EMPIRE CF: 성인 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 CTX-4430의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상 연구
2019년 8월 22일 업데이트: Celtaxsys, Inc.
낭포성 섬유증이 있는 성인 환자에서 48주 동안 1일 1회 경구 투여된 CTX-4430의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 연구는 CF 치료를 위해 48주 동안 1일 1회 CTX-4430을 투여하여 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 CF 치료를 위해 48주 동안 1일 1회 CTX-4430을 투여하여 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구입니다.
모든 포함 및 제외 기준을 충족하고 사전 서면 동의를 제공한 총 195명의 폐 CF 환자는 무작위로 50mg CTX-4430, 100mg CTX-4430 또는 위약을 1:1:1 비율로 받게 됩니다.
후속 방문은 4주부터 52주까지(치료 완료 후 4주) 대략 4주마다 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
200
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 10117
- Charite' University
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Donaustauf, 독일
- Krankenhaus Donaustauf
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Dresden, 독일
- Carl-Gustav-Klinikum Dresden, Mukoviszidose Centrum "Christiane Herzog"
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Essen
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Frankfurt, 독일
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
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Frankfurt, 독일
- Institut für klinische Forschung Pneumologie
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena, 독일, 07740
- Universitätsklinikum Jena CF Centre
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München-Pasing, 독일
- Lungenärztliche Praxis München-Pasing
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Stuttgart, 독일
- Klinikum Stuttgart CF Ambulanz
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama
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Alaska
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Anchorage, Alaska, 미국, 99508
- Providence Health and Services
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Pediatric Pulmonary and Cystic Fibrosis Clinic, Stanford University
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago
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Peoria, Illinois, 미국, 61637
- St. Francis Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04106
- Maine Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 49286
- University of Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Harper University Hospital
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49546
- Spectrum Health Butterworth Campus
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, 미국, 87131
- University of New Mexico
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- UC Cincinnati Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Sciences University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Drexel University
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57104
- Sanford Clinical Research
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- Universiy of Tennessee Medical Center UHS
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Center
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Brussels, 벨기에
- Hopital Erasme
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Leuven, 벨기에
- UZ Leuven
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Belfast, 영국
- Belfast City Hospital
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Bristol, 영국, BS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
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Cardiff, 영국, CF64 2XX
- LLandough Hospital
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Leeds, 영국, LS97TF
- St James's University Hospital
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Liverpool, 영국
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, 영국
- Royal Brompton Hospital
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London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Manchester, 영국
- University Hospital of South Manchester
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Newcastle Upon Tyne, 영국
- Royal Victoria Infirmary
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Southampton, 영국
- University Hospital Southampton
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Stoke on Trent, 영국
- Royal Stoke University Hospital
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Ancona, 이탈리아
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Catania, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Florence, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera A Meyer
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Rome, 이탈리아
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino
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Verona, 이탈리아
- Ospedale Civile Maggiore
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4N1
- University Of Calgary
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L6
- Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Dunkerque, 프랑스
- Centre Hospitalier de Dunkerque
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Grenoble, 프랑스
- Hopital Albert Michallon
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Montpellier, 프랑스, Cedex 5
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Paris, 프랑스
- Hôpital Cochin
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Pierre Benite, 프랑스
- CH Lyon sud
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 1초 강제 호기량(FEV1) 스크리닝 시 예측된 ≥50%
- 스크리닝 전 12개월 동안 1회 이상의 폐 악화
제외 기준:
- 임산부 또는 수유부
- 불안정한 의학적 상태, 연구 참여에 의해 부정적인 영향을 받을 수 있거나 연구 결과의 평가에 영향을 미칠 수 있음
- 장기 이식의 역사
- 스크리닝 전 2년 이내에 알코올 중독 또는 약물 남용 이력
- 스크리닝 전 60일 이내에 고용량 NSAID를 정기적으로 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 50mg CTX-4430
48주 동안 1일 1회 경구 캡슐
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실험적: 100mg CTX-4430
48주 동안 1일 1회 경구 캡슐
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위약 비교기: 일치하는 위약
48주 동안 1일 1회 경구 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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예측된 1초 백분율(ppFEV1)에서 강제 호기량의 기준선과의 절대 변화에서 위약과의 차이
기간: 기준선, 48주차
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48주에 베이스라인으로부터 절대 변화의 위약과의 차이를 예측된 FEV1 퍼센트에 대해 평가했습니다.
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기준선, 48주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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48주 동안의 폐 악화 횟수
기간: 48주차
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48주차/조기 종료 방문을 통해 보고된 프로토콜 정의 폐 악화율은 1년을 52주로 정의하고 음의 이항 회귀를 사용하여 분석할 연간 환산할 것입니다.
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48주차
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연구 동안 위험 비율 폐 악화
기간: 48주차
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모든 피험자에 대한 폐 악화 대 위약의 위험 비율.
폐 악화는 수정된 Fuchs 기준에 따라 4개 이상의 증상/징후에 대해 경구, 흡입 또는 정맥 항생제 치료로 정의됩니다.
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48주차
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연구 동안 폐 악화가 없는 피험자
기간: 48주차
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연구 기간 동안 프로토콜 정의 폐 악화를 경험하지 않은 피험자
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48주차
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PpFEV1의 기준선에서 상대적 변화(퍼센트 변화)
기간: 기준선, 48주차
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48주에 ppFEV1에 대한 기준선으로부터의 백분율 변화를 평가했습니다.
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기준선, 48주차
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FVC(강제 폐활량 퍼센트 예측) 및 FEF25-75%(강제 폐활량의 중간 절반 동안의 강제 호기 흐름) 예측 퍼센트에 대한 48주 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차
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기준선, 48주차
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지정된 바이오마커에 대한 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
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결과는 기준선 및 48주차 방문에서 검증 가능한 결과를 가진 피험자에 대해서만 계산되었습니다.
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기준선, 48주차
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C 반응성 단백질(Hs-CRP)에 대한 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
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결과는 기준선 및 48주차 방문에서 검증 가능한 결과를 가진 피험자에 대해서만 계산되었습니다.
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기준선, 48주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 ppFEV1 >75인 참가자의 연간 폐 악화 횟수
기간: 48주차
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48주차/조기 종료 방문을 통해 보고된 프로토콜 정의 폐 악화율은 1년을 52주로 정의하고 음의 이항 회귀를 사용하여 분석할 연간 환산할 것입니다.
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48주차
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기준선에서 ppFEV1 >75인 참가자의 위험 비율 폐 악화
기간: 48주차
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모든 피험자에 대한 폐 악화 대 위약의 위험 비율
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48주차
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기준선에서 ppFEV1 >75인 참가자에 의한 폐 악화가 없는 피험자
기간: 48주차
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연구 동안 프로토콜 정의된 폐 악화를 경험하지 않은 피험자.
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48주차
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기준선에서 CFTR-조절제 요법을 받는 경우 피험자에 의한 폐 악화의 수
기간: 48주차
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48주차/조기 종료 방문을 통해 보고된 프로토콜 정의 폐 악화율은 1년을 52주로 정의하고 음의 이항 회귀를 사용하여 분석할 연간 환산할 것입니다.
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48주차
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기저선에서 CFTR 조절제 치료를 받는 경우 피험자에 의한 위험 비율 폐 악화
기간: 48주차
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베이스라인에서 CFTR 조절 요법을 받는 모든 피험자에 대한 위약 대비 폐 악화 위험 비율
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48주차
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기준선에서 CFTR 조절제 치료를 받는 경우 대상자에 의한 폐 악화가 없는 대상자
기간: 48주차
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연구 동안 프로토콜 정의된 폐 악화를 경험하지 않은 피험자.
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48주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham, USA
- 수석 연구원: Stuart Elborn, MD, Royal Brompton Hospital, London UK
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 10월 30일
기본 완료 (실제)
2018년 4월 20일
연구 완료 (실제)
2018년 5월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 11일
처음 게시됨 (추정)
2015년 5월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 8월 22일
마지막으로 확인됨
2019년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .