EMPIRE CF: un estudio de fase 2 para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de CTX-4430 en pacientes adultos con fibrosis quística (FQ)
22 de agosto de 2019 actualizado por: Celtaxsys, Inc.
Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de CTX-4430 administrado por vía oral una vez al día durante 48 semanas en pacientes adultos con fibrosis quística
Este estudio es un estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de CTX-4430 administrado una vez al día durante 48 semanas para el tratamiento de la FQ.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de CTX-4430 administrado una vez al día durante 48 semanas para el tratamiento de la FQ.
Un total de 195 pacientes con FQ pulmonar que cumplan con todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión y que den su consentimiento informado por escrito serán aleatorizados para recibir 50 mg de CTX-4430, 100 mg de CTX-4430 o placebo en una proporción de 1:1:1.
Las visitas de seguimiento se realizarán aproximadamente cada 4 semanas desde la Semana 4 hasta la Semana 52 (4 semanas después de finalizar el tratamiento).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
200
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania, 10117
- Charite' University
-
Donaustauf, Alemania
- Krankenhaus Donaustauf
-
Dresden, Alemania
- Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
-
Essen, Alemania
- Ruhrlandklinik Essen
-
Frankfurt, Alemania
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
Frankfurt, Alemania
- Institut für klinische Forschung Pneumologie
-
Hannover, Alemania
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena, Alemania, 07740
- Universitätsklinikum Jena CF Centre
-
München-Pasing, Alemania
- Lungenärztliche Praxis München-Pasing
-
Stuttgart, Alemania
- Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica
- Hopital Erasme
-
Leuven, Bélgica
- UZ Leuven
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
- University Of Calgary
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Providence Health and Services
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
-
Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- St. Francis Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Estados Unidos, 04106
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 49286
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
- Spectrum Health Butterworth Campus
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical College
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- UC Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Drexel University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57104
- Sanford Clinical Research
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Universiy of Tennessee Medical Center UHS
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Dunkerque, Francia
- Centre Hospitalier de Dunkerque
-
Grenoble, Francia
- Hopital Albert Michallon
-
Montpellier, Francia, Cedex 5
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Francia
- Hôpital Cochin
-
Pierre Benite, Francia
- CH Lyon sud
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Catania, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Rome, Italia
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
-
Verona, Italia
- Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Belfast, Reino Unido
- Belfast City Hospital
-
Bristol, Reino Unido, BS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
-
Cardiff, Reino Unido, CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Leeds, Reino Unido, LS97TF
- St James's University Hospital
-
Liverpool, Reino Unido
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
Manchester, Reino Unido
- University Hospital of South Manchester
-
Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
- Royal Victoria Infirmary
-
Southampton, Reino Unido
- University Hospital Southampton
-
Stoke on Trent, Reino Unido
- Royal Stoke University Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 30 años (ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) ≥50 por ciento previsto en la selección
- Al menos 1 exacerbación pulmonar en los 12 meses anteriores a la selección
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Condición médica que es inestable, podría verse afectada negativamente por la participación en el estudio o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio
- Historia del trasplante de órganos.
- Antecedentes de alcoholismo o abuso de drogas en los 2 años anteriores a la selección
- Uso regular de un AINE en dosis altas dentro de los 60 días anteriores a la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: TRIPLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: 50 mg CTX-4430
Una cápsula oral una vez al día durante 48 semanas
|
|
|
Experimental: 100 mg CTX-4430
Una cápsula oral una vez al día durante 48 semanas
|
|
|
Comparador de placebos: Placebo coincidente
Una cápsula oral una vez al día durante 48 semanas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Diferencia con el placebo en cambio absoluto con respecto al valor inicial en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo por ciento previsto (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
La diferencia con respecto al placebo en el cambio absoluto desde el inicio en la semana 48 se evaluó para el porcentaje de VEF1 previsto.
|
Línea de base, semana 48
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de exacerbaciones pulmonares durante 48 semanas
Periodo de tiempo: Semana 48
|
La tasa de exacerbaciones pulmonares definidas por el protocolo notificadas a través de la visita de la Semana 48/Terminación anticipada se anualizará donde un año se define por 52 semanas y se analizará mediante una regresión binomial negativa.
|
Semana 48
|
|
Razón de riesgo Exacerbación pulmonar durante el estudio
Periodo de tiempo: Semana 48
|
Cociente de riesgo de exacerbación pulmonar versus placebo para todos los sujetos.
Las exacerbaciones pulmonares se definen como el tratamiento con antibióticos orales, inhalados o intravenosos para ≥4 de los síntomas/signos según los criterios de Fuchs modificados.
|
Semana 48
|
|
Sujetos sin una exacerbación pulmonar durante el estudio
Periodo de tiempo: Semana 48
|
Sujetos que no experimentaron una exacerbación pulmonar definida por el protocolo durante el estudio
|
Semana 48
|
|
Cambio relativo (cambio porcentual) desde el inicio en ppFEV1
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Se evaluó el cambio porcentual desde el inicio para ppFEV1 a las 48 semanas.
|
Línea de base, semana 48
|
|
Cambio desde el punto de partida a las 48 semanas para el porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC) y el porcentaje previsto de FEF25-75% (Flujo espiratorio forzado durante la mitad media de la capacidad vital forzada)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Línea de base, semana 48
|
|
|
Cambio desde el inicio para biomarcadores especificados
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Los resultados solo se calcularon en sujetos que tenían un resultado verificable en las visitas de referencia y de la semana 48.
|
Línea de base, semana 48
|
|
Cambio desde el inicio para la proteína C reactiva (Hs-CRP)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
|
Los resultados solo se calcularon en sujetos que tenían un resultado verificable en las visitas de referencia y de la semana 48.
|
Línea de base, semana 48
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de exacerbaciones pulmonares por año para participantes con ppFEV1 >75 al inicio
Periodo de tiempo: Semana 48
|
La tasa de exacerbaciones pulmonares definidas por el protocolo notificadas a través de la visita de la Semana 48/Terminación anticipada se anualizará donde un año se define por 52 semanas y se analizará mediante una regresión binomial negativa.
|
Semana 48
|
|
Razón de riesgo de exacerbación pulmonar para participantes con ppFEV1 >75 al inicio
Periodo de tiempo: Semana 48
|
Cociente de riesgo de exacerbación pulmonar versus placebo para todos los sujetos
|
Semana 48
|
|
Sujetos sin exacerbación pulmonar por participantes con ppFEV1 >75 al inicio
Periodo de tiempo: Semana 48
|
Sujetos que no experimentaron una exacerbación pulmonar definida por el protocolo durante el estudio.
|
Semana 48
|
|
Número de exacerbaciones pulmonares por sujetos si tomaban terapia moduladora de CFTR al inicio
Periodo de tiempo: Semana 48
|
La tasa de exacerbaciones pulmonares definidas por el protocolo notificadas a través de la visita de la Semana 48/Terminación anticipada se anualizará donde un año se define por 52 semanas y se analizará mediante una regresión binomial negativa.
|
Semana 48
|
|
Exacerbación pulmonar del cociente de riesgos instantáneos por sujetos si recibían terapia moduladora de CFTR al inicio
Periodo de tiempo: Semana 48
|
Razón de riesgo de exacerbación pulmonar versus placebo para todos los sujetos que tomaban terapia moduladora de CFTR al inicio
|
Semana 48
|
|
Sujetos sin una exacerbación pulmonar por sujetos si tomaban terapia moduladora de CFTR al inicio
Periodo de tiempo: Semana 48
|
Sujetos que no experimentaron una exacerbación pulmonar definida por el protocolo durante el estudio.
|
Semana 48
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
- Investigador principal: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de octubre de 2015
Finalización primaria (Actual)
20 de abril de 2018
Finalización del estudio (Actual)
16 de mayo de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de mayo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de septiembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2019
Última verificación
1 de agosto de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTX-4430-CF-201
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .