Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EMPIRE CF: Et fase 2-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af CTX-4430 hos voksne patienter med cystisk fibrose (CF)

22. august 2019 opdateret af: Celtaxsys, Inc.

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CTX-4430 administreret oralt én gang dagligt i 48 uger hos voksne patienter med cystisk fibrose

Dette studie er et fase 2, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​CTX-4430 administreret én gang dagligt i 48 uger til behandling af CF.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et fase 2, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​CTX-4430 administreret én gang dagligt i 48 uger til behandling af CF. I alt 195 pulmonale CF-patienter, der opfylder alle inklusions- og ingen eksklusionskriterier og giver skriftligt informeret samtykke, vil blive randomiseret til at modtage 50 mg CTX-4430, 100 mg CTX-4430 eller placebo i forholdet 1:1:1. Opfølgningsbesøg vil blive gennemført cirka hver 4. uge fra uge 4 til uge 52 (4 uger efter afsluttet behandling).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Hôpital Erasme
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • Belfast City Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8HW
        • Bristol Royal Infirmary
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS97TF
        • St James's University Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Southampton
      • Stoke on Trent, Det Forenede Kongerige
        • Royal Stoke University Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Health and Services
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • St. Francis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04106
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 49286
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49546
        • Spectrum Health Butterworth Campus
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • UC Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Drexel University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57104
        • Sanford Clinical Research
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • Universiy of Tennessee Medical Center UHS
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
      • Dunkerque, Frankrig
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
      • Grenoble, Frankrig
        • Hôpital Albert Michallon
      • Montpellier, Frankrig, Cedex 5
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Cochin
      • Pierre Benite, Frankrig
        • CH Lyon sud
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Catania, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Rome, Italien
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
      • Verona, Italien
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite' University
      • Donaustauf, Tyskland
        • Krankenhaus Donaustauf
      • Dresden, Tyskland
        • Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
      • Frankfurt, Tyskland
        • Institut für klinische Forschung Pneumologie
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Universitätsklinikum Jena CF Centre
      • München-Pasing, Tyskland
        • Lungenärztliche Praxis München-Pasing
      • Stuttgart, Tyskland
        • Klinikum Stuttgart CF Ambulanz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 30 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forceret ekspiratorisk volumen ved et sekund (FEV1) ≥50 procent forudsagt ved screening
  • Mindst 1 pulmonal eksacerbation i de 12 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder
  • Medicinsk tilstand, der er ustabil, kan blive negativt påvirket af deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke vurderingen af ​​undersøgelsesresultaterne
  • Historie om organtransplantation
  • Anamnese med alkoholisme eller stofmisbrug inden for 2 år før screening
  • Regelmæssig brug af et højdosis NSAID inden for 60 dage før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 50 mg CTX-4430
En gang daglig oral kapsel i 48 uger
Medicin: CTX-4430
Eksperimentel: 100 mg CTX-4430
En gang daglig oral kapsel i 48 uger
Medicin: CTX-4430
Placebo komparator: Matchende placebo
En gang daglig oral kapsel i 48 uger
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel fra placebo i absolut ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund procent forudsagt (ppFEV1)
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Forskellen fra placebo i absolut ændring fra baseline ved uge 48 blev vurderet for FEV1 procent forudsagt.
Baseline, uge ​​48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal pulmonale eksacerbationer gennem 48 uger
Tidsramme: Uge 48
Hyppigheden af ​​protokoldefinerede pulmonale eksacerbationer rapporteret gennem uge 48/tidlig afslutningsbesøg vil blive årligt opgjort, hvor et år er defineret af 52 uger og vil blive analyseret ved hjælp af en negativ binomial regression.
Uge 48
Hazard Ratio Pulmonal Exacerbation Mens i undersøgelsen
Tidsramme: Uge 48
Hazard Ratio af pulmonal eksacerbation versus placebo for alle forsøgspersoner. Lungeeksacerbationer defineres som behandling med orale, inhalerede eller intravenøse antibiotika for ≥4 af symptomer/tegn i henhold til de modificerede Fuchs-kriterier.
Uge 48
Forsøgspersoner uden en lungeforværring, mens de er i undersøgelsen
Tidsramme: Uge 48
Forsøgspersoner, der ikke oplevede en protokoldefineret lungeforværring under undersøgelsen
Uge 48
Relativ ændring (procent ændring) fra baseline i ppFEV1
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Procentvis ændring fra baseline for ppFEV1 efter 48 uger blev vurderet.
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline ved 48 uger for forudsagt forceret vital kapacitet (FVC) og FEF25-75 % (Forseret ekspiratorisk flow under den midterste halvdel af den forcerede vitale kapacitet) procent forudsagt
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline for specificerede biomarkører
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Resultaterne blev kun beregnet hos forsøgspersoner, der havde et verificerbart resultat ved baseline- og uge 48-besøgene.
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline for C-reaktivt protein (Hs-CRP)
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Resultaterne blev kun beregnet hos forsøgspersoner, der havde et verificerbart resultat ved baseline- og uge 48-besøgene.
Baseline, uge ​​48

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal lungeeksacerbationer pr. år for deltagere med ppFEV1 >75 ved baseline
Tidsramme: Uge 48
Hyppigheden af ​​protokoldefinerede pulmonale eksacerbationer rapporteret gennem uge 48/tidlig afslutningsbesøg vil blive årligt opgjort, hvor et år er defineret af 52 uger og vil blive analyseret ved hjælp af en negativ binomial regression.
Uge 48
Hazard Ratio Pulmonal Exacerbation for deltagere med ppFEV1 >75 ved baseline
Tidsramme: Uge 48
Hazard ratio af pulmonal eksacerbation versus placebo for alle forsøgspersoner
Uge 48
Forsøgspersoner uden en pulmonal eksacerbation af deltagere med ppFEV1 >75 ved baseline
Tidsramme: Uge 48
Forsøgspersoner, der ikke oplevede en protokoldefineret lungeforværring under undersøgelsen.
Uge 48
Antal pulmonal eksacerbation efter forsøgspersoner, hvis de tager CFTR-modulatorterapi ved baseline
Tidsramme: Uge 48
Hyppigheden af ​​protokoldefinerede pulmonale eksacerbationer rapporteret gennem uge 48/tidlig afslutningsbesøg vil blive årligt opgjort, hvor et år er defineret af 52 uger og vil blive analyseret ved hjælp af en negativ binomial regression.
Uge 48
Hazard Ratio Pulmonal Exacerbation af forsøgspersoner, hvis de tager CFTR-modulatorterapi ved baseline
Tidsramme: Uge 48
Hazard Ratio pulmonal eksacerbation versus placebo for alle forsøgspersoner, der tager CFTR-modulerende behandling ved baseline
Uge 48
Forsøgspersoner uden en pulmonal eksacerbation af forsøgspersoner, hvis de tager CFTR-modulatorterapi ved baseline
Tidsramme: Uge 48
Forsøgspersoner, der ikke oplevede en protokoldefineret lungeforværring under undersøgelsen.
Uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Celtaxsys, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
  • Ledende efterforsker: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

16. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2015

Først opslået (Skøn)

14. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2019

Sidst verificeret

1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTX-4430-CF-201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner