EMPIRE CF: um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do CTX-4430 em pacientes adultos com fibrose cística (FC)
22 de agosto de 2019 atualizado por: Celtaxsys, Inc.
Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do CTX-4430 administrado por via oral uma vez ao dia por 48 semanas em pacientes adultos com fibrose cística
Este estudo é um estudo de Fase 2, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do CTX-4430 administrado uma vez ao dia por 48 semanas para o tratamento da FC.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo de Fase 2, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do CTX-4430 administrado uma vez ao dia por 48 semanas para o tratamento da FC.
Um total de 195 pacientes com FC pulmonar que atendem a todos os critérios de inclusão e nenhum de exclusão e fornecem consentimento informado por escrito serão randomizados para receber 50 mg de CTX-4430, 100 mg de CTX-4430 ou placebo em uma proporção de 1:1:1.
As visitas de acompanhamento serão realizadas aproximadamente a cada 4 semanas, da Semana 4 à Semana 52 (4 semanas após o término do tratamento).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
200
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charite' University
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Donaustauf, Alemanha
- Krankenhaus Donaustauf
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Dresden, Alemanha
- Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
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Essen, Alemanha
- Ruhrlandklinik Essen
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Frankfurt, Alemanha
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
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Frankfurt, Alemanha
- Institut für klinische Forschung Pneumologie
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Hannover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena, Alemanha, 07740
- Universitätsklinikum Jena CF Centre
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München-Pasing, Alemanha
- Lungenärztliche Praxis München-Pasing
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Stuttgart, Alemanha
- Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
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Brussels, Bélgica
- Hopital Erasme
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Leuven, Bélgica
- UZ Leuven
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
- University Of Calgary
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama
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-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Providence Health and Services
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Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
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-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
-
Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- St. Francis Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Estados Unidos, 04106
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 49286
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
- Spectrum Health Butterworth Campus
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical College
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- UC Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Drexel University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57104
- Sanford Clinical Research
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Universiy of Tennessee Medical Center UHS
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Hospital
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-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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-
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-
Dunkerque, França
- Centre Hospitalier de Dunkerque
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Grenoble, França
- Hopital Albert Michallon
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Montpellier, França, Cedex 5
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Paris, França
- Hôpital Cochin
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Pierre Benite, França
- CH Lyon sud
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Ancona, Itália
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Catania, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Florence, Itália
- Azienda Ospedaliera A Meyer
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Rome, Itália
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
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Verona, Itália
- Ospedale Civile Maggiore
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-
-
-
Belfast, Reino Unido
- Belfast City Hospital
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Bristol, Reino Unido, BS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
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Cardiff, Reino Unido, CF64 2XX
- LLandough Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS97TF
- St James's University Hospital
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Liverpool, Reino Unido
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Manchester, Reino Unido
- University Hospital of South Manchester
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Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
- Royal Victoria Infirmary
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Southampton, Reino Unido
- University Hospital Southampton
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Stoke on Trent, Reino Unido
- Royal Stoke University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 30 anos (ADULTO)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) ≥50% previsto na triagem
- Pelo menos 1 exacerbação pulmonar nos 12 meses anteriores ao Rastreio
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Condição médica que é instável, pode ser afetada adversamente pela participação no estudo ou pode afetar a avaliação dos resultados do estudo
- História do transplante de órgãos
- História de alcoolismo ou abuso de drogas dentro de 2 anos antes da triagem
- Uso regular de um AINE de alta dose dentro de 60 dias antes da triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: TRIPLO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 50 mg CTX-4430
Cápsula oral uma vez ao dia por 48 semanas
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Experimental: 100 mg CTX-4430
Cápsula oral uma vez ao dia por 48 semanas
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Comparador de Placebo: Placebo correspondente
Cápsula oral uma vez ao dia por 48 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diferença do placebo na alteração absoluta da linha de base no volume expiratório forçado em 1 segundo por cento previsto (ppFEV1)
Prazo: Linha de base, Semana 48
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A diferença do placebo na mudança absoluta da linha de base na semana 48 foi avaliada para a porcentagem FEV1 prevista.
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Linha de base, Semana 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de Exacerbações Pulmonares em 48 Semanas
Prazo: Semana 48
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A taxa de exacerbações pulmonares definidas pelo protocolo relatadas durante a visita da Semana 48/Término Antecipado será anualizada onde um ano é definido por 52 semanas e será analisada usando uma regressão binomial negativa.
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Semana 48
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Taxa de risco de exacerbação pulmonar durante o estudo
Prazo: Semana 48
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Taxa de risco de exacerbação pulmonar versus placebo para todos os indivíduos.
Exacerbações pulmonares são definidas como tratamento com antibiótico(s) oral, inalatório ou intravenoso para ≥4 sintomas/sinais de acordo com os critérios modificados de Fuchs.
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Semana 48
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Sujeitos Sem Exacerbação Pulmonar Durante o Estudo
Prazo: Semana 48
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Indivíduos que não apresentaram exacerbação pulmonar definida pelo protocolo durante o estudo
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Semana 48
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Alteração relativa (alteração percentual) da linha de base em ppFEV1
Prazo: Linha de base, Semana 48
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A variação percentual da linha de base para ppFEV1 em 48 semanas foi avaliada.
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Linha de base, Semana 48
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Alteração da linha de base em 48 semanas para a porcentagem prevista da capacidade vital forçada (FVC) e a porcentagem prevista de FEF25-75% (fluxo expiratório forçado durante a metade intermediária da capacidade vital forçada)
Prazo: Linha de base, Semana 48
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Linha de base, Semana 48
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Mudança da linha de base para biomarcadores especificados
Prazo: Linha de base, Semana 48
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Os resultados foram calculados apenas em indivíduos que tiveram um resultado verificável na linha de base e nas visitas da semana 48.
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Linha de base, Semana 48
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Mudança da linha de base para proteína C-reativa (Hs-CRP)
Prazo: Linha de base, Semana 48
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Os resultados foram calculados apenas em indivíduos que tiveram um resultado verificável na linha de base e nas visitas da semana 48.
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Linha de base, Semana 48
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de Exacerbação Pulmonar por Ano para Participantes com ppFEV1 >75 na linha de base
Prazo: Semana 48
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A taxa de exacerbações pulmonares definidas pelo protocolo relatadas durante a visita da Semana 48/Término Antecipado será anualizada onde um ano é definido por 52 semanas e será analisada usando uma regressão binomial negativa.
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Semana 48
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Taxa de risco de exacerbação pulmonar para participantes com ppFEV1 >75 na linha de base
Prazo: Semana 48
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Taxa de risco de exacerbação pulmonar versus placebo para todos os indivíduos
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Semana 48
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Indivíduos sem Exacerbação Pulmonar por Participantes com ppFEV1 >75 na linha de base
Prazo: Semana 48
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Indivíduos que não apresentaram exacerbação pulmonar definida pelo protocolo durante o estudo.
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Semana 48
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Número de Exacerbação Pulmonar por Indivíduos se Tomando Terapia Moduladora de CFTR na Linha de Base
Prazo: Semana 48
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A taxa de exacerbações pulmonares definidas pelo protocolo relatadas durante a visita da Semana 48/Término Antecipado será anualizada onde um ano é definido por 52 semanas e será analisada usando uma regressão binomial negativa.
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Semana 48
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Exacerbação Pulmonar da Razão de Risco por Indivíduos se Tomando Terapia Moduladora de CFTR na Linha de Base
Prazo: Semana 48
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Hazard Ratio exacerbação pulmonar versus placebo para todos os indivíduos que tomam terapia moduladora de CFTR na linha de base
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Semana 48
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Sujeitos sem Exacerbação Pulmonar por Sujeitos se Tomando Terapia Moduladora de CFTR na Linha de Base
Prazo: Semana 48
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Indivíduos que não apresentaram exacerbação pulmonar definida pelo protocolo durante o estudo.
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Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
- Investigador principal: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de outubro de 2015
Conclusão Primária (Real)
20 de abril de 2018
Conclusão do estudo (Real)
16 de maio de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
14 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de setembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de agosto de 2019
Última verificação
1 de agosto de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTX-4430-CF-201
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