EMPIRE CF : Une étude de phase 2 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du CTX-4430 chez les patients adultes atteints de fibrose kystique (FK)
22 août 2019 mis à jour par: Celtaxsys, Inc.
Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du CTX-4430 administré par voie orale une fois par jour pendant 48 semaines chez des patients adultes atteints de fibrose kystique
Cette étude est une étude de phase 2, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du CTX-4430 administré une fois par jour pendant 48 semaines pour le traitement de la mucoviscidose.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une étude de phase 2, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du CTX-4430 administré une fois par jour pendant 48 semaines pour le traitement de la mucoviscidose.
Un total de 195 patients atteints de mucoviscidose pulmonaire qui répondent à tous les critères d'inclusion et aucun critère d'exclusion et fournissent un consentement éclairé écrit seront randomisés pour recevoir 50 mg de CTX-4430, 100 mg de CTX-4430 ou un placebo dans un rapport 1:1:1.
Des visites de suivi seront effectuées environ toutes les 4 semaines de la semaine 4 à la semaine 52 (4 semaines après la fin du traitement).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
200
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Charite' University
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Donaustauf, Allemagne
- Krankenhaus Donaustauf
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Dresden, Allemagne
- Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
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Essen, Allemagne
- Ruhrlandklinik Essen
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Frankfurt, Allemagne
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
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Frankfurt, Allemagne
- Institut für klinische Forschung Pneumologie
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Hannover, Allemagne
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena, Allemagne, 07740
- Universitätsklinikum Jena CF Centre
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München-Pasing, Allemagne
- Lungenärztliche Praxis München-Pasing
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Stuttgart, Allemagne
- Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
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Brussels, Belgique
- Hopital Erasme
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Leuven, Belgique
- UZ Leuven
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
- University Of Calgary
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Dunkerque, France
- Centre Hospitalier de Dunkerque
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Grenoble, France
- Hopital Albert Michallon
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Montpellier, France, Cedex 5
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Paris, France
- Hôpital Cochin
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Pierre Benite, France
- CH Lyon sud
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Ancona, Italie
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Catania, Italie
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Florence, Italie
- Azienda Ospedaliera A Meyer
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Rome, Italie
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
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Verona, Italie
- Ospedale Civile Maggiore
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Belfast, Royaume-Uni
- Belfast City Hospital
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Bristol, Royaume-Uni, BS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
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Cardiff, Royaume-Uni, CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Leeds, Royaume-Uni, LS97TF
- St James's University Hospital
-
Liverpool, Royaume-Uni
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Royaume-Uni
- Royal Brompton Hospital
-
London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Manchester, Royaume-Uni
- University Hospital of South Manchester
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Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
- Royal Victoria Infirmary
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Southampton, Royaume-Uni
- University Hospital Southampton
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Stoke on Trent, Royaume-Uni
- Royal Stoke University Hospital
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-
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-
Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama
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-
Alaska
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Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
- Providence Health and Services
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Arizona
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
-
Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
- Yale University
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University of Chicago
-
Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
- St. Francis Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, États-Unis, 04106
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 49286
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49546
- Spectrum Health Butterworth Campus
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
Albany, New York, États-Unis, 12208
- Albany Medical College
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- UC Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Drexel University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57104
- Sanford Clinical Research
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
- Universiy of Tennessee Medical Center UHS
-
-
Texas
-
Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 30 ans (ADULTE)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Volume expiratoire forcé à une seconde (FEV1) ≥ 50 % prévu lors du dépistage
- Au moins 1 exacerbation pulmonaire dans les 12 mois précédant le dépistage
Critère d'exclusion:
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Condition médicale qui est instable, pourrait être affectée négativement par la participation à l'étude, ou pourrait avoir un impact sur l'évaluation des résultats de l'étude
- Histoire de la transplantation d'organes
- Antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie dans les 2 ans précédant le dépistage
- Utilisation régulière d'un AINS à forte dose dans les 60 jours précédant le dépistage
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: TRIPLER
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 50mg CTX-4430
Capsule orale une fois par jour pendant 48 semaines
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Expérimental: 100mg CTX-4430
Capsule orale une fois par jour pendant 48 semaines
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Comparateur placebo: Placebo correspondant
Capsule orale une fois par jour pendant 48 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Différence par rapport au placebo en termes de changement absolu par rapport à la ligne de base du volume expiratoire forcé en 1 seconde de pourcentage prédit (ppFEV1)
Délai: Ligne de base, Semaine 48
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La différence par rapport au placebo en termes de changement absolu par rapport au départ à la semaine 48 a été évaluée pour le pourcentage prédit du VEMS.
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Ligne de base, Semaine 48
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre d'exacerbations pulmonaires sur 48 semaines
Délai: Semaine 48
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Le taux d'exacerbations pulmonaires définies par le protocole signalées lors de la visite de la semaine 48/interruption anticipée sera annualisé lorsqu'une année est définie par 52 semaines et sera analysé à l'aide d'une régression binomiale négative.
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Semaine 48
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Rapport de risque Exacerbation pulmonaire pendant l'étude
Délai: Semaine 48
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Rapport de risque d'exacerbation pulmonaire par rapport au placebo pour tous les sujets.
Les exacerbations pulmonaires sont définies comme un traitement avec un ou plusieurs antibiotiques oraux, inhalés ou intraveineux pour ≥ 4 des symptômes/signes selon les critères de Fuchs modifiés.
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Semaine 48
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Sujets sans exacerbation pulmonaire pendant l'étude
Délai: Semaine 48
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Sujets qui n'ont pas subi d'exacerbation pulmonaire définie par le protocole au cours de l'étude
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Semaine 48
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Changement relatif (changement en pourcentage) par rapport à la ligne de base en ppFEV1
Délai: Ligne de base, Semaine 48
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Le pourcentage de changement par rapport au départ pour le ppFEV1 à 48 semaines a été évalué.
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Ligne de base, Semaine 48
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Changement par rapport à la ligne de base à 48 semaines pour le pourcentage de capacité vitale forcée prévu (FVC) et le FEF25-75 % (débit expiratoire forcé pendant la moitié médiane de la capacité vitale forcée) Pourcentage prédit
Délai: Ligne de base, Semaine 48
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Ligne de base, Semaine 48
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Changement par rapport à la ligne de base pour les biomarqueurs spécifiés
Délai: Ligne de base, Semaine 48
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Les résultats n'ont été calculés que chez les sujets qui avaient un résultat vérifiable lors des visites de référence et de la semaine 48.
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Ligne de base, Semaine 48
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Changement par rapport à la ligne de base pour la protéine C-réactive (Hs-CRP)
Délai: Ligne de base, Semaine 48
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Les résultats n'ont été calculés que chez les sujets qui avaient un résultat vérifiable lors des visites de référence et de la semaine 48.
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Ligne de base, Semaine 48
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre d'exacerbations pulmonaires par an pour les participants avec ppFEV1> 75 au départ
Délai: Semaine 48
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Le taux d'exacerbations pulmonaires définies par le protocole signalées lors de la visite de la semaine 48/interruption anticipée sera annualisé lorsqu'une année est définie par 52 semaines et sera analysé à l'aide d'une régression binomiale négative.
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Semaine 48
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Exacerbation pulmonaire du rapport de risque pour les participants avec ppFEV1> 75 au départ
Délai: Semaine 48
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Rapport de risque d'exacerbation pulmonaire par rapport au placebo pour tous les sujets
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Semaine 48
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Sujets sans exacerbation pulmonaire par participants avec ppFEV1> 75 au départ
Délai: Semaine 48
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- Sujets qui n'ont pas subi d'exacerbation pulmonaire définie par le protocole au cours de l'étude.
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Semaine 48
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Nombre d'exacerbations pulmonaires par les sujets en cas de traitement par modulateur CFTR au départ
Délai: Semaine 48
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Le taux d'exacerbations pulmonaires définies par le protocole signalées lors de la visite de la semaine 48/interruption anticipée sera annualisé lorsqu'une année est définie par 52 semaines et sera analysé à l'aide d'une régression binomiale négative.
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Semaine 48
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Rapport de risque Exacerbation pulmonaire par les sujets en cas de traitement par modulateur CFTR au départ
Délai: Semaine 48
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Risque relatif d'exacerbation pulmonaire par rapport au placebo pour tous les sujets prenant un traitement modulant le CFTR au départ
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Semaine 48
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Sujets sans exacerbation pulmonaire par sujets prenant un traitement CFTR-modulateur au départ
Délai: Semaine 48
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- Sujets qui n'ont pas subi d'exacerbation pulmonaire définie par le protocole au cours de l'étude.
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Semaine 48
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
- Chercheur principal: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 octobre 2015
Achèvement primaire (Réel)
20 avril 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
16 mai 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 mai 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 mai 2015
Première publication (Estimation)
14 mai 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 septembre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 août 2019
Dernière vérification
1 août 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CTX-4430-CF-201
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .