lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Koehenkilöt, jotka eivät kokeneet tutkimussuunnitelman mukaista keuhkojen pahenemista tutkimuksen aikana.
|
Viikko 48
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärä koehenkilökohtaisesti, jos he saavat CFTR-modulaattorihoitoa lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Viikon 48 / ennenaikaisen lopettamisen käynnin aikana raportoitujen protokollan määrittelemien keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä vuositasoitetaan, jolloin vuosi määritellään 52 viikolla ja analysoidaan käyttämällä negatiivista binomiaaliregressiota.
|
Viikko 48
|
|
Riskisuhde keuhkojen paheneminen koehenkilöiltä, jos he saavat CFTR-modulaattorihoitoa lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Hazard Ratio keuhkojen paheneminen plaseboon verrattuna kaikilla potilailla, jotka saivat CFTR-moduloivaa hoitoa lähtötilanteessa
|
Viikko 48
|
|
Koehenkilöt, joilla ei ole koehenkilöiden keuhkojen pahenemista, jos he saavat CFTR-modulaattorihoitoa lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Koehenkilöt, jotka eivät kokeneet tutkimussuunnitelman mukaista keuhkojen pahenemista tutkimuksen aikana.
|
Viikko 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
- Päätutkija: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 30. lokakuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 20. huhtikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 16. toukokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. toukokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 14. toukokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 4. syyskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. elokuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CTX-4430-CF-201
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .