EMPIRE CF: Studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti CTX-4430 u dospělých pacientů s cystickou fibrózou (CF)
22. srpna 2019 aktualizováno: Celtaxsys, Inc.
Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti CTX-4430 podávaného perorálně jednou denně po dobu 48 týdnů u dospělých pacientů s cystickou fibrózou
Tato studie je fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CTX-4430 podávaného jednou denně po dobu 48 týdnů pro léčbu CF.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie je fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CTX-4430 podávaného jednou denně po dobu 48 týdnů pro léčbu CF.
Celkem 195 pacientů s plicní CF, kteří splňují všechna zařazovací a žádná vylučovací kritéria a poskytnou písemný informovaný souhlas, bude randomizováno k podání 50 mg CTX-4430, 100 mg CTX-4430 nebo placeba v poměru 1:1:1.
Následné návštěvy budou prováděny přibližně každé 4 týdny od týdne 4 do týdne 52 (4 týdny po dokončení léčby).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
200
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie
- Hopital Erasme
-
Leuven, Belgie
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Dunkerque, Francie
- Centre Hospitalier de Dunkerque
-
Grenoble, Francie
- Hôpital Albert Michallon
-
Montpellier, Francie, Cedex 5
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Francie
- Hôpital Cochin
-
Pierre Benite, Francie
- CH Lyon sud
-
-
-
-
-
Ancona, Itálie
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Catania, Itálie
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Florence, Itálie
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Rome, Itálie
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
-
Verona, Itálie
- Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- University of Calgary
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charite' University
-
Donaustauf, Německo
- Krankenhaus Donaustauf
-
Dresden, Německo
- Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
-
Essen, Německo
- Ruhrlandklinik Essen
-
Frankfurt, Německo
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
Frankfurt, Německo
- Institut für klinische Forschung Pneumologie
-
Hannover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena, Německo, 07740
- Universitätsklinikum Jena CF Centre
-
München-Pasing, Německo
- Lungenärztliche Praxis München-Pasing
-
Stuttgart, Německo
- Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
-
-
-
-
-
Belfast, Spojené království
- Belfast City Hospital
-
Bristol, Spojené království, BS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
-
Cardiff, Spojené království, CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Leeds, Spojené království, LS97TF
- St James's University Hospital
-
Liverpool, Spojené království
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Spojené království
- Royal Brompton Hospital
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
Manchester, Spojené království
- University Hospital of South Manchester
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království
- Royal Victoria Infirmary
-
Southampton, Spojené království
- University Hospital Southampton
-
Stoke on Trent, Spojené království
- Royal Stoke University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
- Providence Health and Services
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
- St. Francis Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04106
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 49286
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49546
- Spectrum Health Butterworth Campus
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy, 12208
- Albany Medical College
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
- UC Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Drexel University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57104
- Sanford Clinical Research
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- Universiy of Tennessee Medical Center UHS
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 30 let (DOSPĚLÝ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) ≥50 procent předpokládaný při screeningu
- Alespoň 1 plicní exacerbace během 12 měsíců před screeningem
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy
- Zdravotní stav, který je nestabilní, mohl by být nepříznivě ovlivněn účastí ve studii nebo by mohl ovlivnit hodnocení výsledků studie
- Historie transplantace orgánů
- Alkoholismus nebo zneužívání drog v anamnéze 2 roky před screeningem
- Pravidelné užívání vysokých dávek NSAID během 60 dnů před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: TROJNÁSOBNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 50 mg CTX-4430
Jednou denně perorální kapsle po dobu 48 týdnů
|
|
|
Experimentální: 100 mg CTX-4430
Jednou denně perorální kapsle po dobu 48 týdnů
|
|
|
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Jednou denně perorální kapsle po dobu 48 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíl od placeba v absolutní změně oproti výchozí hodnotě v objemu nuceného výdechu za 1 sekundu předpokládaného procenta (ppFEV1)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Rozdíl od placeba v absolutní změně od výchozí hodnoty v týdnu 48 byl hodnocen pro předpokládané procento FEV1.
|
Výchozí stav, týden 48
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet plicních exacerbací během 48 týdnů
Časové okno: 48. týden
|
Četnost protokolem definovaných plicních exacerbací hlášených během návštěvy 48. týdne/předčasného ukončení bude počítána ročně, kde je rok definován 52 týdny, a bude analyzován pomocí negativní binomické regrese.
|
48. týden
|
|
Poměr rizika Plicní exacerbace ve studii
Časové okno: 48. týden
|
Poměr rizika plicní exacerbace versus placebo pro všechny subjekty.
Plicní exacerbace jsou definovány jako léčba perorálním, inhalačním nebo intravenózním antibiotikem (antibiotiky) pro ≥ 4 symptomy/příznaky podle modifikovaných Fuchsových kritérií.
|
48. týden
|
|
Subjekty bez plicní exacerbace během studie
Časové okno: 48. týden
|
Subjekty, které během studie nezaznamenaly protokolem definovanou plicní exacerbaci
|
48. týden
|
|
Relativní změna (procentuální změna) od výchozí hodnoty v ppFEV1
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Byla hodnocena procentuální změna od výchozí hodnoty pro ppFEV1 ve 48. týdnu.
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna od výchozího stavu po 48 týdnech pro předpokládané procento vynucené vitální kapacity (FVC) a FEF25–75 % (vynucený exspirační tok během střední poloviny vynucené vitální kapacity) předpokládané procento
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty pro specifikované biomarkery
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Výsledky byly vypočítány pouze u subjektů, které měly ověřitelný výsledek při výchozím stavu a návštěvách v týdnu 48.
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna od výchozí hodnoty pro C-reaktivní protein (Hs-CRP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Výsledky byly vypočítány pouze u subjektů, které měly ověřitelný výsledek při výchozím stavu a návštěvách v týdnu 48.
|
Výchozí stav, týden 48
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet plicních exacerbací za rok u účastníků s ppFEV1 >75 na výchozí hodnotě
Časové okno: 48. týden
|
Četnost protokolem definovaných plicních exacerbací hlášených během návštěvy 48. týdne/předčasného ukončení bude počítána ročně, kde je rok definován 52 týdny, a bude analyzován pomocí negativní binomické regrese.
|
48. týden
|
|
Poměr rizika Plicní exacerbace pro účastníky s ppFEV1 >75 na výchozí hodnotě
Časové okno: 48. týden
|
Poměr rizika plicní exacerbace versus placebo pro všechny subjekty
|
48. týden
|
|
Subjekty bez plicní exacerbace u účastníků s ppFEV1 >75 na začátku
Časové okno: 48. týden
|
Subjekty, které během studie nezaznamenaly protokolem definovanou plicní exacerbaci.
|
48. týden
|
|
Počet plicních exacerbací podle subjektů užívajících CFTR-modulační terapii na začátku
Časové okno: 48. týden
|
Četnost protokolem definovaných plicních exacerbací hlášených během návštěvy 48. týdne/předčasného ukončení bude počítána ročně, kde je rok definován 52 týdny, a bude analyzován pomocí negativní binomické regrese.
|
48. týden
|
|
Poměr rizika Plicní exacerbace u subjektů, kteří užívají terapii CFTR-modulátorem na začátku
Časové okno: 48. týden
|
Poměr rizika plicní exacerbace versus placebo u všech subjektů užívajících na začátku terapie modulující CFTR
|
48. týden
|
|
Subjekty bez plicní exacerbace u subjektů užívajících CFTR-modulátorovou terapii na začátku
Časové okno: 48. týden
|
Subjekty, které během studie nezaznamenaly protokolem definovanou plicní exacerbaci.
|
48. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
- Vrchní vyšetřovatel: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. října 2015
Primární dokončení (Aktuální)
20. dubna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
16. května 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. května 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. května 2015
První zveřejněno (Odhad)
14. května 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. září 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. srpna 2019
Naposledy ověřeno
1. srpna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTX-4430-CF-201
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .