EMPIRE CF: Badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję CTX-4430 u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą
22 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Celtaxsys, Inc.
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w grupach równoległych oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję CTX-4430 podawanego doustnie raz dziennie przez 48 tygodni dorosłym pacjentom z mukowiscydozą
Niniejsze badanie jest randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności CTX-4430 podawanego raz dziennie przez 48 tygodni w leczeniu mukowiscydozy.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie jest randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności CTX-4430 podawanego raz dziennie przez 48 tygodni w leczeniu mukowiscydozy.
W sumie 195 pacjentów z mukowiscydozą płuc, którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia i niewykluczenia oraz przedstawią pisemną świadomą zgodę, zostanie losowo przydzielonych do grup otrzymujących 50 mg CTX-4430, 100 mg CTX-4430 lub placebo w stosunku 1:1:1.
Wizyty kontrolne będą przeprowadzane co około 4 tygodnie od tygodnia 4 do tygodnia 52 (4 tygodnie po zakończeniu leczenia).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
200
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia
- Hopital Erasme
-
Leuven, Belgia
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Dunkerque, Francja
- Centre Hospitalier de Dunkerque
-
Grenoble, Francja
- Hopital Albert Michallon
-
Montpellier, Francja, Cedex 5
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Francja
- Hôpital Cochin
-
Pierre Benite, Francja
- CH Lyon sud
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- University Of Calgary
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Charite' University
-
Donaustauf, Niemcy
- Krankenhaus Donaustauf
-
Dresden, Niemcy
- Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
-
Essen, Niemcy
- Ruhrlandklinik Essen
-
Frankfurt, Niemcy
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
Frankfurt, Niemcy
- Institut für klinische Forschung Pneumologie
-
Hannover, Niemcy
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena, Niemcy, 07740
- Universitätsklinikum Jena CF Centre
-
München-Pasing, Niemcy
- Lungenärztliche Praxis München-Pasing
-
Stuttgart, Niemcy
- Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
- Providence Health and Services
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
- Yale University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago
-
Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
- St. Francis Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04106
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 49286
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49546
- Spectrum Health Butterworth Campus
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Albany Medical College
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
- UC Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Drexel University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57104
- Sanford Clinical Research
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
- Universiy of Tennessee Medical Center UHS
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Catania, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Florence, Włochy
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Rome, Włochy
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
-
Verona, Włochy
- Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Belfast, Zjednoczone Królestwo
- Belfast City Hospital
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS97TF
- St James's University Hospital
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Brompton Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- University Hospital of South Manchester
-
Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
- Royal Victoria Infirmary
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
- University Hospital Southampton
-
Stoke on Trent, Zjednoczone Królestwo
- Royal Stoke University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 30 lat (DOROSŁY)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wymuszona objętość wydechowa po jednej sekundzie (FEV1) ≥50 procent przewidywanej podczas badania przesiewowego
- Co najmniej 1 zaostrzenie płucne w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży lub karmiące
- Stan zdrowia, który jest niestabilny, może mieć na niego niekorzystny wpływ udział w badaniu lub może mieć wpływ na ocenę wyników badania
- Historia transplantacji narządów
- Historia alkoholizmu lub nadużywania narkotyków w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
- Regularne stosowanie dużej dawki NLPZ w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POTROIĆ
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 50 mg CTX-4430
Kapsułka doustna raz dziennie przez 48 tygodni
|
|
|
Eksperymentalny: 100 mg CTX-4430
Kapsułka doustna raz dziennie przez 48 tygodni
|
|
|
Komparator placebo: Pasujące placebo
Kapsułka doustna raz dziennie przez 48 tygodni
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica względem placebo w bezwzględnej zmianie od wartości wyjściowej w natężonej objętości wydechowej w 1-sekundowym przewidywanym procencie (ppFEV1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Różnicę w stosunku do placebo pod względem bezwzględnej zmiany w stosunku do wartości początkowej w 48. tygodniu oceniano pod kątem wartości należnej procentowej FEV1.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zaostrzeń płucnych w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Odsetek zaostrzeń płucnych zdefiniowanych w protokole zgłaszanych podczas wizyty w 48. tygodniu/przedwczesnym zakończeniu leczenia zostanie podany w ujęciu rocznym, gdzie rok definiuje się jako 52 tygodnie, i zostanie przeanalizowany przy użyciu ujemnej regresji dwumianowej.
|
Tydzień 48
|
|
Współczynnik ryzyka Zaostrzenie płuc podczas badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Współczynnik ryzyka zaostrzenia płucnego w porównaniu z placebo dla wszystkich pacjentów.
Zaostrzenia ze strony płuc definiuje się jako leczenie antybiotykami doustnymi, wziewnymi lub dożylnymi przez ≥4 objawów podmiotowych/podmiotowych zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami Fuchsa.
|
Tydzień 48
|
|
Pacjenci bez zaostrzenia płucnego podczas badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Pacjenci, u których podczas badania nie wystąpiło zdefiniowane w protokole zaostrzenie płucne
|
Tydzień 48
|
|
Zmiana względna (zmiana procentowa) od wartości początkowej w ppFEV1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Oceniono procentową zmianę ppFEV1 w stosunku do wartości początkowej po 48 tygodniach.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w 48. tygodniu dla natężonej pojemności życiowej Przewidywany procent (FVC) i FEF25-75% (natężony przepływ wydechowy w środkowej połowie natężonej pojemności życiowej) Procent przewidywany
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
|
|
Zmiana od linii bazowej dla określonych biomarkerów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Wyniki obliczono tylko u pacjentów, u których uzyskano weryfikowalny wynik podczas wizyt w punkcie wyjściowym iw 48. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
|
Zmiana od wartości początkowej dla białka C-reaktywnego (Hs-CRP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Wyniki obliczono tylko u pacjentów, u których uzyskano weryfikowalny wynik podczas wizyt w punkcie wyjściowym iw 48. tygodniu.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zaostrzeń płucnych rocznie u uczestników z ppFEV1 >75 na początku badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Odsetek zaostrzeń płucnych zdefiniowanych w protokole zgłaszanych podczas wizyty w 48. tygodniu/przedwczesnym zakończeniu leczenia zostanie podany w ujęciu rocznym, gdzie rok definiuje się jako 52 tygodnie, i zostanie przeanalizowany przy użyciu ujemnej regresji dwumianowej.
|
Tydzień 48
|
|
Współczynnik ryzyka Zaostrzenie płucne u uczestników z ppFEV1 >75 na początku badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Współczynnik ryzyka zaostrzenia płucnego w porównaniu z placebo dla wszystkich pacjentów
|
Tydzień 48
|
|
Osoby bez zaostrzenia choroby płucnej u uczestników z ppFEV1 >75 na początku badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Pacjenci, u których podczas badania nie wystąpiło zdefiniowane w protokole zaostrzenie płucne.
|
Tydzień 48
|
|
Liczba zaostrzeń płuc u pacjentów przyjmujących terapię modulatorem CFTR na początku badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Odsetek zaostrzeń płucnych zdefiniowanych w protokole zgłaszanych podczas wizyty w 48. tygodniu/przedwczesnym zakończeniu leczenia zostanie podany w ujęciu rocznym, gdzie rok definiuje się jako 52 tygodnie, i zostanie przeanalizowany przy użyciu ujemnej regresji dwumianowej.
|
Tydzień 48
|
|
Współczynnik ryzyka Zaostrzenie płuc u pacjentów przyjmujących terapię modulatorem CFTR na początku badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Współczynnik ryzyka zaostrzenia płucnego w porównaniu z placebo u wszystkich pacjentów przyjmujących terapię modulującą CFTR na początku badania
|
Tydzień 48
|
|
Osoby bez zaostrzenia choroby płuc u osób przyjmujących terapię modulatorem CFTR na początku badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Pacjenci, u których podczas badania nie wystąpiło zdefiniowane w protokole zaostrzenie płucne.
|
Tydzień 48
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
- Główny śledczy: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 października 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 kwietnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
16 maja 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 maja 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 maja 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
14 maja 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 września 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 sierpnia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CTX-4430-CF-201
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .