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アルギナーゼ I 欠損症患者における AEB1102 の第 1/2 相試験

2019年6月11日 更新者：Aeglea Biotherapeutics

静脈内投与AEB1102の安全性、薬物動態、および薬力学を調査するためのアルギナーゼI欠乏症患者における第1/2相非盲検試験

静脈内AEB1102の安全性、薬物動態、および薬力学を調査するための、アルギナーゼI欠乏症の患者における第1/2相非盲検試験。 この研究は、アルギナーゼI欠乏症および高アルギニン血症の小児および成人患者の治療のためのAEB1102のIV投与の安全性と忍容性を評価するために設計されています。 この試験は、パート 1 (単回漸増用量漸増) およびパート 2 (反復投与) の 2 つのパートで実施されます。 各パートの前に、アルギニン レベルのベースライン評価が行われます。 パート 1 に参加するすべての患者は、継続投与の資格がある場合、パート 2 で AEB1102 投与を継続することができます。 データ安全性監視委員会 (DSMB) は、研究安全性データの独立したレビューを提供し、スポンサーが計画どおりに研究を継続するか、研究プロトコルを変更するか、研究を中止するかを推奨します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

16

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • ポルトガル
      • Porto、ポルトガル
        • Centro Hospitalar S. Joao

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -アルギナーゼI欠乏症の文書化された診断
  • 適切な臓器機能: Hgb ≥ 10 g/dL、ANC ≥ 1.5 x 109/L、血小板数 ≥ 100,000/µL;肝トランスアミナーゼレベル≦2.5x ULN、総ビリルビン≦2.0mg/dL;血清クレアチニン <1.5 x ULN
  • -女性で出産の可能性がある場合、登録前の7日以内に血清妊娠検査が陰性である
  • -性的に活発な場合（男性または女性）、外科的に無菌、閉経後（女性）である必要がある場合、または研究中に医師が承認した避妊方法を使用することに同意する必要があります 最後の治験薬の少なくとも30日後管理
  • -患者または法定後見人は、スクリーニング手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究参加のすべての要件（すべての研究手順および変更なしの処方された食事の継続を含む）を遵守することができ、またそれをいとわない

除外基準:

  • -60日以内の2u以上のRBCの輸血
  • -全身治療を必要とする活動性感染症
  • -HIV、Hep BまたはHep Cによる既知の感染
  • 14日以内に入院が必要な重度の高アンモニア血症。 -登録前の30日以内に入院を必要とする高アンモニア血症のエピソードが2回以上ありました。
  • 現在制御されていない高アンモニア血症
  • -PEGまたはAEB1102（Co-ArgI-PEG）製剤の他の成分に対する過敏症の病歴があります
  • 女性の場合、授乳中または授乳中

パート 2 選択基準:

1.パート1でAEB1102の継続的な参加と投与を妨げる安全性または忍容性のイベントを経験しなかった

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AEB1102

AEB1102、改変ヒト アルギナーゼ I を IV 投与 パート 1 各患者は、最大 14 週間にわたり、隔週で最大 7 回の投与を受けることができます。

パート 2 各患者は、最大 8 週間の反復投与療法を受けます。
薬：AEB1102
改変ヒトアルギナーゼI
他の名前：
  • Co-ArgI-PEG

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象発現例数
時間枠：研究中毎週、最大14週間
血液学、化学、凝固検査、身体検査、バイタル サインの大幅な変更が含まれます。
研究中毎週、最大14週間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
血漿アルギニン値がベースラインから減少した被験者の数
時間枠：ベースラインから 2、4、6、8 週間
ベースラインから 2、4、6、8 週間
各被験者の Cmax、AUC、Tmax、T1/2 を含む薬物動態プロファイル
時間枠：用量漸増後 15 分、1、2、4、8、12、24、48、72、および 120 時間後
用量漸増後 15 分、1、2、4、8、12、24、48、72、および 120 時間後
血漿グアニジノ化合物レベルがベースラインから減少した被験者の数
時間枠：ベースラインから 2、4、6、8 週間
ベースラインから 2、4、6、8 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Aeglea Biotherapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年6月1日

一次修了 (実際)

2019年2月1日

研究の完了 (実際)

2019年2月1日

試験登録日

最初に提出

2015年6月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年6月30日

最初の投稿 (見積もり)

2015年7月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年6月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年6月11日

最終確認日

2019年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAEB1102-101A

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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