EMPIRE CF: Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von CTX-4430 bei erwachsenen Patienten mit zystischer Fibrose (CF).
22. August 2019 aktualisiert von: Celtaxsys, Inc.
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von CTX-4430 bei einmal täglicher oraler Verabreichung über 48 Wochen bei erwachsenen Patienten mit zystischer Fibrose
Diese Studie ist eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CTX-4430, das einmal täglich über 48 Wochen zur Behandlung von CF verabreicht wird.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie ist eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CTX-4430, das einmal täglich über 48 Wochen zur Behandlung von CF verabreicht wird.
Insgesamt 195 pulmonale CF-Patienten, die alle Einschluss- und keine Ausschlusskriterien erfüllen und eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, werden randomisiert, um 50 mg CTX-4430, 100 mg CTX-4430 oder Placebo in einem Verhältnis von 1:1:1 zu erhalten.
Nachsorgeuntersuchungen werden ungefähr alle 4 Wochen von Woche 4 bis Woche 52 (4 Wochen nach Abschluss der Behandlung) durchgeführt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
200
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Brussels, Belgien
- Hopital Erasme
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Leuven, Belgien
- UZ Leuven
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Berlin, Deutschland, 10117
- Charite' University
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Donaustauf, Deutschland
- Krankenhaus Donaustauf
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Dresden, Deutschland
- Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
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Essen, Deutschland
- Ruhrlandklinik Essen
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Frankfurt, Deutschland
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
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Frankfurt, Deutschland
- Institut für klinische Forschung Pneumologie
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Hannover, Deutschland
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena, Deutschland, 07740
- Universitätsklinikum Jena CF Centre
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München-Pasing, Deutschland
- Lungenärztliche Praxis München-Pasing
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Stuttgart, Deutschland
- Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
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Dunkerque, Frankreich
- Centre Hospitalier de Dunkerque
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Grenoble, Frankreich
- Hopital Albert Michallon
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Montpellier, Frankreich, Cedex 5
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Paris, Frankreich
- Hôpital Cochin
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Pierre Benite, Frankreich
- CH Lyon sud
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Ancona, Italien
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Catania, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Florence, Italien
- Azienda Ospedaliera A Meyer
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Rome, Italien
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
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Verona, Italien
- Ospedale Civile Maggiore
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Alberta
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Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- University Of Calgary
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
- Providence Health and Services
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Arizona
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Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
- National Jewish Health
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
- Yale University
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- University of Florida
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Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
- University of Chicago
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Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
- St. Francis Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maine
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Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04106
- Maine Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 49286
- University of Michigan
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Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Harper University Hospital
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Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
- Spectrum Health Butterworth Campus
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
- University of New Mexico
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New York
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Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
- Albany Medical College
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
- Wake Forest Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
- UC Cincinnati Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health & Sciences University
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-
Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Drexel University
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57104
- Sanford Clinical Research
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
- Universiy of Tennessee Medical Center UHS
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Texas
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Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
- Dell Children's Medical Center
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Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Cook Children's Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Belfast, Vereinigtes Königreich
- Belfast City Hospital
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Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
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Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF64 2XX
- LLandough Hospital
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Leeds, Vereinigtes Königreich, LS97TF
- St James's University Hospital
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Liverpool, Vereinigtes Königreich
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, Vereinigtes Königreich
- Royal Brompton Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Manchester, Vereinigtes Königreich
- University Hospital of South Manchester
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Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
- Royal Victoria Infirmary
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Southampton, Vereinigtes Königreich
- University Hospital Southampton
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Stoke on Trent, Vereinigtes Königreich
- Royal Stoke University Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 30 Jahre (ERWACHSENE)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Forciertes Ausatmungsvolumen bei einer Sekunde (FEV1) ≥50 Prozent vorhergesagt beim Screening
- Mindestens 1 Lungenexazerbation in den 12 Monaten vor dem Screening
Ausschlusskriterien:
- Schwangere oder stillende Frauen
- Medizinischer Zustand, der instabil ist, durch die Teilnahme an der Studie beeinträchtigt werden könnte oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinflussen könnte
- Geschichte der Organtransplantation
- Vorgeschichte von Alkoholismus oder Drogenmissbrauch innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening
- Regelmäßige Anwendung eines hochdosierten NSAID innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: VERDREIFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: 50 mg CTX-4430
Einmal täglich orale Kapsel für 48 Wochen
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Experimental: 100 mg CTX-4430
Einmal täglich orale Kapsel für 48 Wochen
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Placebo-Komparator: Passendes Placebo
Einmal täglich orale Kapsel für 48 Wochen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Unterschied zu Placebo bei der absoluten Änderung des forcierten Exspirationsvolumens gegenüber dem Ausgangswert in 1 Sekunde Prozent des Sollwerts (ppFEV1)
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
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Der Unterschied zu Placebo in der absoluten Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 wurde für den vorhergesagten FEV1-Prozentsatz bewertet.
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Baseline, Woche 48
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Lungenexazerbationen über 48 Wochen
Zeitfenster: Woche 48
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Die Rate der protokolldefinierten pulmonalen Exazerbationen, die während des Besuchs in Woche 48/früher Beendigung gemeldet wurden, wird annualisiert, wobei ein Jahr durch 52 Wochen definiert ist, und wird unter Verwendung einer negativen binomialen Regression analysiert.
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Woche 48
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Hazard Ratio Pulmonale Exazerbation während der Studie
Zeitfenster: Woche 48
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Hazard Ratio der Lungenexazerbation versus Placebo für alle Probanden.
Lungenexazerbationen sind definiert als Behandlung mit oralen, inhalativen oder intravenösen Antibiotika für ≥4 der Symptome/Anzeichen gemäß den modifizierten Fuchs-Kriterien.
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Woche 48
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Probanden ohne pulmonale Exazerbation während der Studie
Zeitfenster: Woche 48
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Probanden, bei denen während der Studie keine protokolldefinierte Lungenexazerbation auftrat
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Woche 48
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Relative Veränderung (prozentuale Veränderung) von der Baseline in ppFEV1
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
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Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für ppFEV1 nach 48 Wochen wurde bewertet.
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Baseline, Woche 48
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 48 Wochen für den prognostizierten Prozentsatz der erzwungenen Vitalkapazität (FVC) und den prognostizierten Prozentsatz für FEF25-75 % (erzwungener expiratorischer Fluss während der mittleren Hälfte der erzwungenen Vitalkapazität).
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
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Baseline, Woche 48
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert für bestimmte Biomarker
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
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Die Ergebnisse wurden nur bei Probanden berechnet, die bei den Visiten zu Studienbeginn und in Woche 48 ein überprüfbares Ergebnis hatten.
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Baseline, Woche 48
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für C-reaktives Protein (Hs-CRP)
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
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Die Ergebnisse wurden nur bei Probanden berechnet, die bei den Visiten zu Studienbeginn und in Woche 48 ein überprüfbares Ergebnis hatten.
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Baseline, Woche 48
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Lungenexazerbationen pro Jahr für Teilnehmer mit ppFEV1 >75 zu Studienbeginn
Zeitfenster: Woche 48
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Die Rate der protokolldefinierten pulmonalen Exazerbationen, die während des Besuchs in Woche 48/früher Beendigung gemeldet wurden, wird annualisiert, wobei ein Jahr durch 52 Wochen definiert ist, und wird unter Verwendung einer negativen binomialen Regression analysiert.
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Woche 48
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Hazard Ratio Pulmonale Exazerbation für Teilnehmer mit ppFEV1 >75 zu Studienbeginn
Zeitfenster: Woche 48
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Hazard Ratio von pulmonaler Exazerbation versus Placebo für alle Probanden
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Woche 48
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Probanden ohne pulmonale Exazerbation durch Teilnehmer mit ppFEV1 >75 zu Studienbeginn
Zeitfenster: Woche 48
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Probanden, bei denen während der Studie keine protokolldefinierte Lungenexazerbation auftrat.
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Woche 48
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Anzahl der pulmonalen Exazerbationen nach Probanden, wenn sie zu Studienbeginn eine CFTR-Modulator-Therapie einnahmen
Zeitfenster: Woche 48
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Die Rate der protokolldefinierten pulmonalen Exazerbationen, die während des Besuchs in Woche 48/früher Beendigung gemeldet wurden, wird annualisiert, wobei ein Jahr durch 52 Wochen definiert ist, und wird unter Verwendung einer negativen binomialen Regression analysiert.
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Woche 48
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Hazard Ratio Pulmonale Exazerbation durch Probanden bei Anwendung einer CFTR-Modulator-Therapie zu Studienbeginn
Zeitfenster: Woche 48
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Hazard Ratio pulmonale Exazerbation im Vergleich zu Placebo für alle Patienten, die zu Studienbeginn eine CFTR-modulierende Therapie erhielten
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Woche 48
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Probanden ohne pulmonale Exazerbation von Probanden, wenn sie zu Studienbeginn eine CFTR-Modulator-Therapie erhalten
Zeitfenster: Woche 48
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Probanden, bei denen während der Studie keine protokolldefinierte Lungenexazerbation auftrat.
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Woche 48
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
- Hauptermittler: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. Oktober 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
20. April 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
16. Mai 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Mai 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. Mai 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
14. Mai 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. September 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. August 2019
Zuletzt verifiziert
1. August 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CTX-4430-CF-201
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