Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

EMPIRE CF: En fase 2-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til CTX-4430 hos voksne cystisk fibrose (CF)-pasienter

22. august 2019 oppdatert av: Celtaxsys, Inc.

En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til CTX-4430 administrert oralt én gang daglig i 48 uker hos voksne pasienter med cystisk fibrose

Denne studien er en fase 2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CTX-4430 administrert én gang daglig i 48 uker for behandling av CF.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en fase 2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CTX-4430 administrert én gang daglig i 48 uker for behandling av CF. Totalt 195 lunge-CF-pasienter som oppfyller alle inklusjons- og ingen eksklusjonskriterier og gir skriftlig informert samtykke, vil randomiseres til å motta 50 mg CTX-4430, 100 mg CTX-4430 eller placebo i forholdet 1:1:1. Oppfølgingsbesøk vil bli gjennomført omtrent hver 4. uke fra uke 4 til uke 52 (4 uker etter avsluttet behandling).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Hopital Erasme
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
        • Providence Health and Services
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • St. Francis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04106
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 49286
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49546
        • Spectrum Health Butterworth Campus
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • UC Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Drexel University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57104
        • Sanford Clinical Research
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • Universiy of Tennessee Medical Center UHS
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Dunkerque, Frankrike
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
      • Grenoble, Frankrike
        • Hopital Albert Michallon
      • Montpellier, Frankrike, Cedex 5
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Cochin
      • Pierre Benite, Frankrike
        • CH Lyon sud
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Catania, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Rome, Italia
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
      • Verona, Italia
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
        • Belfast City Hospital
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8HW
        • Bristol Royal Infirmary
      • Cardiff, Storbritannia, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Leeds, Storbritannia, LS97TF
        • St James's University Hospital
      • Liverpool, Storbritannia
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Storbritannia
        • University Hospital Southampton
      • Stoke on Trent, Storbritannia
        • Royal Stoke University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite' University
      • Donaustauf, Tyskland
        • Krankenhaus Donaustauf
      • Dresden, Tyskland
        • Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
      • Frankfurt, Tyskland
        • Institut für klinische Forschung Pneumologie
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Universitätsklinikum Jena CF Centre
      • München-Pasing, Tyskland
        • Lungenärztliche Praxis München-Pasing
      • Stuttgart, Tyskland
        • Klinikum Stuttgart CF Ambulanz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 30 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsert ekspirasjonsvolum ved ett sekund (FEV1) ≥50 prosent spådd ved screening
  • Minst 1 lungeeksaserbasjon i løpet av 12 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner
  • Medisinsk tilstand som er ustabil, kan bli negativt påvirket av deltakelse i studien, eller kan påvirke vurderingen av studieresultatene
  • Historie om organtransplantasjon
  • Historie med alkoholisme eller narkotikamisbruk innen 2 år før screening
  • Regelmessig bruk av høydose NSAID innen 60 dager før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 50 mg CTX-4430
En gang daglig oral kapsel i 48 uker
Legemiddel: CTX-4430
Eksperimentell: 100 mg CTX-4430
En gang daglig oral kapsel i 48 uker
Legemiddel: CTX-4430
Placebo komparator: Matchende placebo
En gang daglig oral kapsel i 48 uker
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjellen fra placebo i absolutt endring fra baseline i forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund prosent anslått (ppFEV1)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Forskjellen fra placebo i absolutt endring fra baseline ved uke 48 ble vurdert for predikert FEV1 prosent.
Grunnlinje, uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall lungeeksaserbasjoner gjennom 48 uker
Tidsramme: Uke 48
Frekvensen av protokolldefinerte lungeeksaserbasjoner rapportert gjennom besøket uke 48/tidlig avslutning vil bli annualisert der et år er definert av 52 uker og vil bli analysert ved hjelp av en negativ binomial regresjon.
Uke 48
Fareforhold Lungeforverring mens du er i studien
Tidsramme: Uke 48
Hazard Ratio av pulmonal eksacerbasjon versus placebo for alle forsøkspersoner. Lungeeksaserbasjoner er definert som behandling med orale, inhalerte eller intravenøse antibiotika for ≥4 symptomer/tegn i henhold til de modifiserte Fuchs-kriteriene.
Uke 48
Emner uten lungeforverring mens de er i studien
Tidsramme: Uke 48
Forsøkspersoner som ikke opplevde en protokolldefinert lungeforverring under studien
Uke 48
Relativ endring (prosentvis endring) fra baseline i ppFEV1
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Prosentvis endring fra baseline for ppFEV1 ved 48 uker ble vurdert.
Grunnlinje, uke 48
Endring fra baseline ved 48 uker for forutsagt forsert vitalkapasitet (FVC) og FEF25-75 % (Forsert ekspirasjonsstrøm under midtre halvdel av den forserte vitale kapasiteten) Prosent forutsagt
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Grunnlinje, uke 48
Endring fra baseline for spesifiserte biomarkører
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Resultatene ble kun beregnet hos forsøkspersoner som hadde et verifiserbart resultat ved baseline- og uke 48-besøk.
Grunnlinje, uke 48
Endring fra baseline for C-reaktivt protein (Hs-CRP)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Resultatene ble kun beregnet hos forsøkspersoner som hadde et verifiserbart resultat ved baseline- og uke 48-besøk.
Grunnlinje, uke 48

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall lungeeksaserbasjoner per år for deltakere med ppFEV1 >75 ved baseline
Tidsramme: Uke 48
Frekvensen av protokolldefinerte lungeeksaserbasjoner rapportert gjennom besøket uke 48/tidlig avslutning vil bli annualisert der et år er definert av 52 uker og vil bli analysert ved hjelp av en negativ binomial regresjon.
Uke 48
Hazard Ratio Pulmonal Exacerbation for deltakere med ppFEV1 >75 ved baseline
Tidsramme: Uke 48
Hazard ratio av pulmonal eksacerbasjon versus placebo for alle forsøkspersoner
Uke 48
Forsøkspersoner uten lungeforverring av deltakere med ppFEV1 >75 ved baseline
Tidsramme: Uke 48
Forsøkspersoner som ikke opplevde en protokolldefinert lungeforverring under studien.
Uke 48
Antall lungeforverringer etter forsøkspersoner hvis de tar CFTR-modulatorterapi ved baseline
Tidsramme: Uke 48
Frekvensen av protokolldefinerte lungeeksaserbasjoner rapportert gjennom besøket uke 48/tidlig avslutning vil bli annualisert der et år er definert av 52 uker og vil bli analysert ved hjelp av en negativ binomial regresjon.
Uke 48
Hazard Ratio Pulmonal Exacerbation av forsøkspersoner hvis de tar CFTR-modulatorterapi ved baseline
Tidsramme: Uke 48
Hazard Ratio pulmonal eksacerbasjon versus placebo for alle forsøkspersoner som tar CFTR-modulerende terapi ved baseline
Uke 48
Forsøkspersoner uten lungeforverring av forsøkspersoner hvis de tar CFTR-modulatorterapi ved baseline
Tidsramme: Uke 48
Forsøkspersoner som ikke opplevde en protokolldefinert lungeforverring under studien.
Uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Celtaxsys, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
  • Hovedetterforsker: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

20. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

16. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

14. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2019

Sist bekreftet

1. august 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTX-4430-CF-201

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere