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EMPIRE CF: uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di CTX-4430 nei pazienti adulti con fibrosi cistica (FC)

22 agosto 2019 aggiornato da: Celtaxsys, Inc.

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di CTX-4430 somministrato per via orale una volta al giorno per 48 settimane in pazienti adulti con fibrosi cistica

Questo studio è uno studio di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di CTX-4430 somministrato una volta al giorno per 48 settimane per il trattamento della FC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di CTX-4430 somministrato una volta al giorno per 48 settimane per il trattamento della FC. Un totale di 195 pazienti affetti da FC polmonare che soddisfano tutti i criteri di inclusione e non di esclusione e forniscono il consenso informato scritto saranno randomizzati a ricevere 50 mg di CTX-4430, 100 mg di CTX-4430 o placebo in un rapporto 1:1:1. Le visite di follow-up saranno condotte approssimativamente ogni 4 settimane dalla settimana 4 alla settimana 52 (4 settimane dopo il completamento del trattamento).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

200

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Hopital Erasme
      • Leuven, Belgio
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Francia
      • Dunkerque, Francia
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
      • Grenoble, Francia
        • Hopital Albert Michallon
      • Montpellier, Francia, Cedex 5
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Pierre Benite, Francia
        • CH Lyon sud
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charite' University
      • Donaustauf, Germania
        • Krankenhaus Donaustauf
      • Dresden, Germania
        • Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik Essen
      • Frankfurt, Germania
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
      • Frankfurt, Germania
        • Institut für klinische Forschung Pneumologie
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Germania, 07740
        • Universitätsklinikum Jena CF Centre
      • München-Pasing, Germania
        • Lungenärztliche Praxis München-Pasing
      • Stuttgart, Germania
        • Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Catania, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Rome, Italia
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
      • Verona, Italia
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
        • Belfast City Hospital
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8HW
        • Bristol Royal Infirmary
      • Cardiff, Regno Unito, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS97TF
        • St James's University Hospital
      • Liverpool, Regno Unito
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Regno Unito
        • University Hospital Southampton
      • Stoke on Trent, Regno Unito
        • Royal Stoke University Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University Of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Providence Health and Services
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • St. Francis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04106
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 49286
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
        • Spectrum Health Butterworth Campus
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • UC Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Drexel University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57104
        • Sanford Clinical Research
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • Universiy of Tennessee Medical Center UHS
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 30 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1) ≥50 percento previsto allo Screening
  • Almeno 1 riacutizzazione polmonare nei 12 mesi precedenti lo screening

Criteri di esclusione:

  • Donne incinte o che allattano
  • Condizione medica instabile, che potrebbe essere influenzata negativamente dalla partecipazione allo studio o che potrebbe influire sulla valutazione dei risultati dello studio
  • Storia del trapianto di organi
  • Storia di alcolismo o abuso di droghe entro 2 anni prima dello screening
  • Uso regolare di un FANS ad alto dosaggio entro 60 giorni prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 50mg CTX-4430
Capsula orale una volta al giorno per 48 settimane
Droga: CTX-4430
Sperimentale: 100mg CTX-4430
Capsula orale una volta al giorno per 48 settimane
Droga: CTX-4430
Comparatore placebo: Placebo abbinato
Capsula orale una volta al giorno per 48 settimane
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza rispetto al placebo nella variazione assoluta rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo percento previsto (ppFEV1)
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
La differenza rispetto al placebo nella variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48 è stata valutata per la percentuale di FEV1 prevista.
Basale, settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di riacutizzazioni polmonari in 48 settimane
Lasso di tempo: Settimana 48
Il tasso di riacutizzazioni polmonari definite dal protocollo riportate durante la settimana 48/visita di fine anticipata sarà annualizzato dove un anno è definito da 52 settimane e sarà analizzato utilizzando una regressione binomiale negativa.
Settimana 48
Rapporto di rischio di esacerbazione polmonare durante lo studio
Lasso di tempo: Settimana 48
Rapporto di rischio di esacerbazione polmonare rispetto al placebo per tutti i soggetti. Le riacutizzazioni polmonari sono definite come trattamento con antibiotici orali, inalatori o endovenosi per ≥4 sintomi/segni secondo i criteri di Fuchs modificati.
Settimana 48
Soggetti senza riacutizzazione polmonare durante lo studio
Lasso di tempo: Settimana 48
Soggetti che non hanno manifestato una riacutizzazione polmonare definita dal protocollo durante lo studio
Settimana 48
Variazione relativa (variazione percentuale) rispetto al basale in ppFEV1
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
È stata valutata la variazione percentuale rispetto al basale per ppFEV1 a 48 settimane.
Basale, settimana 48
Variazione rispetto al basale a 48 settimane per la capacità vitale forzata Percentuale prevista (FVC) e FEF25-75% (Flusso espiratorio forzato durante la metà centrale della capacità vitale forzata) Percentuale prevista
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
Basale, settimana 48
Variazione rispetto al basale per biomarcatori specificati
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
I risultati sono stati calcolati solo nei soggetti che avevano un risultato verificabile alle visite di base e alla settimana 48.
Basale, settimana 48
Variazione rispetto al basale per la proteina C-reattiva (Hs-CRP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 48
I risultati sono stati calcolati solo nei soggetti che avevano un risultato verificabile alle visite di base e alla settimana 48.
Basale, settimana 48

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di riacutizzazioni polmonari all'anno per i partecipanti con ppFEV1 >75 al basale
Lasso di tempo: Settimana 48
Il tasso di riacutizzazioni polmonari definite dal protocollo riportate durante la settimana 48/visita di fine anticipata sarà annualizzato dove un anno è definito da 52 settimane e sarà analizzato utilizzando una regressione binomiale negativa.
Settimana 48
Esacerbazione polmonare del rapporto di rischio per i partecipanti con ppFEV1 >75 al basale
Lasso di tempo: Settimana 48
Rapporto di rischio di esacerbazione polmonare rispetto al placebo per tutti i soggetti
Settimana 48
Soggetti senza riacutizzazione polmonare da partecipanti con ppFEV1 >75 al basale
Lasso di tempo: Settimana 48
Soggetti che non hanno manifestato una riacutizzazione polmonare definita dal protocollo durante lo studio.
Settimana 48
Numero di riacutizzazioni polmonari da parte dei soggetti se assumevano la terapia con modulatore CFTR al basale
Lasso di tempo: Settimana 48
Il tasso di riacutizzazioni polmonari definite dal protocollo riportate durante la settimana 48/visita di fine anticipata sarà annualizzato dove un anno è definito da 52 settimane e sarà analizzato utilizzando una regressione binomiale negativa.
Settimana 48
Rapporto di rischio di esacerbazione polmonare da parte dei soggetti se assumono la terapia con modulatore CFTR al basale
Lasso di tempo: Settimana 48
Rapporto di rischio di esacerbazione polmonare rispetto al placebo per tutti i soggetti che assumevano la terapia modulante CFTR al basale
Settimana 48
Soggetti senza riacutizzazione polmonare da parte di soggetti che assumevano la terapia con modulatore CFTR al basale
Lasso di tempo: Settimana 48
Soggetti che non hanno manifestato una riacutizzazione polmonare definita dal protocollo durante lo studio.
Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celtaxsys, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
  • Investigatore principale: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

20 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

16 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

14 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2019

Ultimo verificato

1 agosto 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTX-4430-CF-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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