Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1/2-studie af AEB1102 hos patienter med arginase I-mangel

11. juni 2019 opdateret af: Aeglea Biotherapeutics

Et fase 1/2 åbent studie i patienter med arginase I-mangel for at undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​intravenøs AEB1102

Et fase 1/2 åbent studie i patienter med arginase I-mangel for at undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​intravenøs AEB1102. Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​IV administration af AEB1102 til behandling af pædiatriske og voksne patienter med Arginase I-mangel og hyperargininæmi. Denne undersøgelse vil blive udført i 2 dele: Del 1 (Enkelt stigende dosis-eskalering) og Del 2 (Gentagen dosering). Hver del vil blive indledt af en baseline vurdering af arginin niveauer. Alle patienter, der deltager i del 1, kan fortsætte med AEB1102-dosering i del 2, hvis de kvalificerer sig til fortsat dosering. En datasikkerhedsovervågningstavle (DSMB) vil give uafhængig gennemgang af undersøgelsens sikkerhedsdata og anbefale, om sponsoren skal fortsætte undersøgelsen som planlagt, ændre undersøgelsesprotokollen eller afbryde undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UTSW
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar S. Joao

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af Arginase I-mangel
  • Tilstrækkelig organfunktion: Hgb ≥ 10 g/dL, ANC ≥ 1,5 x 109/L, plt-antal ≥ 100.000/µL; levertransaminaseniveauer ≤ 2,5x ULN, total bilirubin ≤ 2,0 mg/dL; serum kreatinin <1,5 x ULN
  • Hvis kvinden og i den fødedygtige alder, har en negativ serumgraviditetstest inden for 7 dage før tilmelding
  • Hvis en seksuelt aktiv (mand eller kvinde), skal være kirurgisk steril, postmenopausal (kvinde), eller skal acceptere at bruge en læge-godkendt præventionsmetode under undersøgelsen og i minimum 30 dage efter det sidste undersøgelseslægemiddel administration
  • Patient eller værge er i stand til og villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde alle krav til undersøgelsesdeltagelse (inklusive alle undersøgelsesprocedurer og fortsættelse af ordineret diæt uden ændringer) forud for eventuelle screeningsprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Transfusion af ≥ 2 u RBC inden for 60 dage
  • Aktiv infektion, der kræver systemisk behandling
  • Kendt infektion med HIV, Hep B eller Hep C
  • Alvorlig hyperammonæmi, der kræver hospitalsindlæggelse inden for 14 dage. Havde mere end én episode af hyperammonæmi, der krævede hospitalsindlæggelse inden for de 30 dage før indskrivning.
  • Aktuel ukontrolleret hyperammonæmi
  • Har en historie med overfølsomhed over for PEG eller enhver anden komponent i AEB1102 (Co-ArgI-PEG) formuleringen
  • Hvis kvinden ammer eller ammer

DEL 2 INKLUSIONSKRITERIUM:

1. Oplevede ikke nogen sikkerheds- eller tolerabilitetshændelse i del 1, som ville udelukke fortsat deltagelse og dosering af AEB1102

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: AEB1102

AEB1102, modificeret human arginase I administreret IV Del 1 Hver patient kan modtage op til 7 doser givet op til hver anden uge over maksimalt 14 uger.

Del 2 Hver patient vil modtage op til 8 ugers behandling med gentagen dosis.
Medicin: AEB1102
modificeret human arginase I
Andre navne:
  • Co-ArgI-PEG

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med uønskede hændelser
Tidsramme: ugentligt gennem hele undersøgelsen, op til 14 uger
Inkluderer væsentlige ændringer i hæmatologi, kemi og koagulationslaboratorieundersøgelser samt i fysisk undersøgelse og vitale tegn
ugentligt gennem hele undersøgelsen, op til 14 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med et fald fra baseline i plasma arginin niveau
Tidsramme: Baseline til 2, 4, 6, 8 uger
Baseline til 2, 4, 6, 8 uger
Farmakokinetisk profil inklusive Cmax, AUC, Tmax, T1/2 for hvert individ
Tidsramme: 15 minutter, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 120 timer efter dosiseskalering
15 minutter, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 48, 72 og 120 timer efter dosiseskalering
Antal forsøgspersoner med et fald fra baseline i plasma-guanidinoforbindelsesniveauer
Tidsramme: Baseline til 2, 4, 6, 8 uger
Baseline til 2, 4, 6, 8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. februar 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juni 2015

Først opslået (SKØN)

2. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

12. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. juni 2019

Sidst verificeret

1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAEB1102-101A

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arginase I mangel

Kliniske forsøg med AEB1102

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner