Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

EMPIRE CF: een fase 2-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van CTX-4430 bij volwassen patiënten met cystische fibrose (CF) te evalueren

22 augustus 2019 bijgewerkt door: Celtaxsys, Inc.

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgroeponderzoek in meerdere centra ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van CTX-4430, eenmaal daags oraal toegediend gedurende 48 weken, bij volwassen patiënten met cystische fibrose

Deze studie is een fase 2, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van CTX-4430 eenmaal daags toegediend gedurende 48 weken voor de behandeling van CF.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een fase 2, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van CTX-4430 eenmaal daags toegediend gedurende 48 weken voor de behandeling van CF. Een totaal van 195 pulmonale CF-patiënten die voldoen aan alle inclusie- en niet-exclusiecriteria en schriftelijke geïnformeerde toestemming geven, zullen worden gerandomiseerd om 50 mg CTX-4430, 100 mg CTX-4430 of placebo te krijgen in een verhouding van 1:1:1. Vervolgbezoeken zullen ongeveer elke 4 weken worden gehouden van week 4 tot week 52 (4 weken na voltooiing van de behandeling).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

200

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • Hôpital Erasme
      • Leuven, België
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charite' University
      • Donaustauf, Duitsland
        • Krankenhaus Donaustauf
      • Dresden, Duitsland
        • Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
      • Essen, Duitsland
        • Ruhrlandklinik Essen
      • Frankfurt, Duitsland
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
      • Frankfurt, Duitsland
        • Institut für klinische Forschung Pneumologie
      • Hannover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Duitsland, 07740
        • Universitätsklinikum Jena CF Centre
      • München-Pasing, Duitsland
        • Lungenärztliche Praxis München-Pasing
      • Stuttgart, Duitsland
        • Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
  • Frankrijk
      • Dunkerque, Frankrijk
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
      • Grenoble, Frankrijk
        • Hôpital Albert Michallon
      • Montpellier, Frankrijk, Cedex 5
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Cochin
      • Pierre Benite, Frankrijk
        • CH Lyon sud
  • Italië
      • Ancona, Italië
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Catania, Italië
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Florence, Italië
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Rome, Italië
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
      • Verona, Italië
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk
        • Belfast City Hospital
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8HW
        • Bristol Royal Infirmary
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS97TF
        • St James's University Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Southampton
      • Stoke on Trent, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Stoke University Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Verenigde Staten, 99508
        • Providence Health and Services
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
        • St. Francis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04106
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 49286
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49546
        • Spectrum Health Butterworth Campus
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • UC Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Drexel University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57104
        • Sanford Clinical Research
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • Universiy of Tennessee Medical Center UHS
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 30 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geforceerd expiratoir volume op één seconde (FEV1) ≥50 procent voorspeld bij screening
  • Minstens 1 longexacerbatie in de 12 maanden voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Medische toestand die instabiel is, nadelig kan worden beïnvloed door deelname aan het onderzoek, of de beoordeling van de onderzoeksresultaten kan beïnvloeden
  • Geschiedenis van orgaantransplantatie
  • Geschiedenis van alcoholisme of drugsmisbruik binnen 2 jaar vóór screening
  • Regelmatig gebruik van een hooggedoseerde NSAID binnen 60 dagen voor de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 50 mg CTX-4430
Eenmaal daags orale capsule gedurende 48 weken
Geneesmiddel: CTX-4430
Experimenteel: 100 mg CTX-4430
Eenmaal daags orale capsule gedurende 48 weken
Geneesmiddel: CTX-4430
Placebo-vergelijker: Bijpassende Placebo
Eenmaal daags orale capsule gedurende 48 weken
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil t.o.v. placebo in absolute verandering t.o.v. baseline in geforceerd expiratoir volume in voorspeld percentage van 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Verschil met Placebo in absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48 werd beoordeeld op FEV1 procent voorspeld.
Basislijn, week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal longexacerbaties gedurende 48 weken
Tijdsspanne: Week 48
Percentage protocolgedefinieerde pulmonale exacerbaties gerapporteerd via het bezoek in week 48/vroege beëindiging zal op jaarbasis worden berekend, waarbij een jaar wordt gedefinieerd door 52 weken, en zal worden geanalyseerd met behulp van een negatieve binominale regressie.
Week 48
Hazard Ratio Longexacerbatie tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Week 48
Hazard ratio van pulmonale exacerbatie versus placebo voor alle proefpersonen. Longexacerbaties worden gedefinieerd als behandeling met orale, geïnhaleerde of intraveneuze antibiotica voor ≥4 symptomen/tekenen volgens de gewijzigde Fuchs-criteria.
Week 48
Proefpersonen zonder longexacerbatie tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Week 48
Proefpersonen die tijdens het onderzoek geen door het protocol gedefinieerde longexacerbatie ervoeren
Week 48
Relatieve verandering (procentuele verandering) vanaf baseline in ppFEV1
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Percentage verandering ten opzichte van baseline voor ppFEV1 na 48 weken werd beoordeeld.
Basislijn, week 48
Verandering ten opzichte van baseline na 48 weken voor geforceerde vitale capaciteit Percentage voorspeld (FVC) en FEF25-75% (geforceerde expiratoire flow tijdens de middelste helft van de geforceerde vitale capaciteit) Percentage voorspeld
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Basislijn, week 48
Verandering van basislijn voor gespecificeerde biomarkers
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Resultaten werden alleen berekend bij proefpersonen die een verifieerbaar resultaat hadden bij de baseline- en week 48-bezoeken.
Basislijn, week 48
Verandering ten opzichte van baseline voor C-reactief proteïne (Hs-CRP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
Resultaten werden alleen berekend bij proefpersonen die een verifieerbaar resultaat hadden bij de baseline- en week 48-bezoeken.
Basislijn, week 48

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal longexacerbaties per jaar voor deelnemers met ppFEV1 >75 bij baseline
Tijdsspanne: Week 48
Percentage protocolgedefinieerde pulmonale exacerbaties gerapporteerd via het bezoek in week 48/vroege beëindiging zal op jaarbasis worden berekend, waarbij een jaar wordt gedefinieerd door 52 weken, en zal worden geanalyseerd met behulp van een negatieve binominale regressie.
Week 48
Hazard ratio longexacerbatie voor deelnemers met ppFEV1 >75 bij baseline
Tijdsspanne: Week 48
Hazard ratio van pulmonale exacerbatie versus placebo voor alle proefpersonen
Week 48
Proefpersonen zonder longexacerbatie door deelnemers met ppFEV1 >75 bij baseline
Tijdsspanne: Week 48
Proefpersonen die tijdens het onderzoek geen door het protocol gedefinieerde longexacerbatie ervoeren.
Week 48
Aantal pulmonale exacerbaties door proefpersonen bij gebruik van CFTR-modulatortherapie bij baseline
Tijdsspanne: Week 48
Percentage protocolgedefinieerde pulmonale exacerbaties gerapporteerd via het bezoek in week 48/vroege beëindiging zal op jaarbasis worden berekend, waarbij een jaar wordt gedefinieerd door 52 weken, en zal worden geanalyseerd met behulp van een negatieve binominale regressie.
Week 48
Hazard Ratio Longexacerbatie door proefpersonen bij gebruik van CFTR-modulatortherapie bij baseline
Tijdsspanne: Week 48
Hazard Ratio pulmonale exacerbatie versus placebo voor alle proefpersonen die CFTR-modulerende therapie kregen bij baseline
Week 48
Proefpersonen zonder pulmonale exacerbatie door proefpersonen die CFTR-modulatortherapie bij baseline gebruikten
Tijdsspanne: Week 48
Proefpersonen die tijdens het onderzoek geen door het protocol gedefinieerde longexacerbatie ervoeren.
Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Celtaxsys, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
  • Hoofdonderzoeker: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 mei 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

14 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 augustus 2019

Laatst geverifieerd

1 augustus 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTX-4430-CF-201

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren