Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

EMPIRE CF: исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности и переносимости CTX-4430 у взрослых пациентов с кистозным фиброзом (МВ)

22 августа 2019 г. обновлено: Celtaxsys, Inc.

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, исследование в параллельных группах для оценки эффективности, безопасности и переносимости CTX-4430, вводимого перорально один раз в день в течение 48 недель у взрослых пациентов с кистозным фиброзом.

Это исследование представляет собой двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности CTX-4430, вводимого один раз в день в течение 48 недель для лечения муковисцидоза.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности CTX-4430, вводимого один раз в день в течение 48 недель для лечения муковисцидоза. В общей сложности 195 пациентов с легочным муковисцидозом, отвечающих всем критериям включения и отсутствия исключений и предоставивших письменное информированное согласие, будут рандомизированы для получения 50 мг CTX-4430, 100 мг CTX-4430 или плацебо в соотношении 1:1:1. Последующие визиты будут проводиться примерно каждые 4 недели с 4 по 52 неделю (через 4 недели после завершения лечения).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

200

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Hopital Erasme
      • Leuven, Бельгия
        • UZ Leuven
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Charite' University
      • Donaustauf, Германия
        • Krankenhaus Donaustauf
      • Dresden, Германия
        • Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Essen
      • Frankfurt, Германия
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
      • Frankfurt, Германия
        • Institut für klinische Forschung Pneumologie
      • Hannover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Германия, 07740
        • Universitätsklinikum Jena CF Centre
      • München-Pasing, Германия
        • Lungenärztliche Praxis München-Pasing
      • Stuttgart, Германия
        • Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
  • Италия
      • Ancona, Италия
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Catania, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Florence, Италия
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Rome, Италия
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
      • Verona, Италия
        • Ospedale Civile Maggiore
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4N1
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство
        • Belfast City Hospital
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8HW
        • Bristol Royal Infirmary
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS97TF
        • St James's University Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • University Hospital Southampton
      • Stoke on Trent, Соединенное Королевство
        • Royal Stoke University Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Соединенные Штаты, 99508
        • Providence Health and Services
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61637
        • St. Francis Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04106
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 49286
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
        • Spectrum Health Butterworth Campus
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • UC Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Drexel University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57104
        • Sanford Clinical Research
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • Universiy of Tennessee Medical Center UHS
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Франция
      • Dunkerque, Франция
        • Centre Hospitalier de Dunkerque
      • Grenoble, Франция
        • Hopital Albert Michallon
      • Montpellier, Франция, Cedex 5
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Франция
        • Hôpital Cochin
      • Pierre Benite, Франция
        • CH Lyon sud

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 30 лет (ВЗРОСЛЫЙ)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) ≥50 процентов от прогнозируемого при скрининге
  • Не менее 1 легочного обострения за 12 месяцев до скрининга

Критерий исключения:

  • Беременные или кормящие женщины
  • Нестабильное состояние здоровья, на которое может отрицательно повлиять участие в исследовании или которое может повлиять на оценку результатов исследования.
  • История трансплантации органов
  • История алкоголизма или наркомании в течение 2 лет до скрининга
  • Регулярное использование высоких доз НПВП в течение 60 дней до скрининга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 50 мг СТХ-4430
Пероральная капсула один раз в день в течение 48 недель.
Лекарство: СТХ-4430
Экспериментальный: 100 мг СТХ-4430
Пероральная капсула один раз в день в течение 48 недель.
Лекарство: СТХ-4430
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
Пероральная капсула один раз в день в течение 48 недель.
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Отличие от плацебо в абсолютном изменении по сравнению с исходным уровнем объема форсированного выдоха за 1 секунду в процентах от прогнозируемого (ppFEV1)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
Отличие от плацебо в абсолютном изменении от исходного уровня на 48-й неделе оценивали для прогнозируемого процента ОФВ1.
Исходный уровень, неделя 48

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество легочных обострений за 48 недель
Временное ограничение: Неделя 48
Частота обострений легких, определенных протоколом, о которых сообщалось во время визита на 48-й неделе/раннего прекращения лечения, будет пересчитана в годовом исчислении, где год определяется 52 неделями, и будет проанализирована с использованием отрицательной биномиальной регрессии.
Неделя 48
Отношение рисков Легочное обострение во время исследования
Временное ограничение: Неделя 48
Отношение рисков легочного обострения по сравнению с плацебо для всех субъектов. Легочные обострения определяются как лечение пероральными, ингаляционными или внутривенными антибиотиками при наличии ≥4 симптомов/признаков в соответствии с модифицированными критериями Фукса.
Неделя 48
Субъекты без легочного обострения во время исследования
Временное ограничение: Неделя 48
Субъекты, у которых во время исследования не наблюдалось обострения легких, указанного в протоколе.
Неделя 48
Относительное изменение (процентное изменение) по сравнению с исходным уровнем в ppFEV1
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
Оценивали процентное изменение ppFEV1 по сравнению с исходным уровнем через 48 недель.
Исходный уровень, неделя 48
Изменение по сравнению с исходным уровнем через 48 недель для форсированной жизненной емкости легких в процентах от прогнозируемого (ФЖЕЛ) и FEF25-75% (форсированный выдох в течение средней половины форсированной жизненной емкости легких) в процентах от прогнозируемого
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
Исходный уровень, неделя 48
Изменение по сравнению с исходным уровнем для указанных биомаркеров
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
Результаты рассчитывались только у субъектов, у которых был поддающийся проверке результат на исходном уровне и на 48-й неделе.
Исходный уровень, неделя 48
Изменение по сравнению с исходным уровнем С-реактивного белка (Hs-CRP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
Результаты рассчитывались только у субъектов, у которых был поддающийся проверке результат на исходном уровне и на 48-й неделе.
Исходный уровень, неделя 48

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество легочных обострений в год для участников с ppFEV1 >75 на исходном уровне
Временное ограничение: Неделя 48
Частота обострений легких, определенных протоколом, о которых сообщалось во время визита на 48-й неделе/раннего прекращения лечения, будет пересчитана в годовом исчислении, где год определяется 52 неделями, и будет проанализирована с использованием отрицательной биномиальной регрессии.
Неделя 48
Отношение рисков Легочное обострение для участников с ppFEV1 > 75 на исходном уровне
Временное ограничение: Неделя 48
Отношение рисков легочного обострения по сравнению с плацебо для всех субъектов
Неделя 48
Субъекты без легочного обострения участниками с ppFEV1> 75 на исходном уровне
Временное ограничение: Неделя 48
Субъекты, у которых во время исследования не наблюдалось обострения легких, указанного в протоколе.
Неделя 48
Количество легочных обострений у субъектов, принимавших CFTR-модуляторную терапию на исходном уровне
Временное ограничение: Неделя 48
Частота обострений легких, определенных протоколом, о которых сообщалось во время визита на 48-й неделе/раннего прекращения лечения, будет пересчитана в годовом исчислении, где год определяется 52 неделями, и будет проанализирована с использованием отрицательной биномиальной регрессии.
Неделя 48
Отношение рисков Легочное обострение у субъектов при приеме CFTR-модуляторной терапии на исходном уровне
Временное ограничение: Неделя 48
Отношение рисков обострения легочных заболеваний по сравнению с плацебо для всех субъектов, получавших терапию, модулирующую CFTR, на исходном уровне
Неделя 48
Субъекты без легочного обострения у субъектов, принимающих терапию CFTR-модулятором на исходном уровне
Временное ограничение: Неделя 48
Субъекты, у которых во время исследования не наблюдалось обострения легких, указанного в протоколе.
Неделя 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Celtaxsys, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
  • Главный следователь: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 октября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 апреля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 мая 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 сентября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 августа 2019 г.

Последняя проверка

1 августа 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CTX-4430-CF-201

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться